La EMA ha recomendado la autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) de Waskyra (etuvetidigene autotemcel) para el tratamiento de personas de 6 meses o más con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) que presentan una mutación en el gen WAS. Waskyra se utiliza para tratar a pacientes para quienes un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es apropiado, pero para quienes no se dispone de un donante de células madre compatible.
El síndrome de Wiskott-Aldrich es una enfermedad hereditaria rara, que se observa casi exclusivamente en varones, y que afecta a las células sanguíneas y a las células del sistema inmunitario (las defensas naturales del organismo). Está causada por anomalías en el gen que produce la proteína WAS, presente en las células sanguíneas y en ciertas células inmunitarias. Debido a que las personas con esta afección carecen de una proteína WAS funcional, sus células inmunitarias y sanguíneas no se desarrollan ni funcionan con normalidad.
Las personas con síndrome de Wiskott-Aldrich presentan hematomas y sangrado con facilidad debido a la escasez de plaquetas normales (componentes que ayudan a la coagulación sanguínea); también sufren infecciones frecuentes por la falta de células inmunitarias normales, lo que puede derivar en sepsis (cuando las bacterias y sus toxinas circulan por la sangre y dañan los órganos). Además, tienen un mayor riesgo de desarrollar ciertos tipos de cáncer, como el linfoma.
Los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich que cuentan con un donante compatible reciben tratamiento mediante trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Sin embargo, para la mayoría de los pacientes que no tienen un donante compatible, existe una necesidad médica no cubierta.
Waskyra es un medicamento de terapia génica elaborado a partir de células madre (denominadas células CD34+) obtenidas de la sangre del paciente. Estas células se modifican genéticamente en el laboratorio para que puedan producir una proteína WAS funcional. Tras un régimen de acondicionamiento (preparatorio), las células modificadas se reintroducen en el paciente y migran a la médula ósea, donde comienzan a producir células sanguíneas e inmunitarias sanas que generan una proteína WAS funcional, lo que contribuye a aliviar los síntomas de la enfermedad. Waskyra se administra una sola vez, mediante infusión intravenosa.
La recomendación de la EMA se basa en datos de un programa de desarrollo clínico con un total de 27 pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich. El estudio principal fue un ensayo clínico de un solo brazo realizado en 10 niños de entre 1 y 9 años, respaldado por datos de otro ensayo clínico y un programa de acceso ampliado (que incluyó a personas tratadas mediante programas de uso compasivo y exención hospitalaria) con un total de 17 pacientes de entre 1 y 35 años.
En general, los datos mostraron que la tasa anualizada de infecciones graves disminuyó de 2,0 casos en los 12 meses previos al tratamiento a 0,15 casos en el período de 1 a 2 años posteriores a la administración de Waskyra y a 0,12 casos en el período de 2 a 3 años posteriores a la administración de Waskyra. De manera similar, la tasa anualizada de episodios de sangrado moderado y grave disminuyó de 2,0 casos en los 12 meses previos al tratamiento a 0,16 casos en el período de 2 a 3 años posteriores a la administración de Waskyra.
Los efectos secundarios más comunes notificados en las personas tratadas con Waskyra se debieron a los procedimientos y medicamentos necesarios para la administración del fármaco, como el régimen de acondicionamiento y el pretratamiento, y a las condiciones del sitio de administración (infecciones relacionadas con el dispositivo de infusión, sangrado en el sitio del catéter).
En su evaluación general de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de la EMA en medicamentos basados en células y genes, concluyó que los beneficios de Waskyra superaban los posibles riesgos en personas con síndrome de Wiskott-Aldrich que requieren un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) y para las que no existe un donante compatible. El CHMP, el comité de medicamentos de uso humano de la EMA, coincidió con la evaluación y la opinión favorable del CAT y recomendó la aprobación de este medicamento.
Waskyra recibió apoyo a través de un programa piloto de la EMA que ofrece mayor respaldo a desarrolladores académicos y sin ánimo de lucro de medicamentos de terapia avanzada (MTA) que abordan necesidades médicas no cubiertas. Los participantes en el programa piloto, que actualmente está en curso e incluye otros dos medicamentos en desarrollo, pueden solicitar mayor apoyo de la EMA para cumplir con los requisitos regulatorios de la UE e incentivos económicos para el asesoramiento científico, la solicitud de autorización de comercialización y las inspecciones previas a la autorización.
La opinión del CHMP constituye un paso intermedio en el camino de Waskyra hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se remitirá ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización a nivel de la UE. Una vez concedida dicha autorización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán en cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de dicho país.
Diez nuevos medicamentos recomendados
Además del ya citado, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha recomendado otros nueve medicamentos en su reunión del pasado 13 de noviembre. Además ha ampliado las indicaciones de otros cuatro.
El comité recomendó la autorización de comercialización de Dawnzera (donidalorsen) para la prevención rutinaria de los ataques recurrentes de angioedema hereditario (hinchazón) en adultos y adolescentes de 12 años o más. Los pacientes con angioedema hereditario sufren ataques de hinchazón repentina en zonas como la cara, la garganta, los brazos y las piernas, o alrededor del abdomen.
También ha recomendado la autorización de comercialización de GalenVita (cloruro de germanio (68Ge) / cloruro de galio (68Ga)), un generador de radionúclidos. GalenVita se utiliza para producir una solución de cloruro de galio (68Ga), que se emplea para marcar las moléculas portadoras utilizadas en la tomografía por emisión de positrones (PET), una técnica de diagnóstico por imagen para diferentes tipos de tumores.
Inluriyo (imlunestrant) recibió una opinión favorable del CHMP para el tratamiento de adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico con una mutación específica en el gen ESR1.
Se emitió una opinión favorable para Teizeild (teplizumab), un tratamiento pionero para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y en niños a partir de los ocho años con diabetes tipo 1 en estadio 2. Este tratamiento contó con el respaldo del programa PRIME (Priority MEdicines) de la EMA, que proporciona apoyo científico y regulatorio temprano y reforzado a medicamentos prometedores con potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas. Para más detalles, consulte la nota de prensa en la tabla inferior.
Además, ell comité recomendó la autorización de comercialización para Vacpertagen (vacuna acelular contra la tos ferina), una vacuna utilizada para prevenir la tos ferina, una enfermedad altamente contagiosa que puede presentarse a cualquier edad.
Finalmente, la última recomendación afecta a Enzalutamida Accordpharma (enzalutamida) para el tratamiento del cáncer de próstata. Este medicamento se presentó mediante una solicitud híbrida, que se basa en parte en los resultados de ensayos preclínicos y clínicos de un medicamento de referencia ya autorizado y en parte en nuevos datos.
Además, el comité emitió opiniones favorables para dos medicamentos biosimilares: Ondibta (insulina glargina), para el tratamiento de la diabetes mellitus y Osqay (denosumab), para el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea.
El medicamento genérico Teduglutida Viatris (teduglutida) recibió una opinión favorable para el tratamiento del síndrome del intestino corto, una afección en la que los nutrientes y los líquidos no se absorben correctamente en el intestino, generalmente debido a la extirpación quirúrgica de una gran parte del intestino.
El comité recomendó la ampliación de la indicación de cuatro medicamentos que ya están autorizados en la UE: Koselugo, Minjuvi, Veyvondi y Xerava.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: