NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
 1
Coincidiendo con el fin de año, se ha conocido un texto del anteproyecto de Ley de los Medicamentos y los Productos Sanitarios que supone una profunda revisión de la normativa anterior e innova en relevantes aspectos, especialmente de la prestación farmacéutica, su financiación y cuestiones relativas a la generación de competencia.
La industria europea se enfrenta a una crisis de competitividad en sectores clave. El Informe Draghi propone soluciones innovadoras para revitalizar el liderazgo industrial e innovador, tal y como se analizó en la jornada organizada por Diariofarma.
Expertos reclaman el desarrollo de planes nacionales, de tecnología e incentivos para estas patologías en la  Jornada Nacional sobre Gestión Sanitaria y Enfermedades Raras de Sedisa
Las cuestiones más conflictivas del paquete legislativo farmacéutico europeo, como los incentivos a la innovación mediante periodos de exclusividad y la garantía de acceso en todos los países de la Unión serán culminados durante la Presidencia polaca del Consejo.
Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años acaban de ser publicados en The Lancet
Uno de ellas será para un medicamento huérfano y plantea además una nueva indicación para un fármaco ya financiado
Entrevista al consejero de Salud de Murcia, Juan José Pedreño.
El análisis multicriterio (MCDA) sitúa a rADAMTS13 como tratamiento más eficaz, seguro y conveniente para la púrpura trombocitopénica congénita (PTTc), destacando frente a las terapias plasmáticas en un estudio en España.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) celebró la VI edición de sus premios, reconociendo la labor de investigadores, asociaciones y proyectos asistenciales dedicados a las enfermedades raras. El evento, cargado de homenajes y emotivos discursos, destacó la importancia de la colaboración en el desarrollo de tratamientos innovadores y la visibilidad de estas patologías.
Las terapias ‘one-shot’, tratadas en el 69 Congreso SEFH celebrado en La Coruña, plantean desafíos en financiación y normativa. Expertos sugieren un enfoque multidisciplinar y nuevos modelos para optimizar su implementación en hospitales.
Farmaindustria pide tiempo para evaluar la metodología sobre la responsabilidad de micro contaminantes en las aguas residuales antes de que se produzca la publicación de la nueva directiva.
La Comisión Europea ha aprobado las normas para gestionar conflictos de interés relativas a las evaluaciones de tecnologías sanitarias y ha incluido excepciones para enfermedades raras.
El Plan Estratégico OrpharSEFH 2024-2027 propone nuevos modelos para mejorar la atención a pacientes con Enfermedades Raras, centrando sus esfuerzos en la humanización y equidad en los tratamientos.
El Secretario de Estado de Sanidad, Javier Padilla, anuncia que Sanidad elaborará un documento “con datos propios” al frente al que elabora anualmente la industria europea y que incluirá los accesos a medicamentos previos a la financiación
Los datos de BioSim indican que la expansión terapéutica se dirige a áreas como Neurología y Oftalmología, además de consolidarse en el tratamiento de enfermedades raras.
El II Foro Acceso 360º, organizado por ObserveMHe, debatió el impacto de la Estrategia Farmacéutica Europea y los cambios regulatorios en evaluación, acceso y financiación en los medicamentos huérfanos en España.
La iniciativa plantea la defensa de la innovación incremental frente a los precios de referencia y apuesta por facultar a la CIPM a aumentar el precio, cuando el beneficio del fármaco lo justifique
El documento que aspira a marcar la senda de la competitividad europea en el actual mandato, aboga por recuperar el papel del continente frente a su rivales comerciales
Mario Draghi propone un ambicioso plan para recuperar la competitividad farmacéutica de la UE, con medidas centradas en I+D, simplificación regulatoria y alianzas estratégicas en terapias avanzadas y biológicos.
En los hospitales de la red pública del SNS, los biosimilares han tenido un consumo a PVL de 981 millones de euros en 2022, el 9,9% sobre el gasto total hospitalario de medicamentos. Esto supone un incremento del 6,1% respecto al 2021, cuando el consumo de biosimilares fue de 924,9 millones. 
El informe monográfico del Ministerio de Sanidad sobre la prestación farmacéutica en el SNS sitúa a España en cuarta posición en 2022 y 2021 en términos de ventas farmacéuticas, por detrás de Alemania, Francia e Italia.
Se ha acordado la nueva indicación de libtayo para el tratamiento en monoterapia de adultos con carcinoma cutáneo
Expertos analizan la situación del acceso a los medicamentos y proponen mejoras en los procesos de acceso rápido, evaluación de tecnologías sanitarias, y financiación, en un curso de verano de la Universidad Complutense de Madrid.
El Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos advierte en su séptimo informe del ‘efecto embudo’ de la reforma farmacéutica y la menor participación de las asociaciones de pacientes

Actividades destacadas