NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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Magda Chlebus, directora ejecutiva de Efpia, demanda un marco normativo unificado en enfermedades raras y propone cuatro áreas de actuación prioritarias para mejorar el desarrollo de estos tratamientos y la sostenibilidad industrial
El pacto de legislatura en la comunidad estructurará el ejecutivo en diez áreas, los populares dirigirán la Consejería de Sanidad, centrada en reducir listas de espera y garantizar el acceso a fármacos innovadores.
Los IPT abordan también tratamientos oncológicos y renales
La Asamblea de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos eligió a su nueva junta directiva para el periodo 2026-2028.
Diariofarma ha publicado el informe 'La Política Farmacéutica en 2026', un documento que cuenta con la participación de más de 50 firmas que analizan las cuestiones clave que afectan al sector.
El informe anual de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos valora positivamente la consolidación de la I+D en enfermedades raras en 2025, aunque ha urgido a la Administración a aplicar procesos más ágiles y mayores incentivos.
Artículo de opinión de José María López Alemany, director de Diariofarma, sobre el Informe WAIT elaborado por IQVIA para Efpia sobre la evolución del acceso a la innovación en Europa.
Las 10ª Jornadas anuales, que se desarrollan en el Lazareto de Mahón del 14 al 16 de mayo, analizan los últimos avances en oncohematología, IMIDs y enfermedades infecciosas además de soft skills.
El Departamento de Salud pide incluir la financiación de B-VEC en la próxima Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. El objetivo es reducir los tiempos de espera en el acceso a esta innovación.
Los químicos David Klenerman y Shankar Balasubramanian y el biofísico Pascal Mayer obtienen el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2026 por desarrollar tecnologías de secuenciación de ADN de nueva generación.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha dado luz verde siete nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico.
El Programa SpainUDP, coordinado por el Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, alcanzó un diagnóstico genético en casi la mitad de los casos complejos analizados. La incorporación de tecnologías como el mapeo óptico genómico fue clave.
La EMA recomendó el pasado año 104 fármacos, 38 de ellos nuevos principios activos. Para Farmaindustria "es momento de conseguir reducir los tiempos de acceso"
La IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras de Aelmhu situó el foco en la necesidad de una estrategia específica, financiación adaptada y cooperación entre instituciones, clínicos, industria y comunidades autónomas para mejorar el acceso equitativo.
El objetivo es homogeneizar la asistencia y reducir la variabilidad clínica mediante unidades de referencia en cada área sanitaria.
Entre los acuerdos destacaron tratamientos para la dermatitis atópica y la menopausia.
El pleno del Parlamento Europeo decide su posición financiera para el periodo 2028-2034. La mayoría de los grupos plantean reforzar EU4Health y el aumento de los fondos para investigación médica y producción local de fármacos.
"De lo fragmentado a lo coordinado, de políticas diseñadas sin los pacientes a políticas cocreadas con ellos y bajo la consigna de no dejar a nadie atrás".
Los proyectos candidatos abarcan desde enfermedades raras hasta discapacidades, con el objetivo de lograr una de las cien ayudas de 5.000 euros.
El nuevo marco regular de la EMA para dispositivos destinados a enfermedades raras ofrece una vía directa para validar estrategias de desarrollo clínico y justificar la escasez de datos.
La nueva herramienta centralizará el análisis de 20.000 genomas anuales para medicina personalizada
La Agencia publica un borrador de guía para patrocinadores de productos de terapia génica humana que utilicen tecnologías de edición del genoma. El documento establece recomendaciones para estandarizar la evaluación de la seguridad mediante secuenciación.
BioSim analiza el impacto de estos fármacos asegurando que han permitido adelantar 19 meses el acceso a tratamientos en patologías inflamatorias y generaron recursos para la sostenibilidad del sistema.
El Ministerio abre el proceso de consulta pública sobre la propuesta de Reglamento de la Comisión Europea que modifica el marco normativo de estos productos sanitarios
La Fundación Jiménez Díaz, en colaboración con el CIBERER y FEDER, organizó una jornada para analizar el papel de los biobancos en la investigación de enfermedades raras. Expertos destacaron que estas estructuras son clave para generar conocimiento científico.

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