NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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Mónica García sitúa la superación de la dependencia en fabricación como uno de los ejes de su agenda y apuesta por convertir al país en un “centro de producción de medicamentos”
Las pruebas irán dirigidas a la detección de Tirosinemia tipo 1, cardiopatías, hipoacusia, AME, SCID, la deficiencia primaria de carnitina, la acidemia propiónica, acidemias malónicas y el déficit de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga, entre otras
En la actualidad el Ministerio solamente contempla 7 como obligatorias; aunque la mayoría de las CC.AA. han incrementado por su cuenta los cribados por encima de la veintena y llegando en algunos casos a las 40
“El desafío ahora es que los responsables políticos alineen la próxima versión de la legislación farmacéutica con los llamamientos recurrentes de los líderes europeos para impulsar la competitividad europea y construir un futuro industrial resiliente”
Gefaen aborda la llegada de nuevos tratamientos farmacológicos para estas patologías y la necesidad de buscar la homogenización de los protocolos
El Parlamento Europeo ha apoyado de forma aplastante la propuesta de directiva y reglamento que conforman el paquete farmacéutico europeo. El siguiente paso será el análisis por parte del Consejo y la negociación en trílogos para llegar a la aprobación final de la normativa.
Entrevista a la directora de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps), María Jesús Lamas, sobre cuestiones como la evaluación de tecnologías sanitarias, así como los desarrollos normativos y leyes en marcha, tanto a nivel nacional como europeo.
Los expertos coinciden en que para afrontar los retos de los medicamentos huérfanos en materia de precio y reembolso (P&R) es necesario establecer un diálogo temprano, aportar información y datos de todas las fuentes posibles y tener capacidad evaluadora por parte del sistema sanitario. Todas estas cuestiones se plantean en el RD de evaluación de tecnologías sanitarias que está actualmente en tramitación.
Está dirigido al desarrollo de actividades formativas en relación con investigación biomédica, ensayos clínicos o medición de resultados en salud, entre otros aspectos de interés para estos pacientes y sus familias.
Un nuevo estudio de IQVIA analiza las tendencias globales en I+D, incluyendo niveles de inversión y áreas terapéuticas clave.
El programa electoral de Eneko Andueza se compromete a “avanzar en la integración de las farmacias en el sistema de salud”
Investigadores del CNIO aportan una nueva hipótesis para entender el origen de la esclerosis lateral amiotrófica, la ELA, a través de un problema similar al que ocurre en un grupo de enfermedades raras llamadas ribosomopatías.
El Instituto Roche ha elaborado el informe, ‘El valor de la Medicina Personalizada de Precisión en la sostenibilidad y eficiencia del sistema sanitario’ con el que trata de analizar los aspectos más relevantes para su incorporación a la asistencia y los beneficios a obtener.
Efpia y Medicines for Europe reconocen avances en sus respectivas posiciones, aunque ambas entidades califican al texto de "imperfecto" y emplazan a nuevas reuniones antes del debate para la ratificación en el pleno de la Eurocámara
“Los avances en las opciones de tratamiento ofrecen esperanza de mejores resultados y el potencial de influir positivamente en la trayectoria de progresión de la enfermedad”
En su primer año, el AstraZeneca Global Hub ha creado más de 500 puestos de trabajo altamente cualificado y tiene previsto contar con casi 2.000 trabajadores para finales de 2025, duplicando las previsiones de generación de empleo con respecto al año anterior.
La Comisión de Sanidad insta al Gobierno a dar un mayor impulso al diagnóstico en las enfermedades poco frecuentes
El próximo 19 de marzo se votará en la Comisión de de Medio Ambiente y Salud Pública (ENVI) del Parlamento Europeo las enmiendas de compromiso alcanzadas en una negociación entre varios grupos. Los europarlamentarios españoles valoran para Diariofarma los acuerdos.
La acción conjunta del Consejo Económico y Social Europeo y la Comisión es “la elaboración de mejores planes nacionales sobre estas patologías en todos los Estados miembros de la UE
El Gobierno presenta en las Cortes el proyecto de presupuestos en Sanidad, dotado con 4.879 millones, un 2,7% más que el año anterio.
Vox ha presentado en el Congreso de los Diputados la misma proposición de ley sobre medicamentos huérfanos que hace un año y cuya tramitación fue vetada por el Gobierno.
Se llevará a cabo entre 2024 y 2027 y cuenta con una financiación de 3,8 millones de euros en el marco del programa TransMisiones
Dolors Monserrat denuncia que solo la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados en Europa están incorporados en el Sistema Nacional de Salud español, 78 de 147.
El Ministerio de Sanidad reafirma su “compromiso con la comunidad de pacientes, familias, cuidadores”  tras la presentación del informe sobre Evaluación de la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud 2024, realizada 15 años después de su aprobación
A pesar del compromiso de las administraciones por avanzar, aún queda camino especialmente en materia de equidad y homogenización

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