La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Fabhalta (iptacopan), un tratamiento oral para adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que padecen anemia hemolítica.
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno genético poco común que provoca la degradación prematura de los glóbulos rojos (anemia hemolítica) por parte del sistema inmunológico y es potencialmente mortal. Los síntomas de la enfermedad incluyen fatiga, dolor corporal, coágulos de sangre, sangrado y dificultad para respirar. La HPN generalmente empeora con el tiempo y los pacientes suelen requerir transfusiones de glóbulos rojos.
El tratamiento estándar para la HPN son los anticuerpos monoclonales anti-C5 (eculizumab o ravulizumab), conocidos como inhibidores del complemento, administrados mediante infusión subcutánea o intravenosa. Una minoría de los pacientes con HPN tratados con inhibidores del complemento padecen anemia hemolítica residual y requieren transfusiones de sangre.
El principio activo de Fabhalta es iptacopan, un inhibidor del complemento proximal. Los inhibidores del complemento son un tipo de inmunoterapia que se utiliza en el tratamiento de muchas afecciones inflamatorias que podrían ser causadas por deficiencias del sistema del complemento, una parte del sistema inmunológico del cuerpo. Iptacopan se dirige al factor B para inhibir selectivamente la vía alternativa del complemento y prevenir la destrucción de los glóbulos rojos dentro de los vasos sanguíneos (hemólisis intravascular) y en el hígado y el bazo (hemólisis extravascular).
La recomendación de la EMA se basa en los resultados de dos ensayos de fase III. El estudio fundamental fue un ensayo aleatorizado, abierto y con comparador activo en el que participaron 97 pacientes con HPN con anemia residual a pesar de haber recibido un régimen anti-C5 durante al menos 6 meses antes de la aleatorización. Los pacientes recibieron iptacopan en monoterapia (n=62) o continuaron su régimen anti-C5 (n=35) durante 24 semanas.
El tratamiento con Fabhalta fue significativamente superior al régimen anti-C5: 51 de 60 pacientes evaluables lograron una mejoría de la hemoglobina (≥2 g/dl) y 42 alcanzaron niveles sostenidos de hemoglobina (≥12 g/dl) en ausencia de transfusión, en comparación con a ningún paciente tratado con el régimen anti-C5. Además, 59 de 62 pacientes tratados con Fabhalta no necesitaron transfusiones de sangre entre el día 14 y el día 168, en comparación con 14 de 35 pacientes del grupo anti-C5.
El otro ensayo fue un estudio de un solo grupo en 40 pacientes con HPN tratados con Fabhalta que no habían sido tratados previamente con un inhibidor del complemento. En la semana 24, 31 de los 33 pacientes evaluables lograron una mejoría de la hemoglobina (≥2 g/dl) y 19 lograron niveles sostenidos de hemoglobina (≥12 g/dl) en ausencia de transfusión. Ningún paciente requirió transfusiones.
Los efectos secundarios más frecuentes en pacientes tratados con Fabhalta fueron infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza y diarrea.
Fabhalta recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Fabhalta hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel potencial o el uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: