La EMA recomienda el primer tratamiento con inmunoglobulinas frente a una enfermedad rara autoinmune 

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado ampliar la indicación terapéutica de Uplizna (inebilizumab) para incluir el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad activa relacionada con inmunoglobulina G4 (ER-IgG4).

La ER-IgG4 es una enfermedad autoinmune crónica y rara (una enfermedad causada por el ataque del propio sistema de defensa del organismo al tejido sano) que puede causar fibrosis (cicatrización tisular) e inflamación en uno o varios órganos. Los pacientes con ER-IgG4 presentan signos y síntomas nuevos o que empeoran en uno o más órganos. Las consecuencias de la inflamación se manifiestan de forma gradual o aguda y pueden provocar daño y disfunción orgánica irreversibles. La ER-IgG4 suele afectar a personas de entre 40 y 60 años.

Actualmente no existen medicamentos autorizados en la UE para el tratamiento de adultos con ER-IgG4, y los pacientes suelen recibir glucocorticoides y otros inmunomoduladores. Algunos pacientes muestran una reducción significativa del tamaño de las lesiones y una mejoría en los resultados de las pruebas de laboratorio, pero otros no logran una remisión completa o presentan una recaída en el plazo de un año. Además, los efectos secundarios asociados al uso de glucocorticoides, como hipertensión arterial, hiperglucemia, osteoporosis (adelgazamiento óseo), debilitamiento del sistema inmunitario y debilidad muscular, son más probables en pacientes de edad avanzada. Por lo tanto, existe una gran necesidad médica no cubierta de tratamientos ahorradores de esteroides en pacientes con ER-IgG4.

Uplizna contiene inebilizumab, un anticuerpo monoclonal (un tipo de proteína) que se une a las células inmunitarias llamadas linfocitos B y las destruye. Uplizna ya está aprobado para el tratamiento de pacientes con trastornos del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO).

El CHMP basó su recomendación en la evaluación de los datos de eficacia y seguridad de un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, de 52 semanas de duración, en 135 pacientes adultos con ER-IgG4 activa que recibieron Uplizna intravenoso o un placebo equivalente el día 1, el día 15 y la semana 26. La mediana de tiempo hasta el primer brote de ER-IgG4 tratado fue significativamente mayor en los pacientes que recibieron Uplizna. De igual manera, de los 68 pacientes que recibieron Uplizna, solo siete recibieron tratamiento para brotes de ER-IgG4, en comparación con 40 de los 67 pacientes que recibieron placebo. Además, el 58,8 % de los pacientes que recibieron Uplizna alcanzaron una remisión completa (un período sin síntomas de la enfermedad después del tratamiento) sin corticosteroides ni brotes en la semana 52, en comparación con el 22,4 % de los pacientes que recibieron placebo.

El perfil de seguridad de Uplizna en pacientes con ER-IgG4 o en pacientes con TENMO fue generalmente consistente. Los efectos secundarios más comunes fueron infecciones (incluyendo infecciones del tracto urinario, nasofaringitis e infecciones de las vías respiratorias superiores), dolor articular, dolor de espalda y niveles bajos de linfocitos (un tipo de glóbulo blanco).

El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el proceso de acceso de Uplizna a los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la extensión de la indicación terapéutica a nivel de la UE. Una vez concedida la extensión, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el posible papel o uso de estos medicamentos en el contexto del sistema nacional de salud de cada país.

Nuevas recomendaciones

La ampliación de extensión de Uplizna se adoptó en la pasada reunión de CHMP, en la que también se recomendaron 14 nuevos medicamentos y se ampliaron las indicaciones terapéuticas para otros seis.

Entre ellos, el comité recomendó autorizar la comercialización de Enflonsia (clesrovimab), un medicamento indicado para la prevención de la enfermedad de las vías respiratorias inferiores causada por el virus respiratorio sincitial (VRS) en neonatos y lactantes. También se recomendó autorizar la comercialización de Imaavy (nipocalimab) para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada y para Kyinsu (insulina icodec/semaglutida) para el tratamiento de adultos con diabetes tipo 2 insuficientemente controlada con insulina basal o agonistas del receptor del péptido similar al glucagón 1 (GLP-1)

El comité también emitió opiniones positivas para nueve medicamentos biosimilares: Acvybra (denosumab), Denosumab Intas (denosumab), Kefdensis (denosumab) y Ponlimsi (denosumab), para el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea.

Degevma (denosumab), Xbonzy (denosumab) y Zvogra (denosumab), para la prevención de eventos relacionados con el esqueleto en adultos y el tratamiento de adultos y adolescentes con madurez ósea con tumor óseo de células gigantes.

Gobivaz (golimumab), para el tratamiento de la artritis reumatoide, la artritis idiopática juvenil, la artritis psoriásica, la espondiloartritis axial y la colitis ulcerosa. Usgena (ustekinumab), para el tratamiento de la enfermedad de Crohn, la psoriasis en placas y la psoriasis en placas pediátrica, la artritis psoriásica y la colitis ulcerosa.

Además, un genérico, Rivaroxabán Koanaa (rivaroxabán), recibió una opinión positiva para la prevención de la tromboembolia venosa, el tratamiento y la prevención de la trombosis venosa profunda y la embolia pulmonar, y la prevención del ictus y la embolia sistémica en adultos con diversos factores de riesgo para estos eventos, así como para el tratamiento y la prevención de la tromboembolia venosa en niños y adolescentes.

En cuanto a las recomendaciones sobre la ampliación de la indicación terapéutica la lista CHMP afecta, además de Uplizna (inebilizumab), a Bimervax, Dupixent, Keytruda, Koselugo y Tezspire.

Para Keytruda, el comité también recomendó una nueva forma farmacéutica y una nueva concentración para administración subcutánea.