La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) presentó ha dado a conocer los Principios de Evidencia para Enfermedades Raras (RDEP, por sus siglas en inglés) para brindar mayor rapidez y previsibilidad en la revisión de terapias destinadas a tratar enfermedades raras con poblaciones muy pequeñas de pacientes con necesidades médicas significativas no satisfechas y que se deben a un defecto genético conocido. A través del proceso de los RDEP, los patrocinadores recibirán una guía más clara sobre los tipos de evidencia que pueden utilizarse para demostrar evidencia sustancial de efectividad.
"Los desarrolladores de fármacos, y los pacientes que esperan tratar, merecen información clara y consistente de la FDA", declaró el Comisionado de la FDA, Marty Makary.
"Estos principios garantizan que la FDA y los patrocinadores estén alineados en un enfoque flexible y sensato dentro de nuestras competencias actuales, y que incorporemos evidencia confirmatoria para brindar a los patrocinadores un camino claro y riguroso para brindar tratamientos seguros y efectivos a quienes más los necesitan". Es bien sabido que el desarrollo de fármacos para enfermedades raras puede dificultar o incluso imposibilitar la generación de evidencia sustancial de seguridad y eficacia, tal como exige la ley, mediante múltiples ensayos clínicos tradicionales. En cambio, los desarrolladores de fármacos para enfermedades raras y la FDA deben colaborar para identificar métodos alternativos que cumplan con el estándar legal, que sean rigurosos y viables para las poblaciones con enfermedades raras.
El RDEP, desarrollado e implementado conjuntamente por el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER), aborda las incertidumbres inherentes al desarrollo de fármacos para enfermedades raras, garantizando a los patrocinadores que las revisiones incluirán datos adicionales que los respalden.
Los patrocinadores pueden solicitar su participación en el proceso en cualquier momento antes del inicio de un ensayo fundamental. Para ser elegibles, las terapias en investigación deben abordar específicamente el defecto genético en cuestión y dirigirse a una población o subpoblación muy pequeña de enfermedades raras (generalmente menos de 1000 pacientes en Estados Unidos) que enfrentan un rápido deterioro funcional que conduce a discapacidad o muerte, y para quienes no existen terapias alternativas adecuadas.
Las solicitudes de revisión bajo el proceso RDEP pueden presentarse como parte de una solicitud formal de reunión y deben presentarse antes del inicio de un ensayo fundamental. Los patrocinadores trabajarán en estrecha colaboración con la FDA para definir la evidencia necesaria para la aprobación, y se fomentará la participación de pacientes y expertos en todo momento. Los patrocinadores que desarrollan medicamentos para cánceres raros deben consultar primero con el Centro de Excelencia Oncológica o las divisiones de revisión pertinentes para determinar si este proceso aplica.
Los medicamentos aprobados mediante este proceso pueden enfrentar requisitos adicionales posteriores a la comercialización para garantizar aún más su seguridad y eficacia.
Las solicitudes de revisión de los patrocinadores bajo el proceso RDEP son independientes de las solicitudes de designación de medicamento huérfano según la sección 526 de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FD&C). Un medicamento revisado bajo el proceso del RDEP no necesariamente califica como medicamento huérfano, y el RDEP no influye en la decisión de la Agencia sobre si un medicamento puede ser elegible para dicha designación. Un patrocinador que desee solicitar la designación de medicamento huérfano para su medicamento debe seguir los procedimientos establecidos en la sección 526 de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos.
Lilisbeth Perestelo: 
