NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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Alfonso Fernández Mañueco asegura que el objetivo es “apuntalar la medicina del futuro y optimizar la prevención, diagnóstico y tratamiento de enfermedades”
Además, proponen una nueva indicación para un fármaco ya autorizado y la extensión a pacientes pediátricos de otros dos y la inclusión de dos biosimilares
La jornada ‘ Enfocados’ permite a responsables de ambas entidades y alumnos de posgrado analizar los progresos en innovación sanitaria de la mano de nuevas herramientas de Salud Digital e inteligencia artificial
La Sefap recuerda que los IBP reducen la cantidad de ácido producido por el estómago, pero en ningún caso generan ninguna capa protectora en él y que su uso inadecuado expone a efectos adversos sin obtener sus beneficios
La directora ejecutiva de la EMA recuerda que por primera vez desde hace 15 años, el organismo ha emitido más de 100 dictámenes positivos de medicamentos: en total, 114 de los que 48 son un principio activo nuevo y 16 están dirigidos a enfermedades raras
El Observatorio de Tendencias en la Medicina del Futuro constata que su progresiva incorporación a la práctica sanitaria permitirá la estandarización de la información clínica, la posibilidad de mejorar el procesamiento de grandes volúmenes de datos, así como la personalización de la alimentación en función de características individuales de cada persona
Expertos reclaman el desarrollo de planes nacionales, de tecnología e incentivos para estas patologías en la  Jornada Nacional sobre Gestión Sanitaria y Enfermedades Raras de Sedisa
Los datos del informe de Revisión de Cartera muestran que hasta la noviembre de 2024, la EMA emitió 97 nuevas autorizaciones de comercialización, 56 de las cuales son nuevos principios activos
El Gobierno da luz ver al nuevo plan del Gobierno basado en tres ejes: evaluación de la eficiencia sanitaria, innovación e investigación
Confía en que la nueva versión de la guía “incorpore nuestras recomendaciones, así como los aprendizajes pragmáticos de los primeros años del proceso de la JCA”
Proyectos de salud mental, Alzheimer y enfermedades raras han sido galardonados en la edición a la que han concurrido más de un centenar de candidaturas
Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años acaban de ser publicados en The Lancet
A través de una PNL propone “replantear la estrategia de cribado para realizar el test prenatal no invasivo (TPNI) a todas las embarazadas como cribado universal”, entre otros aspectos.
Rocío Hernández, avanza, en la inauguración del Foro Andaluz de Enfermedades Raras y Sin Diagnóstico, que la actualización del PAPER está en su última fase
La conferencia de alto nivel del CESE celebrada en Budapest insta a la nueva Comisión Europea y a los Estados miembros de la UE a desarrollar “un marco político integral, estableciendo objetivos comunes y mensurables para abordar la vía de las enfermedades raras y seguir aumentando la cooperación europea”.
El Congreso aprueba por unanimidad una iniciativa del PP para mejorar el diagnóstico y tratamiento de la hipertensión pulmonar, promoviendo un enfoque colaborativo y multidisciplinar.
Diversas asociaciones profesionales y de pacientes habían demandado en España su continuidad como tratamiento de segunda línea frente a la enfermedad rara colangitis biliar primaria
Teva ha celebrado la 9ª edición de sus Premios Humanizando la Sanidad, reconociendo 11 proyectos destacados que mejoran la calidad de vida de pacientes, familiares y cuidadores. Además, entregó un premio especial al Colegio Oficial de Farmacéuticos de Valencia por su labor tras la DANA.
El análisis multicriterio (MCDA) sitúa a rADAMTS13 como tratamiento más eficaz, seguro y conveniente para la púrpura trombocitopénica congénita (PTTc), destacando frente a las terapias plasmáticas en un estudio en España.
Las ayudas están dirigidas a personas con DCA, jóvenes con TEA, a la población de Palestina y de Gambia y a dar impulso a la investigación de una enfermedad rara
Pascual presenta las cuentas sanitarias para el próximo año asegurando que cubren el gasto real sanitario "sin trampas, ni engaños
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) celebró la VI edición de sus premios, reconociendo la labor de investigadores, asociaciones y proyectos asistenciales dedicados a las enfermedades raras. El evento, cargado de homenajes y emotivos discursos, destacó la importancia de la colaboración en el desarrollo de tratamientos innovadores y la visibilidad de estas patologías.
Se trata de Keytruda (MSD), Talzenna (Pfizer), Aspaveli (Sobi), Nilemdo (Daiichi Sankyo) y Zolgensma (Novartis)
El objetivo es “superar los obstáculos que tradicionalmente han impedido el progreso de estos tratamientos”

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