NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
 1
La mesa jurídica de la jornada sobre la Ley de los Medicamentos y los Productos Sanitarios organizada por Diariofarma reconoció avances en la futura Ley, pero reclamó mayor concreción para evitar problemas en financiación, acceso, salida de la prestación y participación del paciente.
La Federación Española de Enfermedades Raras confía en que los nuevos marcos normativos del Ministerio de Sanidad garanticen el acceso en tiempo y equidad a los tratamientos.
Esta terapia oligonucleótida antisentido es la primera dirigida directamente a evitar la acumulación proteica en el sistema nervioso.
Otsuka ha presentado resultados positivos del estudio VISIONARY a dos años, que demuestran la estabilización de la función renal con sibeprenlimab en la nefropatía por IgA.
La Generalitat Valenciana refuerza la gobernanza de las enfermedades raras con un grupo consultivo que integrará a responsables sanitarios, unidades de referencia y pacientes para coordinar proyectos, evitar duplicidades y avanzar en equidad asistencial.
Unos 500 pacientes de la comarca de Sierra Norte evitarán desplazarse a Sevilla para recoger su medicación gracias a la nueva consulta de farmacia
La tramitación abre un proceso clave con un panorama indefinido que obligará al Gobierno a hacer gala del mayor talante negociador para tener la norma activa a finales de este año o inicios del que viene
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) reclamó que el texto definitivo de la futura Ley de los Medicamentos excluya a estos tratamientos de la disposición adicional (DA) sexta para preservar el marco regulatorio específico que, a su juicio, les reconoce la legislación europea y española.
Un informe de Sedisa plantea 18 medidas frente a los retos de las enfermedades raras en España; entre ellas destacan la incorporación de la codificación ORPHA en la historia clínica y la evaluación de fármacos con análisis de decisión multicriterio
La industria farmacéutica presenta 'Horizon scanning', un sistema de identificación temprana de innovaciones biomédicas para el SNS. El primer documento de trabajo evalúa 172 principios activos en fase regulatoria.
Las compañías farmacéuticas especializadas en enfermedades raras generan 5.210 empleos directos y 1.752 indirectos en España. El sector prevé incorporar alrededor de 197 profesionales adicionales durante 2026.
Un estudio de expertos vinculados al CHMP de la EMA analiza la evolución de la complejidad regulatoria en este tipo de tratamientos
La mediana del tiempo total desde la autorización europea hasta la financiación pública en España baja a 474 días, según el tercer informe de acceso publicado por el Ministerio
España incorporó tres nuevos medicamentos huérfanos a la financiación pública durante el primer cuatrimestre de 2026 y redujo a 22 meses el tiempo medio de acceso tras la obtención del Código Nacional. Sin embargo, el número de tratamientos pendientes de financiación aumentó hasta 35, un escenario que expertos, reguladores, economistas y pacientes analizaron este jueves en una jornada organizada por Aelmhu y ANIS.
La reunión de junio de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos salda su actividad con propuestas positivas para siete medicamentos nuevos
El programa europeo OD4RD3 arrancó su tercera etapa orientada a la estandarización de las historias clínicas hospitalarias mediante ORPHAcodes
Entrevista a la secretaria general de la Asociación Española de Medicamentos Genéricos (Aeseg), Elena Casaus, en la que valora lo conseguido en la Estrategia de la Industria Farmacéutica.
El Anteproyecto de Ley de los Medicamentos salva a los nuevos medicamentos de las deducciones del 7,5% y elimina la deducción especial del 15% vigente actualmente.
Europa pierde alineación con la FDA en la aprobación de medicamentos. El indicador elaborado por IQVIA para EFPIA analiza 258 nuevas sustancias activas aprobadas por la FDA entre 2021 y febrero de 2026 y compara su autorización en EMA, MHRA, Swissmedic, Health Canada, NMPA y PMDA
La Asamblea de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos eligió a su nueva junta directiva para el periodo 2026-2028.
La agencia estadounidense autoriza Hepcludex (bulevirtide-gmod) como la primera terapia frente a la hepatitis delta crónica en adultos sin cirrosis o con cirrosis compensada, una enfermedad grave que hasta ahora carecía de opciones terapéuticas aprobadas por este organismo
El informe anual de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos valora positivamente la consolidación de la I+D en enfermedades raras en 2025, aunque ha urgido a la Administración a aplicar procesos más ágiles y mayores incentivos.
El Informe WAIT muestra que España mejora en los plazos de financiación de la innovación, aunque sigue lejos de los 180 días legales, y mantiene la restricción a la financiación de indicaciones autorizadas por la Agencia Europea de Medicamentos.
Las 10ª Jornadas anuales, que se desarrollan en el Lazareto de Mahón del 14 al 16 de mayo, analizan los últimos avances en oncohematología, IMIDs y enfermedades infecciosas además de soft skills.
La presidencia chipriota de la UE cerró un pacto con la Eurocámara para regular el mercado de fármacos esenciales. El texto introduce criterios de resiliencia en la compra pública y facilita que cinco países soliciten procedimientos de compra conjunta.

Actividades destacadas