Los esfuerzos y procedimientos que las autoridades europeas han seguido para desarrollar, aprobar, financiar y asegurar el acceso a las vacunas de la covid-19, podrían ser utilizados para asegurar que todos los pacientes con enfermedades no frecuentes pudieran acceder a un tratamiento indicado para su patología. Esta es una de las conclusiones que se han alcanzado a lo largo de la segunda edición de la jornada ‘Singulares, unidos por las EERR o poco frecuentes’ organizada por el Hospital Clínico San Carlos.
Los participantes han considerado que tanto a nivel legal, investigador, clínico y de gestión “si se quiere se puede” mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos utilizando herramientas que se han puesto en marcha durante la pandemia de la covid-19. A este respecto, el jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Clínico y Politécnico La Fe de Valencia, José Luis Poveda, ha puesto como ejemplo el proceso de compra centralizada y distribución entre los Estados miembros de las vacunas y medicamentos de la covid. Su visión, en relación con el paralelismo que se podría hacer con los medicamentos huérfanos ha sido corroborada por Álvaro Lavandeira, abogado y presidente del Instituto para la Investigación y Formación en Salud.
En la mesa, centrada en las ‘Perspectivas en el acceso a medicamentos huérfanos’ también han participado Gloria Palomo, representante de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps) en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y Sergio Bullón, representante de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu).
Los expertos han centrado sus intervenciones en la situación discordante que se da actualmente entre el incentivo a la búsqueda de nuevos medicamentos para enfermedades raras y los problemas para el acceso existentes una vez aprobados.
Los participantes han coincidido en que es habitual la aprobación condicional de estos medicamentos por parte de la EMA ya que “el beneficio por la disponibilidad del medicamento supera a los riesgos por la falta de información”, explicó Palomo. No obstante, Poveda consideró que las autorizaciones condicionales, lejos de ser vistas por los financiadores como un factor positivo, “se valoran de manera negativa para la financiación, reembolso y acceso”. Esta situación fue vista por el farmacéutico de La Fe como “paradójica” ya que habitualmente se procede a una revisión del balance beneficio-riesgo, “que es algo que ya ha hecho la EMA”. Por ello, Poveda consideró que podría ser adecuado que el fomento a la investigación y la financiación del medicamento “sea pareja”.
El resultado de todo esto es que, según datos de Aelmhu, en España solo están disponibles con resolución de precio y financiación el 50% de los medicamentos autorizados por la EMA. Para Poveda, esto es “un fracaso en toda regla”. Por su parte, Lavandeira consideró que esta situación supone una “malversación del espíritu de la norma que habilita a los procedimientos acelerados y condicionados”, que interpreta de forma contraria a como debería una autorización condicionada. Además, este experto consideró que todo ello muestra la “desconfianza” existente ya que “si nos creemos el reglamento y el reparto competencial, el medicamento aprobado por la Comisión Europea, tiene que estar disponible” y debería poder utilizarse y “ver cómo se puede pagar”.
A consecuencia de todo ello, Lavandeira denunció que se vulneran los derechos de los pacientes con enfermedades raras, que a diferencia de las personas que padecen otras enfermedades, ven limitado su acceso a tratamientos potencialmente efectivos. “Hay diferencias en derechos de acceso según las enfermedades”, aseguró.
Además, este jurista recordó que los incentivos al desarrollo de medicamentos huérfanos recogidos en el reglamento europeo tienen consideración de ayudas públicas, por lo que “si al final de la cadena no hay acceso, esas ayudas no sirven para nada y no tiene mucho sentido”. Con él coincidió Poveda que vio “una quimera” esta situación pese al “ecosistema político a nivel europeo que intenta favorecer la investigación en enfermedades raras”. Por ese motivo reclamó “tomar decisiones” que permitan el acceso a estos medicamentos.
La representante de la Aemps reconoció que a lo largo y ancho de Europa se dan situaciones muy variables que dan lugar a un “acceso desigual”, por lo que, para abordar este problema, se está revisando la legislación europea. Respecto de esta revisión, Lavandeira espera que en esta ocasión los países “se crean” el nuevo reglamento de medicamentos huérfanos, puesto que si se sigue como hasta ahora “tampoco se avanzará mucho”.
Sergio Bullón, que coincidió en el análisis con el resto de los participantes, también fue taxativo al considerar que “el modelo no está funcionando, especialmente si se compara con otros países de nuestro entorno”. Según sus datos, en el último cuatrimestre se han autorizado dos nuevos fármacos y la media de espera han sido 30 meses.
Este retraso en la toma de decisiones plantea a las compañías, los médicos y los gestores y problema de gran relevancia para nuestro país ya que hay que decidir qué ocurre con los pacientes que han participado en ensayos clínicos. “¿Se da gratuitamente, se quita el tratamiento, se cobra, cuánto…?”, se preguntó Bullón.
Armonización europea
Desde el público, José Manuel Martínez Sesmero, uno de los coordinadores de la jornada, consideró que una de las conclusiones que se alcanzan en estos debates es que “vivimos en un ambiente esquizofrénico”. Por ese motivo, se mostró favorable a que la Unión Europea “tome cartas en el asunto para homogeneizar” la situación de los medicamentos huérfanos en los distintos países europeos.
Con él coincidió Poveda, quien también apoyó la “armonización europea” para homogeneizar el uso de medicamentos, como los huérfanos, cuando no hay alternativa, evitando las reevaluaciones nacionales, autonómicas y hospitalaria.
El representante de Aelmhu también explicó las dificultades a las que se enfrenta una compañía cuando inicia un expediente de financiación en España. “No sabes si se va a restringir la indicación, si va a haber mecanismo de control y cuál; hay una incertidumbre total en tiempos, forma, característica…”, aseguró. A este respecto, también consideró que la elaboración de los IPT es mejorable y, por tanto, consideró necesario contar con los expertos que más saben de cada una de las enfermedades que se evalúan
Nicolas Gonzalez Casares: