La Asociación Europea de la Industria Farmacéutica (EFPIA ha publicado este martes su ‘Revisión de Pipeline 2024: Innovación para necesidades insatisfechas’, en el que destaca que afecciones como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares, la demencia, las enfermedades raras y la EPOC están en aumento. El informe estima que entre 20 y 30 millones de europeos padecen una enfermedad rara, mientras que las afecciones de salud mental, incluida la depresión, siguen siendo profundas y multifacéticas.
Según explican existen una serie de factores que contribuyen a un cambio importante en los tipos de enfermedades que afectan a la sociedad. Estos incluyen el envejecimiento de la población, el cambio climático, las opciones de estilo de vida y la resistencia a los antimicrobianos (RAM).
El informe muestra que están surgiendo avances innovadores en materia de prevención y tratamiento que prometen aliviar una parte importante de esta carga de enfermedad, abordando las necesidades de los pacientes y mejorando significativamente la atención a los pacientes.
Los datos muestran que hasta la noviembre de 2024, la Agencia Europea de Medicamentos emitió 97 nuevas autorizaciones de comercialización, 56 de las cuales son nuevos principios activos, un aumento con respecto a 2023, cuando se registraron 77 autorizaciones de comercialización y 39 nuevos principios activos.
La oncología sigue siendo el área más grande de investigación clínica, representando casi un tercio de los ensayos (29%). Las terapias celulares y génicas (CaGT) también representan una parte significativa de los ensayos generales, lo que indica una fuerte inversión en enfoques novedosos para abordar el cáncer.
Los ensayos iniciados en 2023 para indicaciones oncológicas siguen centrándose principalmente en cánceres avanzados o metastásicos, con cánceres de alta incidencia como el cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) metastásico y el cáncer de mama como puntos focales particulares de la actividad clínica. Los cánceres con bajas tasas de supervivencia, como el cáncer de páncreas y el cáncer colorrectal, también son un área activa en la actividad clínica.
Las áreas de terapia cardiovascular, de enfermedades infecciosas y de salud reproductiva también han aumentado su participación respectiva en la cartera de ensayos clínicos entre 2018 y 2023.
El informe destaca también el aumento de las vacunas RAM, con las vacunas contra Streptococcus pneumoniae como punto focal, con 52 ensayos iniciados desde 2021. Las nuevas vacunas pueden ayudar a prevenir infecciones, reducir el uso de antibióticos y prolongar la vida útil de los nuevos antibióticos.
También se necesitan nuevos antimicrobianos para tratar las superbacterias que son resistentes a los tratamientos existentes, garantizar que los tratamientos médicos y las cirugías sigan siendo eficaces y luchar contra la creciente amenaza de la resistencia a los antimicrobianos. "Sin embargo, la cartera de nuevos antimicrobianos es frágil. Las empresas se enfrentan cada vez más a dificultades financieras y los expertos están abandonando el campo", aseguran desde la entidad.
Con solo cuatro antimicrobianos en desarrollo que podrían considerarse innovadores, se “necesita urgentemente un conjunto de incentivos sólidos para reactivar la innovación y restablecer la cartera de productos”, asegura la Efpia.
Las infecciones virales crónicas han demostrado tener un papel causal en la aparición de enfermedades no transmisibles graves en los pacientes, por ejemplo, el virus de Epstein-Barr (VEB), que está implicado en el desarrollo de la esclerosis múltiple y algunos cánceres. Actualmente hay tres vacunas profilácticas en desarrollo temprano para el VEB, y se espera que las primeras aprobaciones se den en la década de 2030. “Esto traería importantes beneficios para las personas al reducir la incidencia de la esclerosis múltiple y los cánceres asociados al VEB, además de reducir significativamente los costos sanitarios y sociales. Las ENT son responsables de 41 millones de muertes en todo el mundo cada año”.
Las vacunas de ARNm, que cobraron protagonismo durante la pandemia, ofrecen una terapia personalizada para los pacientes con cáncer, al entrenar al sistema inmunológico del cuerpo para que destruya las células cancerosas. Desde 2022 se han iniciado 37 ensayos oncológicos, el 86% de los cuales se encuentran en la fase 1. En el cáncer colorrectal, hay tres vacunas de ARNm en ensayos de fase 1/2, y se espera que la primera aprobación se produzca a principios de la década de 2030. Se prevé que ofrezcan a los pacientes una opción de tratamiento completamente nueva, que promete mejores tasas de supervivencia y minimiza los procedimientos quirúrgicos y las complicaciones asociadas.
El trastorno depresivo mayor (TDM) es un trastorno de salud mental común que afecta gravemente a la calidad de vida y se estima que afecta a unos 32 millones de personas en Europa. Actualmente se están desarrollando varios tratamientos novedosos para el TDM, muchos de los cuales se centran en mejorar la neuroplasticidad (ayudar al cerebro a crecer y sanar). La actividad de ensayos clínicos en el TDM es alta, con 248 ensayos iniciados desde 2019 en Europa.
Las terapias genéticas son nuevos tratamientos que reemplazan genes defectuosos o faltantes con el objetivo de curar enfermedades debilitantes de por vida. El informe muestra que desde 2022 se han iniciado 175 ensayos clínicos con terapias génicas basadas en AAV, con especial atención a las indicaciones neurológicas y neuromusculares.
“Se espera que en los próximos cinco años se aprueben varias terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que prometen no solo aliviar los síntomas, sino también ralentizar o estabilizar la progresión de la enfermedad en quienes viven con esta afección”. La DMD es un trastorno genético poco común y la forma más grave de distrofia muscular, que provoca una degeneración muscular progresiva y una muerte prematura.
En relación con el informe, Nathalie Moll, directora general de la EFPIA, asegura que “la inversión que estamos viendo en nuevas vacunas y tratamientos para abordar las amenazas sanitarias que plantea la resistencia a los antimicrobianos también brinda esperanza; sin embargo, podemos lograr mucho más si los responsables políticos de la UE trabajan con nosotros para incentivar más investigación y desarrollo en este ámbito vital de necesidad insatisfecha”.
“La inestabilidad política y una carga de morbilidad en constante evolución significan que ahora, más que nunca, debemos apoyar la seguridad sanitaria de Europa y su capacidad de innovar para los pacientes. Esto solo se puede lograr a través de políticas implementadas mediante una estrategia europea coherente en materia de ciencias de la vida y un enfoque colaborativo entre todas las partes interesadas”, concluye Moll.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: