NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
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Acceso a diagnóstico, tratamientos y cuidados integrales centran los desafíos de los pacientes ante el próximo ‘Día Mundial de las pERsonas con enfermedades raras’
El Partido Popular ha presentado una moción en el Senado para reformar la política de precios, adquisición y acceso a medicamentos en el Sistema Nacional de Salud. La iniciativa busca mayor transparencia, reducir tiempos de financiación y garantizar el suministro de fármacos estratégicos.
Las compañías farmacéuticas prevén cerrar 2025 con una inversión de 9.000 millones de euros en los últimos 3 años en España, una cifra que “podría multiplicarse en el siguiente trienio con un entorno que favorezca la inversión”
Diariofarma ha organizado en Valencia un nuevo encuentro de expertos del ciclo sobre medicamentos huérfanos centrado en aspectos relacionados con la equidad.
El Foro Puentes de Esperanza reúne a pacientes, profesionales sanitarios e industria farmacéutica para avanzar en investigación e innovación desde el rigor científico y la empatía
Incluye además otros cuatro informes para el oncológico Xtandi y tres medicamentos huérfanos
Aelmhu valora el pasado año como “esperanzador” y confirma el crecimiento de un 3% con respecto a 2023, pero recuerda que el tiempo de espera entre la donación del CN y la resolución positiva de precio y financiación, se mantuvo en  23 meses durante 2024
Ambas entidades ofrecen su colaboración en sus respectivas áreas para impulsar la I+D+I: fomentar la colaboración público privada y avanzar en un modelo más inclusivo y sostenible
El SNS financió el 66,8 % de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa al 1 de enero de 2025. Sin embargo, crecieron las restricciones, reduciéndose los tratamientos sin limitaciones al 18% y aumentando hasta el 48% las financiaciones parciales.
La EMA asegura que apoyará a la Comisión Europea y a los países en la aplicación del reglamento que entra en vigor este lunes con la aplicación a los nuevos principios activos para tratar el cáncer y a todos los medicamentos de terapia avanzada (ATMP)
Coincidiendo con el fin de año, se ha conocido un texto del anteproyecto de Ley de los Medicamentos y los Productos Sanitarios que supone una profunda revisión de la normativa anterior e innova en relevantes aspectos, especialmente de la prestación farmacéutica, su financiación y cuestiones relativas a la generación de competencia.
La industria europea se enfrenta a una crisis de competitividad en sectores clave. El Informe Draghi propone soluciones innovadoras para revitalizar el liderazgo industrial e innovador, tal y como se analizó en la jornada organizada por Diariofarma.
Expertos reclaman el desarrollo de planes nacionales, de tecnología e incentivos para estas patologías en la  Jornada Nacional sobre Gestión Sanitaria y Enfermedades Raras de Sedisa
Las cuestiones más conflictivas del paquete legislativo farmacéutico europeo, como los incentivos a la innovación mediante periodos de exclusividad y la garantía de acceso en todos los países de la Unión serán culminados durante la Presidencia polaca del Consejo.
Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años acaban de ser publicados en The Lancet
Uno de ellas será para un medicamento huérfano y plantea además una nueva indicación para un fármaco ya financiado
Entrevista al consejero de Salud de Murcia, Juan José Pedreño.
El análisis multicriterio (MCDA) sitúa a rADAMTS13 como tratamiento más eficaz, seguro y conveniente para la púrpura trombocitopénica congénita (PTTc), destacando frente a las terapias plasmáticas en un estudio en España.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) celebró la VI edición de sus premios, reconociendo la labor de investigadores, asociaciones y proyectos asistenciales dedicados a las enfermedades raras. El evento, cargado de homenajes y emotivos discursos, destacó la importancia de la colaboración en el desarrollo de tratamientos innovadores y la visibilidad de estas patologías.
Las terapias ‘one-shot’, tratadas en el 69 Congreso SEFH celebrado en La Coruña, plantean desafíos en financiación y normativa. Expertos sugieren un enfoque multidisciplinar y nuevos modelos para optimizar su implementación en hospitales.
Farmaindustria pide tiempo para evaluar la metodología sobre la responsabilidad de micro contaminantes en las aguas residuales antes de que se produzca la publicación de la nueva directiva.
La Comisión Europea ha aprobado las normas para gestionar conflictos de interés relativas a las evaluaciones de tecnologías sanitarias y ha incluido excepciones para enfermedades raras.
El Plan Estratégico OrpharSEFH 2024-2027 propone nuevos modelos para mejorar la atención a pacientes con Enfermedades Raras, centrando sus esfuerzos en la humanización y equidad en los tratamientos.
El Secretario de Estado de Sanidad, Javier Padilla, anuncia que Sanidad elaborará un documento “con datos propios” al frente al que elabora anualmente la industria europea y que incluirá los accesos a medicamentos previos a la financiación
Los datos de BioSim indican que la expansión terapéutica se dirige a áreas como Neurología y Oftalmología, además de consolidarse en el tratamiento de enfermedades raras.

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