El II Foro Acceso 360º, organizado por el Observatorio de Medicamentos Huérfanos (ObserveMHe), reunió a diversos expertos para discutir el impacto de la Estrategia Farmacéutica Europea (EFE) en el acceso y la financiación de medicamentos huérfanos (MMHH) en España.
Durante la inauguración del evento, el director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, César Hernández, aprovechó para explicar la situación de la tramitación del Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y destacó su importancia de cara a la introducción de medicamentos en el Sistema Nacional de Salud. Hernández, aseguró que la “voluntad” es que esté antes de fin de año, pese al gran volumen de alegaciones recibidas.
Acercándose al ámbito de las enfermedades raras, el director general expuso que, aunque cada patología afecta a un número relativamente bajo de pacientes, al ser muchas patologías, el “volumen final termina siendo muy grande en el mercado de medicamentos”. Por ese motivo, planteó que, “sin negar el compromiso social y la voluntad” de los agentes porque los pacientes accedan, sería necesario “un viraje hacia un paradigma que no recompense igual a la septuagésima quinta terapia génica como a la primera”. Además, planteó que hay que garantizar que no se tratan solo las diez primeras enfermedades raras sino que se avanza para tratar muchas más.
A nivel asistencial, Hernández planteó que las personas con enfermedades raras tienen una “demanda que va más allá de los medicamentos” y abarca un amplio abanico de cuidados, así como acceso a un diagnóstico precoz o los centros de referencia o a terapia psicológica entre otros. Por ello, consideró necesario “equilibrar” toda esta demanda vinculada a los medicamentos huérfanos para hacer posible todos los demás servicios. Por ello, planteó que toda la nueva legislación farmacéutica debe otorgar un espacio a las enfermedades raras.
Por su parte, José Luis Poveda, coordinador científico de ObserveMHe, indicó que “el desarrollo del RD nos va a permitir trabajar mejor y con mayores garantías e incorporar perfiles, como los pacientes, que me parecen fundamentales”. El experto subrayó que “oír a los pacientes no es que sea necesario, sino que es imprescindible”.
Además, Poveda expuso la actividad que ha desarrollado la plataforma ObserveMHE, que tiene como objetivo el intercambio de conocimiento en materia de medicamentos huérfanos y que realiza informes propios y en colaboración con otras sociedades científicas. Hasta el momento se han desarrollado un total de 20 informes. Hacer la enfermedad más visible y aportar humanización, así como desarrollar talleres de formación, mantener un estudio de Horizon Scanning o aplicar la transformación digital y la inteligencia artificial a las enfermedades raras son otras de las líneas de trabajo de la plataforma.
Durante la jornada algunos ponentes expusieron sus dudas en relación con lo que la nueva legislación va a suponer para los pacientes con enfermedades raras. Julián Isla, de la EMA, expresó su escepticismo sobre el potencial transformador de la legislación y sugirió que la participación de los pacientes debería replantearse para darles un rol más profesional dentro de las instituciones.
Por otro lado, Mª Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos, destacó que la ciencia, la tecnología y la regulación serán clave para solucionar los problemas actuales en la evaluación de fármacos, y que el nuevo reglamento cambiará la forma en que se investigan los medicamentos. Rubén Moreno, exsecretario general de Sanidad, advirtió sobre los desafíos en innovación y competencia global, señalando que el éxito de la EFE será fundamental para competir con potencias como Estados Unidos y China.
Nuevo marco regulatorio en la evaluación
La jornada también incorporó otras dos mesas de debate en la que expertos abordaron el nuevo modelo de evaluación así como las claves para el acceso.
Para la directora general de Farmacia de la Comunidad Valenciana, Elena Gras, esta nueva normativa “representa una oportunidad para hacer bien las cosas, para establecer una organización y gobernanza y trabajar de forma coordinada administraciones sanitarias, sociedades científicas, profesionales y organizaciones de pacientes”. En su opinión “debemos avanzar en la coordinación entre las administraciones sanitarias para que la evaluación clínica y no clínica, y el posicionamiento de los fármacos sea lo más sistemático posible pensando siempre en el beneficio para el paciente”, y asegurar que las personas que elaboran las evaluaciones dispongan de la formación adecuada.
En relación con el papel futuro que tendrán las Comisiones de Farmacia, tanto autonómicas como de hospitales, Gras se mostró convencida de que siguen teniendo un papel tanto para evaluaciones en pacientes concretos, más allá de una visión poblacional, así como para vehiculizar el retorno de los resultados en salud para reposicionar.
Manel Fontanet técnico del Área del Medicamento del CatSalut señaló que “aunque el sector público está haciendo esfuerzos para agilizar los procedimientos de incorporación de los fármacos, el sector privado también tendrá que aumentar su eficiencia”. Para el técnico “la evaluación de medicamentos no es un ejercicio académico, sino pragmático, para ver cómo incorporamos con los recursos disponibles nuevas intervenciones dentro del sistema de salud” y se mostró convencido de la colaboración que se va a establecer en esta materia entre las distintas comunidades autónomas para “engarzar el procedimiento europeo, nacional y autonómico”.
La visión del paciente la aportó Jordi Cruz, Miembro del Patronato de la Fundación Feder solicitando “una mayor participación de pacientes formados e informados, que los hay, en los procesos de evaluación de medicamentos. Para el representante de Feder “no sólo se trata de situar al paciente en el centro del sistema sanitario, hay que contar con la participación del paciente en los diferentes foros, formando parte de equipos multidisciplinares”.
En la parte final de la mesa el debate se amplió al público donde estaba la directora de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, que participaba en una mesa posterior. Pineros planteó por el momento en el que el precio empieza a tener un papel en el proceso de posicionamiento. Elena Gras explicó que esperan al menos que desde un momento precoz la compañía desarrolladora pueda ofrecer un rango de precio “para que todo sea más ágil”. Además, se mostró contraria a separar la evaluación del posicionamiento. “Si separas evaluación de posicionamiento te quedas tenemos criterios”.
Manel Fontanet también aprovechó para preguntar a Farmaindustria si estaría de acuerdo con el establecimiento de un umbral, como parece que podría llegar a suceder cuando se desarrolle toda la legislación de precio y financiación. Pineros manifestó que eso sería “deshumanizar el medicamento”, a lo que Poveda consideró que no tiene por qué haber una decisión en base a solo el umbral, sino ser varios los elementos de la decisión, si bien, los umbrales permitirían una cierta “predictibilidad”.
Claves para el avance en el acceso
La última mesa de la jornada giró alrededor de las claves para el avance en el Acceso. Mónica Climente, coordinadora del grupo Orphar-SEFH destacó que “el propósito del desarrollo del modelo regulatorio debe ser mejorar el acceso a la innovación terapéutica, garantizando que se accede a medicamentos que aporten valor añadido al paciente, a la sociedad y al sistema”. Anotó como claves para el avance “trabajar conjuntamente para lograr un modelo de acceso que reúna transparencia, predictibilidad, participación, flexibilidad, eficiencia y sostenibilidad del sistema”.
Para ella, la clave del éxito del sistema de evaluación está en la metodología. Esta aportará transparencia y predictibilidad, así como cohesión y coherencia al proceso. Además, explicó que la evaluación debe aportar sostenibilidad y “dar respuesta al contexto español y con las necesidades y circunstancias existentes”. Para ello abogo por la utilización de análisis de multicriterio (MCDA), que aporta “perspectiva y permite trabajar y cuantificar el peso de cada una de las variables. Ayuda a reflexionar, pero no es un umbral de farmacoeconomía”
En su intervención, Isabel Pineros directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria avanzó que ante la complejidad del nuevo entorno regulatorio y los nuevos procesos de evaluación de fármacos “va a ser necesario que la administración se dote de nuevos recursos, sean estos internos o externos”. Además, señaló la dificultad que se ha creado por separar la legislación de evaluación de la de precio y financiación, pese a ser processos que van en paralelo. De este modo, la compañía deberá presentar dossieres diferentes para cada procedimiento.
La representante de Farmaindustria también defendió la necesidad de modificar el ámbito de los conflictos de interés para permitir la participación de expertos clínicos en las evaluaciones. Esto es algo que, en el caso de las enfermedades raras cobra mucha más importancia debido a la escasez de expertos. “No estaríamos contando con los mejores, por lo que la evaluación no sería la adecuada”, aseguró.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: