El pasado ejercicio resultó bastante positivo para las personas con enfermedades raras. Un total de 22 nuevos principios activos con indicaciones huérfanas fueron incluidos en la prestación farmacéutica del SNS, mientras que tres principios activos recibieron resolución negativa de financiación.
De este modo, un total de doce presentaciones correspondientes a siete principios activos se financiaron sin restricción alguna, mientras que otras 23 de 15 principios activos resultaron incluidas en la cartera para algunas indicaciones de su ficha técnica o condiciones de los pacientes. Así se desprende de un estudio realizado por Diariofarma a partir del buscador de situación de estado de financiación del Min. de Sanidad (Bifimed)
La comparación de los resultados obtenidos a lo largo del pasado año con los de ejercicios anteriores permite observar una mayor incorporación de estos medicamentos ya que en el 92% de los casos de medicamentos que recibieron resolución de financiación, esta fue positiva. No obstante, cabe señalar que solo el 34% de ellos logró una inclusión en la cartera farmacéutica del SNS sin restricciones. De las 35 presentaciones de medicamentos huérfanos financiadas, 23 resultaron condicionales.
Por todo ello, cabe señalar que, a 31 de diciembre de 2023, se encuentran autorizadas en nuestro país un total de 162 presentaciones de medicamentos designados como huérfanos. El 44% de ellas (72), con financiación total y 90 con restricciones en ficha técnica o destinados a determinadas condiciones. Por su parte, un total de 60 presentaciones han recibido una resolución negativa de financiación, mientras que se encuentran en estudio o no han solicitado financiación 29 presentaciones.
Grupos terapéuticos
Diariofarma ha analizado también los grupos terapéuticos a los que corresponden los principios activos huérfanos en función de su situación de financiación. El grupo L, de agentes antineoplásicos es el que más presentaciones tiene en Bifimed, un total de 80, de las que el 64% están financiadas total o parcialmente. Este grupo terapéutico es también es que más expedientes tiene en tramitación, con más de la mitad del total: 15 de 29.
El grupo M, al igual que el A son los siguientes con mayor número de presentaciones, con 47. No obstante, esta valoración en el grupo musculoesquelético se ve distorsionada por la presencia de un medicamento con 37 presentaciones diferentes. De este modo, el A, correspondiente al tracto alimentario y metabolismo sería el segundo más relevante. De este grupo terapéutico se han financiado algo menos de la mitad de las presentaciones autorizadas 21 de 47, y hay seis pendientes de resolución. Cabe destacar que 20 han recibido resolución negativa de financiación.
Por su parte, los conjuntos con menos presentaciones de medicamentos huérfanos financiadas son el ATC D (dermatología) y el S (órganos de los sentidos), con ninguna de una y una de cuatro presentaciones financiadas respectivamente.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: