NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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El SNS financió el 66,8 % de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa al 1 de enero de 2025. Sin embargo, crecieron las restricciones, reduciéndose los tratamientos sin limitaciones al 18% y aumentando hasta el 48% las financiaciones parciales.
“No estamos enfrentando diferentes intereses; al contrario, estamos alineándolos para tener una mejor calidad de vida”, asegura la ministra de Sanidad en foro económico Spain Inverstor Day
El 22% de las investigaciones para encontrar nuevos medicamentos se dirigen a enfermedades raras y cada vez más utilizan terapias avanzadas
Este es el primer estudio que demuestra que este enfoque tiene el potencial de conducir a nuevas y eficaces estrategias para el tratamiento de este cáncer en los casos avanzados
Las tres unidades de referencia del Hospital La Fe, del Doctor Balmis y del Hospital General de Castellón contarán con este espacio asistencial único
La Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y el Foro Español de Pacientes (FEP) lanzan con Novartis una guía pionera para que las asociaciones puedan apoyarse e incorporar aprendizajes y herramientas en su actividad
La Agencia autorizó en 2024 un total de 930 estudios, convirtiéndose en el regulador que más ensayos clínicos ha aprobado, por delante de las de países como Francia o Alemania
"El movimiento asociativo ha cambiado. Está más nutrido y mejor organizado. Por eso, también Somos Pacientes se ha transformado para cubrir mejor sus necesidades”, afirma Juan Yermo
Alfonso Fernández Mañueco asegura que el objetivo es “apuntalar la medicina del futuro y optimizar la prevención, diagnóstico y tratamiento de enfermedades”
Además, proponen una nueva indicación para un fármaco ya autorizado y la extensión a pacientes pediátricos de otros dos y la inclusión de dos biosimilares
La jornada ‘ Enfocados’ permite a responsables de ambas entidades y alumnos de posgrado analizar los progresos en innovación sanitaria de la mano de nuevas herramientas de Salud Digital e inteligencia artificial
La Sefap recuerda que los IBP reducen la cantidad de ácido producido por el estómago, pero en ningún caso generan ninguna capa protectora en él y que su uso inadecuado expone a efectos adversos sin obtener sus beneficios
La directora ejecutiva de la EMA recuerda que por primera vez desde hace 15 años, el organismo ha emitido más de 100 dictámenes positivos de medicamentos: en total, 114 de los que 48 son un principio activo nuevo y 16 están dirigidos a enfermedades raras
El Observatorio de Tendencias en la Medicina del Futuro constata que su progresiva incorporación a la práctica sanitaria permitirá la estandarización de la información clínica, la posibilidad de mejorar el procesamiento de grandes volúmenes de datos, así como la personalización de la alimentación en función de características individuales de cada persona
Expertos reclaman el desarrollo de planes nacionales, de tecnología e incentivos para estas patologías en la  Jornada Nacional sobre Gestión Sanitaria y Enfermedades Raras de Sedisa
Los datos del informe de Revisión de Cartera muestran que hasta la noviembre de 2024, la EMA emitió 97 nuevas autorizaciones de comercialización, 56 de las cuales son nuevos principios activos
El Gobierno da luz ver al nuevo plan del Gobierno basado en tres ejes: evaluación de la eficiencia sanitaria, innovación e investigación
Confía en que la nueva versión de la guía “incorpore nuestras recomendaciones, así como los aprendizajes pragmáticos de los primeros años del proceso de la JCA”
Proyectos de salud mental, Alzheimer y enfermedades raras han sido galardonados en la edición a la que han concurrido más de un centenar de candidaturas
Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años acaban de ser publicados en The Lancet
A través de una PNL propone “replantear la estrategia de cribado para realizar el test prenatal no invasivo (TPNI) a todas las embarazadas como cribado universal”, entre otros aspectos.
Rocío Hernández, avanza, en la inauguración del Foro Andaluz de Enfermedades Raras y Sin Diagnóstico, que la actualización del PAPER está en su última fase
La conferencia de alto nivel del CESE celebrada en Budapest insta a la nueva Comisión Europea y a los Estados miembros de la UE a desarrollar “un marco político integral, estableciendo objetivos comunes y mensurables para abordar la vía de las enfermedades raras y seguir aumentando la cooperación europea”.
El Congreso aprueba por unanimidad una iniciativa del PP para mejorar el diagnóstico y tratamiento de la hipertensión pulmonar, promoviendo un enfoque colaborativo y multidisciplinar.
Diversas asociaciones profesionales y de pacientes habían demandado en España su continuidad como tratamiento de segunda línea frente a la enfermedad rara colangitis biliar primaria

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