El presente y el futuro de la terapéutica pasa ya por el desarrollo y manejo de terapias avanzadas. Se trata de un ámbito tan especializado y con aspectos regulatorios complejos que requiere de una atención especial en el hospital. Incluso en aspectos menos relevantes en otros medicamentos, como la logística, la trazabilidad necesaria para su manejo es asimilable a la requerida en ensayos clínicos.
Para abordar de forma integral lo que van a suponer las terapias avanzadas, la SEFH ha organizado en su 67 Congreso que se celebra en Barcelona, una mesa sobre la ‘Re Evolución de las terapias’ en la que se han expuesto aspectos regulatorios de las mismas, así como ejemplos de un desarrollo de una terapia avanzada en un Servicio de Farmacia o la aplicación de la tecnología de ARNm más allá de las vacunas de la covid en una mesa moderada por Vicente Escudero, farmacéutico del Hospital Gregorio Marañón; Sol Ruiz, Jefa de la División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps); Enriqueta Felip, del Servicio de Oncología del Hospital Universitario Vall D’Hebrón y presidenta de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) y Silvia Berisa, farmacéutica en la Clínica Universidad de Navarra.
Sol Ruiz dio unas pinceladas sobre la regulación existente en Europa en materia de terapias avanzadas exponiendo que la autorización es competencia europea, pero las agencias nacionales disponen de mecanismos por los que autorizar su uso. Se trata de la investigación cínica, por un lado, y por otro la autorización de uso que, en nuestro país se ha desarrollado como cláusula de exclusión hospitalaria a través de un real decreto, ámbito que ha dado la cobertura para el desarrollo de dos terapias como NC1 y ARI-0001, desarrolladas en hospitales españoles.
Además, Ruiz señaló que a noviembre de 2022 existen un total de 24 medicamentos autorizados como terapia avanzada por la EMA, de los que seis con CART, mientras que hay siete que, pese a su autorización, han dejado de estar disponibles.
La representante de la Aemps ha explicado también la importancia que tiene contar con la agencia como aliado en cualquier asunto que tenga que ver con estas terapias. Tal y como explicó, la Oficina de Innovación de la agencia puede ayudar al enfoque de las investigaciones para que las solicitudes de ensayos clínico sea lo más rápida. Además, también ha recordado que son las agencias las que determinan si las modificaciones o usos que se vayan a hacer en terapias celulares somáticas son susceptibles de ser consideradas medicamento o no. Por ese motivo, reiteró la necesidad de contar con la Aemps ante cualquier iniciativa de este ámbito.
Por su parte Felip abordó el uso que las terapias avanzadas están teniendo en los últimos años y el desarrollo que se espera que tenga en ámbitos como la oncología. La presidenta de SEOM recordó que las vacunas de la covid-19 se beneficiaron de investigaciones previas desarrolladas en oncología, aunque aún hay una “experiencia limitada” en este ámbito, por lo que es necesario profundizar en ello. Pese a esta situación, Felip considera que el uso de ARNm es una “plataforma muy poderosa” para tratar múltiples enfermedades. A este respecto, aseguró que actualmente los productos en investigación en oncología basados en ARMm suponen el 13% del total, pero las previsiones estiman que se incrementará en un futuro próximo “de forma significativa”.
Silvia Berisa detalló las claves del desarrollo de un medicamento de terapia avanzada que han llevado a cabo en su hospital. Se trata de un producto indicado en insuficiencia límbica, una enfermedad oftálmica que cursa produciendo ceguera. Berisa explicó que han desarrollado un proceso de producción a precio económico, aunque la capacidad de producción es baja. Además, explicó todos los procesos y protocolos puestos en marcha desde la preparación, fabricación, controles de calidad, logística, dispensación y administración de los medicamentos.
Durante el debate el moderador planteó la necesidad de poner orden en la gestión de los medicamentos de terapia avanzada. “No puede haber tanques de nitrógeno en cada servicio” explicó al tiempo que reclamó que quede clara de quien es la responsabilidad. Además, Escudero planteó que en algunas ocasiones, en la aplicación de terapia celular es difícil definir si es o no un medicamento, algo que como él mismo señaló, y confirmó Ruiz, “lo tiene que hacer las agencias”.
Desde el público, el jefe del Servicio de Farmacia del Hospital La Fe de Valencia, también reclamó orden en este ámbito. Según dijo, aunque el 50% de las terapias avanzadas que vienen son del área oncohematológica, aún queda un 50% que no lo son, por lo que “hay que ver qué ocurre con la instalación de infraestructuras”, ya que hay que cumplir con la normativa de medicamentos. A este respecto, Poveda señaló que es un tren que la farmacia hospitalaria “no puede perder”.
Ruiz apuntó ante la exposición de Poveda que sería interesante que los hospitales consultaran con la Aemps incluso decisiones de inversión en nuevos tanques de nitrógeno líquido, por si pudieran llegar a considerarse como “no necesarias”.
Para cerrar, Escudero recogió mensajes de todos los ponentes y explicó que “no cabe duda de la re evolución” en la que estamos inmersos y que va a llegar a todos los hospitales y a muchos pacientes. Por ese motivo, consideró imprescindible que los farmacéuticos se formen “no solo en nuevos mecanismos de acción, sino también en nuevas técnicas de conservación o en elaboración”, ya que, según ejemplificó, se trata de un tren que “ya está arrancando” y al que aún es posible “subir”, pero si se espera a hacerlo más adelante, “será mucho más difícil”.
Nicolas Gonzalez Casares: