NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
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Europa pierde alineación con la FDA en la aprobación de medicamentos. El indicador elaborado por IQVIA para EFPIA analiza 258 nuevas sustancias activas aprobadas por la FDA entre 2021 y febrero de 2026 y compara su autorización en EMA, MHRA, Swissmedic, Health Canada, NMPA y PMDA
La Asamblea de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos eligió a su nueva junta directiva para el periodo 2026-2028.
La agencia estadounidense autoriza Hepcludex (bulevirtide-gmod) como la primera terapia frente a la hepatitis delta crónica en adultos sin cirrosis o con cirrosis compensada, una enfermedad grave que hasta ahora carecía de opciones terapéuticas aprobadas por este organismo
El informe anual de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos valora positivamente la consolidación de la I+D en enfermedades raras en 2025, aunque ha urgido a la Administración a aplicar procesos más ágiles y mayores incentivos.
El Informe WAIT muestra que España mejora en los plazos de financiación de la innovación, aunque sigue lejos de los 180 días legales, y mantiene la restricción a la financiación de indicaciones autorizadas por la Agencia Europea de Medicamentos.
Las 10ª Jornadas anuales, que se desarrollan en el Lazareto de Mahón del 14 al 16 de mayo, analizan los últimos avances en oncohematología, IMIDs y enfermedades infecciosas además de soft skills.
La presidencia chipriota de la UE cerró un pacto con la Eurocámara para regular el mercado de fármacos esenciales. El texto introduce criterios de resiliencia en la compra pública y facilita que cinco países soliciten procedimientos de compra conjunta.
La IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras de Aelmhu situó el foco en la necesidad de una estrategia específica, financiación adaptada y cooperación entre instituciones, clínicos, industria y comunidades autónomas para mejorar el acceso equitativo.
El Grupo de Atención Farmacéutica en Enfermedades Neurológicas de la SEFH celebró en Barcelona su cuarta jornada científica. El encuentro sirvió también para actualizar conocimientos en patologías complejas y el abordaje de medicamentos huérfanos.
Entre los acuerdos destacaron tratamientos para la dermatitis atópica y la menopausia.
El nuevo programa de la Agencia Europea de Medicamentos para productos sanitarios huérfanos extiende su alcance a todas las clases de dispositivos. El proceso busca clarificar las estrategias de desarrollo clínico para estos productos.
La nueva orden de Trump sobre aranceles a medicamentos en EEUU no aplica un recargo uniforme: fija excepciones para categorías sensibles, establece tipos distintos para la UE y Reino Unido y prevé ventajas para empresas que asuman compromisos de inversión y precios.
El regulador americano otorga la aprobación acelerada a Kresladi dirigido a restaurar la función inmunológica mediante la modificación de células en niños sin donante compatible
Aprobada también una iniciativa para facilitar el acceso al fármaco frente a la piel de mariposa
La propuesta de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos concluyó incluye nuevos radiofármacos, terapias oncológicas y tratamientos para enfermedades raras.
El comisario de Salud presenta ante las comisiones SANT e ITRE la propuesta de la Ley de Biotecnología que incluye movilizar 10.000 millones de euros para el sector.
El ponente, Nicolás González Casares, propone un Reglamento que acabe con la fragmentación actual entre los Estados en la presentación del primer informe ante la comisión de Salud Pública del Parlamento Europeo. Además aboga por un ecosistema de datos e incentivos a la innovación.
La comisión aprueba el acuerdo provisional que será ratificado en septiembre por la Eurocámara
La negociación de los trílogos para la aprobación de la Critical Medicines Act avanza con un acercamiento de posturas entre Parlamento y Comisión Europea en la definición de medicamentos de interés común y la posible inclusión de los huérfanos, según el ponente parlamentario Tomislav Sokol.
El secretario de Estado de Sanidad, Javier Padilla, destaca el incremento del porcentaje de financiación de los medicamentos huérfanos en España y la reducción de los tiempos de acceso durante los últimos tres años
La formación política apuesta también en su programa electoral por el refuerzo de la interoperabilidad y el mantenimiento de las boticas rurales
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos aprueba además cuatro nuevas indicaciones para terapias que ya estaban autorizadas en el sistema.
El Consejo Español para la Defensa de la Discapacidad y la Dependencia reclama a las administraciones públicas un refuerzo en la investigación biomédica y una agilización en el acceso a medicamentos huérfanos con motivo del Día de las Enfermedades Raras.
Las desigualdades nacionales en diagnóstico precoz, acceso a tratamiento e investigación lastran la eficacia de un plan que espera aportar una mejora en la atención a entre 28 y 36 millones de personas en la UE.
Concentra 79 plantas de producción farmacéutica, el 44% del total nacional, y representa cerca del 50% de la facturación sectorial, según el Informe 2025 de Biocat, que analiza el peso industrial, científico y regulatorio del ecosistema catalán.

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