La EMA ve 2024 como un año “repleto de avances” y dice que 2025 "será emocionante"

La directora ejecutiva de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) Emer Cooke ha calificado 2024 como un año “repleto de innovación, avances y descubrimientos para los pacientes”. Cooke ha realizado estas  afirmaciones con motivo de la presentación oficial del Informe anual del organismo europeo con respecto a 2024. La directora asegura que 2025 será "igualmente emocionante"

El informe no aporta datos sobre aprobaciones de fármacos y del balance de la actividad de la Agencia, que no fueran dados a conocer en el informe preliminar dado a conocer en marzo (Europa recomendó 114 fármacos de los cuales 46 contenían un nuevo principio activo), pero sí avanza algunas de las áreas que van a ser prioritarias en la estrategia de la entidad de cara al futuro más próximo.

Con respecto a la actividad del pasado año Cooke centra los principales hitos en la recomendación del primer medicamento para tratar la enfermedad de Alzheimer en sus etapas iniciales, un espray nasal de adrenalina para reacciones alérgicas, un tratamiento para tumores asociados con la enfermedad de von Hippel-Lindau y dos nuevos antibióticos para infecciones graves.

Igualmente recuerda que el cáncer fue el área terapéutica principal, con 28 recomendaciones para productos oncológicos, y la recomendación de Durveqtix, una nueva terapia génica para la hemofilia B, Qalsody para una enfermedad rara de la neurona motora (ELA) y la primera vacuna para proteger a los adultos contra el chikunguña, un virus transmitido a las personas por mosquitos.

En salud animal la EMA recomendó la autorización de comercialización de 25 medicamentos veterinarios, la cifra más alta registrada en un año hasta la fecha. Entre ellos, 14 eran vacunas, incluidas siete desarrolladas mediante un proceso biotecnológico.

Salud humana

En 2024, la Agencia emitió el mayor número de recomendaciones para nuevos medicamentos y tratamientos en 15 años. “Por primera vez desde 2009, emitimos más de 100 opiniones positivas, incluyendo recomendaciones para 114 nuevos medicamentos de uso humano. De estos, 46 contienen un principio activo completamente nuevo y 16 se destinan al tratamiento de enfermedades raras”, explica Cooke.

También se emitieron 28 recomendaciones para nuevos productos biosimilares, que abarcan una amplia gama de enfermedades, incluyendo varios tipos de cáncer, osteoporosis, degeneración macular y enfermedades que implican una respuesta inmunitaria anormal, como la psoriasis en placas, la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn. Esto es sin duda positivo para los pacientes europeos, ya que los biosimilares facilitan el acceso a los tratamientos y pueden proporcionar un acceso más amplio a medicamentos que podrían cambiar la vida.

Escasez

En 2024, la escasez de medicamentos siguió siendo una alta prioridad en la agenda de salud pública. Las razones de la escasez siempre son multifacéticas, pero en 2024 surgió un caso específico de compleja dinámica de oferta y demanda con la escasez de medicamentos agonistas del receptor de GLP-1. El aumento de la demanda de estos medicamentos para la diabetes y la obesidad, sumado a importantes dificultades de suministro, puso en peligro los programas de tratamiento para muchos pacientes.

A finales de 2024, se organizó el lanzamiento preliminar de la Plataforma Europea de Monitoreo de la Escasez (ESMP), que introdujo un conjunto limitado de funcionalidades para los titulares de autorizaciones de comercialización. El lanzamiento completo se realizó en enero de 2025. Esta plataforma permite el intercambio rápido de información entre los organismos reguladores y las compañías farmacéuticas para apoyar la gestión de la escasez en la UE. A finales de 2024, organizamos el lanzamiento preliminar de la Plataforma Europea de Monitoreo de la Escasez (ESMP), que introdujo un conjunto limitado de funcionalidades para los titulares de autorizaciones de comercialización. El lanzamiento completo se realizó en enero de 2025. Esta plataforma permite el intercambio rápido de información entre los organismos reguladores y las compañías farmacéuticas para apoyar la gestión de la escasez en la UE.

Entrada de la IA

“Nos enorgullece nuestra proactividad en el campo de la IA”, asegura Cooke, quien recuerda que en colaboración con la HMA, “publicamos a principios de 2024 nuestro plan de trabajo plurianual sobre IA 2023-2028 para ayudar a la Red Europea de Regulación de Medicamentos (EMRN) a aprovechar las oportunidades que ofrece la IA en el ámbito regulatorio y médico”. 

Actualmente la EMA cuenta con varias iniciativas de IA en curso "que ya están cambiando la forma de trabajar de los científicos”. En marzo, por ejemplo, recuerda la directora “lanzamos Scientific Explorer, una herramienta de IA que ayuda a los reguladores de la UE a acceder a información de miles de procedimientos de asesoramiento científico para simplificar su trabajo, facilitar su toma de decisiones y ahorrar tiempo”.

Además, en el ámbito de las enfermedades raras, en abril se lanzó CollaboRARE. Se trata de una iniciativa conjunta de la EMA y EURORDIS para desarrollar y pilotar una metodología basada en IA, validada por pacientes, para recopilar y utilizar datos de la experiencia del paciente (PED) en medicamentos huérfanos. La validación por parte de las organizaciones de pacientes de los PED recopilados por IA contribuirá a integrar aún más la perspectiva del paciente en el desarrollo y la evaluación de medicamentos.

Datos en vida real

“Sabemos que nuestra mayor oportunidad para el desarrollo de medicamentos en Europa reside en el desarrollo de un ecosistema de ensayos clínicos sólido y moderno”, asegura Cooke quien recuera de la iniciativa para la Aceleración de los Ensayos Clínicos en la UE (ACT EU), “ha podido reunir a todas las partes interesadas del ecosistema: pacientes, profesionales sanitarios, industria, organismos reguladores, el mundo académico y los Estados miembros”.

2024 fue el último de los tres años del período de transición del Reglamento de Ensayos Clínicos. El nuevo Sistema de Información de Ensayos Clínicos (CTIS), “se convertirá en un Registro Primario de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de la Plataforma Internacional de Registros de Ensayos Clínicos (ICTRP) de la OMS”, indica la responsable del organismo europeo.

A este respecto Cook, indica que “ si bien los ensayos clínicos siguen siendo nuestra principal fuente de generación de evidencia, seguimos desarrollando capacidades de evidencia del mundo real (RWE) para subsanar las deficiencias de conocimiento y complementar el panorama”. 

“También seguimos avanzando en la integración de la RWE en nuestra toma de decisiones para que aporte valor a la salud pública en la UE. La Red de Análisis de Datos e Interrogatorios del Mundo Real (DARWIN EU) entró en pleno funcionamiento como principal vía para generar datos de salud del mundo real. La red ahora tiene acceso a 160 millones de datos de salud de pacientes en 16 países europeos y está generando estudios que nos permiten saber cómo funcionan los medicamentos en el mundo real”.

En 2024, estos estudios incluyeron investigaciones sobre la prevalencia de cánceres hematológicos raros en Europa, la prescripción de antibióticos y un estudio que examinó las características de los pacientes a los que se les recetaron agonistas del receptor GLP-1, utilizados para la diabetes y el control de peso, y cómo estas han cambiado en los últimos diez años.

Futuro

La Agencia mantendrá su enfoque “en acelerar y optimizar la evaluación de medicamentos clave, trabajando en colaboración en la estrategia conjunta de la red de agencias de medicamentos de la UE para mejorar tanto la accesibilidad como la disponibilidad de medicamentos, así como en la preparación de nuestras actividades para el futuro en preparación para la nueva legislación farmacéutica”, ha señalado Cooke como colofón de su intervención. 2025 será, “otro año emocionante para la regulación de medicamentos.”, asegura