NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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El XII Foro de Entidades de Novartis evidenció la necesidad de que los pacientes abandonen el rol consultivo para integrarse de forma estructurada en la cogobernanza del Sistema Nacional de Salud ante los nuevos cambios normativos y regulatorios.
El programa europeo OD4RD3 arrancó su tercera etapa orientada a la estandarización de las historias clínicas hospitalarias mediante ORPHAcodes
El concierto solidario 'Vibra la Vida' reunió en Madrid a más de 300 personas con el objetivo de visibilizar las enfermedades raras.
El equipo de investigación español que desarrolló Fanskya, una terapia génica para esta enfermedad rara, está inmerso en el proceso de recuperar su licencia después de que la compañía Rocket Pharmaceuticals retirara las solicitudes de autorización en Europa y Estados Unidos.
El Foro Español de Pacientes celebra el avance de la futura norma y confía en el consenso político para su aprobación
La VI Reunión de directores generales de Farmacia del norte de España analizó los retos del diagnóstico precoz y la equidad terapéutica. Las comunidades participantes compartieron sus estrategias para reducir el retraso que sufren los pacientes.
Según los datos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, presentados en la 10ª Jornada de Divulgación 'HematoAvanza'el desarrollo de terapias avanzadas, la edición genética y la medicina de precisión consolidan a España como uno de los países más activos en la investigación
El borrador detalla cómo los patrocinadores pueden utilizar la información pública y los conocimientos de plataformas establecidas, incluidos los datos de fabricación y control, para agilizar las solicitudes de productos de terapia génica.
Madrid Excelente y HBA Madrid reunen en la sede del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Madrid a más de un centenar de profesionales para abordar la evolución del mercado laboral en el sector sanitario y la necesidad de perfiles transversales.
Magda Chlebus, directora ejecutiva de Efpia, demanda un marco normativo unificado en enfermedades raras y propone cuatro áreas de actuación prioritarias para mejorar el desarrollo de estos tratamientos y la sostenibilidad industrial
El pacto de legislatura en la comunidad estructurará el ejecutivo en diez áreas, los populares dirigirán la Consejería de Sanidad, centrada en reducir listas de espera y garantizar el acceso a fármacos innovadores.
Los IPT abordan también tratamientos oncológicos y renales
La Asamblea de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos eligió a su nueva junta directiva para el periodo 2026-2028.
Diariofarma ha publicado el informe 'La Política Farmacéutica en 2026', un documento que cuenta con la participación de más de 50 firmas que analizan las cuestiones clave que afectan al sector.
El informe anual de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos valora positivamente la consolidación de la I+D en enfermedades raras en 2025, aunque ha urgido a la Administración a aplicar procesos más ágiles y mayores incentivos.
Artículo de opinión de José María López Alemany, director de Diariofarma, sobre el Informe WAIT elaborado por IQVIA para Efpia sobre la evolución del acceso a la innovación en Europa.
Las 10ª Jornadas anuales, que se desarrollan en el Lazareto de Mahón del 14 al 16 de mayo, analizan los últimos avances en oncohematología, IMIDs y enfermedades infecciosas además de soft skills.
El Departamento de Salud pide incluir la financiación de B-VEC en la próxima Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. El objetivo es reducir los tiempos de espera en el acceso a esta innovación.
Los químicos David Klenerman y Shankar Balasubramanian y el biofísico Pascal Mayer obtienen el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2026 por desarrollar tecnologías de secuenciación de ADN de nueva generación.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha dado luz verde siete nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico.
El Programa SpainUDP, coordinado por el Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, alcanzó un diagnóstico genético en casi la mitad de los casos complejos analizados. La incorporación de tecnologías como el mapeo óptico genómico fue clave.
La EMA recomendó el pasado año 104 fármacos, 38 de ellos nuevos principios activos. Para Farmaindustria "es momento de conseguir reducir los tiempos de acceso"
La IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras de Aelmhu situó el foco en la necesidad de una estrategia específica, financiación adaptada y cooperación entre instituciones, clínicos, industria y comunidades autónomas para mejorar el acceso equitativo.
El objetivo es homogeneizar la asistencia y reducir la variabilidad clínica mediante unidades de referencia en cada área sanitaria.
Entre los acuerdos destacaron tratamientos para la dermatitis atópica y la menopausia.

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