Un análisis de decisión multicriterio (MCDA) realizado en España ha destacado a rADAMTS13, una innovadora terapia de reemplazo enzimático, como el tratamiento más eficaz, seguro, en relación con terapias basadas en plasma, para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc), una enfermedad ultra rara que puede ser mortal sin un manejo adecuado. Este hallazgo, presentado en la conferencia ISPOR Europe 2024 en Barcelona que ha tenido lugar esta semana.
La PTTc, caracterizada por una deficiencia severa de ADAMTS13, causa episodios agudos que amenazan la vida y secuelas crónicas a largo plazo. Hasta ahora, las terapias basadas en infusiones de plasma eran la principal opción de tratamiento, aunque estas no lograban restaurar completamente los niveles enzimáticos y presentaban complicaciones asociadas. Frente a este panorama, rADAMTS13, recientemente aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) bajo el nombre comercial Adzynma, se perfila como una alternativa eficaz y segura.
El estudio aplicó el marco EVIDEM para realizar un análisis exhaustivo que evaluó criterios cuantitativos y contextuales de los tratamientos disponibles. Un panel multidisciplinar compuesto por expertos en hematología, farmacia hospitalaria, economía de la salud, gestión sanitaria, enfermería, psicología y representantes de pacientes puntuó la eficacia, seguridad, impacto en la calidad de vida y otras dimensiones del tratamiento.
Los resultados subrayan las ventajas de rADAMTS13 frente a las terapias tradicionales. Según las puntuaciones obtenidas, los criterios relacionados con la enfermedad obtuvieron puntuaciones especialmente altas para rADAMTS13, alcanzando un promedio de 4,3/5 (±0,5) en necesidades no cubiertas y 4,2/5 (±0,7) en la gravedad de la enfermedad. Además, este medicamento destacó en términos de eficacia (3,8/5), seguridad (3,6/5) y calidad de la evidencia (3,7/5).
Además, el MCDA reflejó que rADAMTS13 puede reducir significativamente los costes médicos directos e indirectos debido a su administración más rápida y menor necesidad de recursos adicionales. La calificación global ponderada fue de 0,7/1, posicionándolo en el rango superior de valor para medicamentos huérfanos evaluados en España, de acuerdo con un análisis un análisis realizado en España por el Grupo de Trabajo sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (Grupo Orphar-SEFH), donde los valores oscilaron entre 0,2 y 0,8 en una escala de -1 a +1,8.
La investigación pone de relieve la importancia de adaptar herramientas como el MCDA para valorar tratamientos de enfermedades raras. La metodología permite integrar múltiples perspectivas y proporciona una visión estructurada del impacto de nuevas terapias.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: