Urgen cambios legales y organizativos para mejorar el acceso a terapias avanzadas

Con el objetivo de analizar los retos en el abordaje de las terapias avanzadas desde el punto de vista clínico y de la gestión, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha organizado la III Jornada Nacional: El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras, en la que diversos profesionales han analizado diversas perspectivas de estos medicamentos en su aplicación a enfermedades poco frecuentes.

Entre las principales conclusiones, los participantes han coincidido en señalar la importancia del valor terapéutico y social de las terapias avanzadas y la necesidad de trabajar conjuntamente para mejorar el abordaje de las enfermedades raras, afrontando los grandes retos, tanto a nivel europeo como nacional o regional, referentes al diagnóstico, la investigación, el desarrollo, la financiación y el acceso a estos tratamientos.

Durante la apertura institucional, Beatriz Perales, presidenta de la Junta Directiva de Aelmhu, reivindicó el papel de la innovación terapéutica en enfermedades raras y la necesidad de revisar los procedimientos para facilitar su llegada a los pacientes. En su intervención, señaló que “estos tratamientos requieren cambios en la forma en la que se evalúan y en cómo se financian” y subrayó que “tenemos que trabajar todos juntos para que la innovación llegue a las personas que la necesitan, en el momento en el que la necesitan”.

Además, afirmó que las terapias avanzadas implican un cambio de paradigma, el cual supone un avance incuestionable en el tratamiento de numerosas enfermedades raras y ultrarraras. Por ello, consideró que hay que “dar los pasos necesarios para que el sistema sanitario se adapte a un escenario muy distinto del actual y podamos garantizar la medicina del futuro”.

Durante la inauguración de la jornada sobre terapias avanzadas para enfermedades raras, María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), destacó la creciente prevalencia de estas patologías y aseguró que “lo raro cada vez es menos raro porque cada vez es más frecuente que en nuestro entorno tengamos alguna familia que está sufriendo, conviviendo con estas llamadas enfermedades raras”. Lamas subrayó la importancia fundamental de la cooperación con asociaciones de pacientes, resaltando que «la labor colaborativa de las asociaciones y familias es paradigmática; no ocurre en ningún otro campo del desarrollo de medicamentos”. Además, enfatizó la necesidad de continuar invirtiendo en investigación básica para “desentrañar mejor el paisaje molecular de estas enfermedades”.

Asimismo, la directora puso en valor el liderazgo español en investigación clínica, al afirmar que “en nuestro país somos un caso de éxito”, ya que España es “el primer país en Europa en la autorización de ensayos clínicos, tanto comerciales como no comerciales”. Frente a los desafíos actuales, reiteró el compromiso de la agencia con pacientes y familiares, reconociendo que “entendemos la frustración de pacientes y familias, la falta de conocimiento y de expectativas, y nos sentimos absolutamente comprometidos con ellos”. Finalmente, defendió la importancia del papel regulador de la agencia, concluyendo: “no queremos ser testigos pasivos de la innovación, queremos ser catalizadores de la innovación”.

A continuación, Alejandro G. Solís, representante del Área de Evaluación de Tecnologías Sanitarias e Informes de Posicionamiento Terapéutico de la Aemps, ha intervenido para hablar sobre las evaluaciones clínicas conjuntas. Durante su participación, ha explicado detalladamente cómo se desarrollan los informes y cómo este proceso de evaluación clínica conjunta supone una oportunidad para mejorar el acceso a la innovación para todos los Estados miembros.

La jornada contó con la colaboración de Amgen, CSL Behring, PTC Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical y Vertex e incluyó dos mesas de debate moderadas por Rubén Moreno, ex secretario general de Sanidad y Consumo, y Jorge Mestre, economista de la salud.

Gestión y financiación de las terapias avanzadas

La mesa “Avances y desafíos legislativos en el abordaje y financiación de las Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras”, que ha contado con la participación de Carlos Martín Saborido, director de la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias del ISCIII; Nekane Murga, coordinadora de Terapias Avanzadas de Osakidetza; Josep María Guiu, director del Área de Farmacia de Medicamento del Consorci de Salut i Social de Catalunya (CSC); José Luis Poveda, coordinador del Grupo de Trabajo Medicamentos de Terapia Avanzada de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y gerente del Hospital La Fe, y Gerardo García-Álvarez, investigador principal del proyecto Innovación para una Salud de Vanguardia.

Los ponentes han dejado de manifiesto la necesidad de establecer unas líneas claras de consenso y trabajo que deben ser incluidas en la actualización del Plan para el Abordaje de las Terapias Avanzadas en el SNS, más allá de las CAR-T. En este sentido, han destacado la necesidad de planificar una estrategia en tres grandes áreas: el acceso, la evaluación y la financiación de las terapias avanzadas, contando con el desarrollo de acciones que conlleven la implementación de dicha planificación y poniendo el acento principal en cómo mejorar el acceso de estas terapias y su llegada a los pacientes.

Carlos Martín Saborido destacó que “una estrategia tiene que tener un plan claro, acciones concretas y una planificación específica en áreas clave como el acceso, la evaluación y la financiación”. Añadió que “hacer un plan difuso sería un problema”, subrayando la necesidad urgente de resolver “el gran atasco” que se produce después de la aprobación inicial, cuando los medicamentos ya están aprobados pero aún no llegan de forma efectiva a los pacientes.

Por otro lado, Saborido profundizó en la necesidad de adaptar específicamente los métodos de evaluación a las terapias avanzadas, ya que “no son medicamentos convencionales, y requieren métodos específicos de evaluación tanto clínica como no clínica”. Además, propuso explorar estrategias innovadoras de financiación, argumentando que “no podemos seguir aplicando a las terapias avanzadas los mismos criterios financieros que utilizamos con otros medicamentos”.

Desde el punto de vista micro, Nekane Murga subrayó la necesidad de recibir información clara y anticipada desde el Ministerio de Sanidad sobre las terapias en desarrollo. “Vivimos en incertidumbre constante sobre qué medicamentos se van a autorizar, qué instalaciones debemos preparar y qué recursos profesionales necesitamos”, explicó Murga, reclamando una mejor planificación para facilitar que los tratamientos lleguen lo antes posible al paciente tras la aprobación.

Por su parte, Josep Maria Guiu pidió abordar las terapias avanzadas desde “una visión integral que considere tanto la investigación clínica como la colaboración entre las comunidades autónomas”. Además, insistió en que es imprescindible coordinarse eficazmente entre regiones porque “no todas las comunidades tienen ni pueden tener centros especializados”, siendo necesario un modelo que garantice equidad en el acceso a estas terapias.

José Luis Poveda criticó que se traten de poner parches al modelo en vez de ir a abordar la raíz de un problema que, para él, requiere de marcar claramente las prioridades y capacidades de los sistemas sanitarios, de modo que la industria farmacéutica sepa qué productos desarrollar. Según dijo, existe una necesidad urgente de replantear profundamente el modelo actual porque “seguimos intentando resolver problemas estructurales con soluciones superficiales o parches”.

Por otro lado, Poveda añadió que el verdadero problema está en la falta de planificación estratégica en la investigación y el desarrollo de medicamentos en Europa. “No estamos siendo competitivos frente a Estados Unidos y China; no podemos esperar mejores resultados si seguimos haciendo lo mismo”. Por ello, concluyó que es necesario un cambio de perspectiva completo, centrado en “orientar claramente a la industria sobre cuáles son nuestras prioridades como sociedad y qué resultados esperamos de sus investigaciones”.

Gerardo García-Álvarez puso el foco en la necesidad de mejorar la legislación vigente para facilitar el acceso a las terapias avanzadas. Señaló que actualmente “la decisión sobre si un medicamento entra o no en financiación pública es completamente discrecional”, algo que genera inseguridad jurídica tanto a pacientes como a proveedores. García-Álvarez propuso establecer criterios claros y objetivos en la normativa para reducir esta discrecionalidad y proporcionar mayor certeza a todos los actores implicados. Además, reclamó revisar barreras legales como las limitaciones existentes en la Ley de Contratos del Sector Público, que actualmente dificultan aplicar mecanismos innovadores como los acuerdos de pago por resultados.

Avanzando en cribados

La mesa “Diagnóstico de las Enfermedades Raras: Cribado Neonatal, Medicina de Precisión y Gestión de Datos” ha contado con la participación de Domingo González-Lamuño, presidente de la Asociación Española para el Estudio de los Errores Innatos del Metabolismo (AECOM); María Luz Couce, jefa de servicio de Neonatología y directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, y Daniel de Vicente, vocal de la junta directiva de FEDER.

María Luz Couce destacó que “el cribado neonatal ya está permitiendo detectar enfermedades raras cuyo tratamiento pasa por terapias avanzadas”, poniendo como ejemplo la atrofia muscular espinal (AME). No obstante, señaló que aún falta que estos avances se implementen uniformemente en todas las comunidades autónomas. Couce subrayó también la importancia del cribado genómico neonatal, proyecto que “permitiría diagnosticar precozmente hasta 300 enfermedades raras pediátricas que hoy tienen tratamiento”, reclamando agilidad administrativa para que estos avances científicos puedan trasladarse rápidamente a la práctica clínica.

Por su parte, Domingo González-Lamuño subrayó la importancia de establecer criterios claros y consensuados para decidir qué enfermedades deben incluirse en los programas de cribado neonatal. Considera que “la principal barrera sigue siendo la falta de consenso en la toma de decisiones”, lo que dificulta que los avances científicos se reflejen adecuadamente en la salud pública. Asimismo, puso énfasis en la necesidad urgente de mejorar la gestión de los datos genéticos y clínicos, apuntando que “la interoperabilidad es una necesidad imperiosa”, para evitar que la información permanezca dispersa y poco accesible.

Daniel de Vicente incidió en que un diagnóstico temprano reduce considerablemente el impacto de la enfermedad y mejora la calidad de vida de los pacientes, además de facilitar el acceso a ensayos clínicos. También señaló las desigualdades existentes según el lugar de residencia en España, resaltando que “aún hay diferencias significativas en el acceso a pruebas genéticas dependiendo de la comunidad autónoma”, por lo que pidió un esfuerzo coordinado para garantizar equidad en el acceso tanto al diagnóstico como al tratamiento de las enfermedades raras.

La Jornada ha concluido con unas palabras de Marian Corral, directora ejecutiva de Aelmhu, quien ha destacado la importancia de actualizar el Plan de Abordaje para Terapias Avanzadas, e incluir en este proceso a comunidades autónomas, clínicos, investigadores y la industria farmacéutica, que actualmente juega un papel fundamental en el desarrollo de estas terapias. Esperando que dicho plan refleje muchas de las demandas que hoy se han puesto sobre la mesa y que son tan necesarias, especialmente para los pacientes.

Con ello, ha resaltado que es vital que todos los actores del sistema sanitario trabajen de manera conjunta para garantizar que los avances en tratamientos para enfermedades raras lleguen a quienes más lo necesitan.