El Hospital Regional Universitario de Málaga, centro perteneciente al Servicio Andaluz de Salud de la Consejería de Presidencia, Sanidad y Emergencias de la Junta de Andalucía, participa en el desarrollo del ensayo clínico internacional VOYAGER2. Este estudio de fase 1 evalúa por primera vez en personas con hemofilia A la posibilidad de administrar un tratamiento por vía oral para abordar esta patología hemorrágica crónica. El complejo malagueño es uno de los dos únicos recintos españoles seleccionados para formar parte de la investigación, junto al Hospital Universitario La Paz de Madrid.
La hemofilia A es una enfermedad rara causada por el déficit del factor VIII de la coagulación, una proteína esencial para que la sangre coagule correctamente ante heridas o hemorragias. La falta de este componente provoca en las personas afectadas un mayor riesgo de sufrir sangrados prolongados o espontáneos, especialmente en articulaciones y músculos. En la actualidad, muchos de los pacientes requieren administrarse el tratamiento mediante infusiones intravenosas continuas varias veces por semana durante toda su vida, circunstancia que supone una importante carga asistencial y personal, sobre todo en niños, adolescentes y personas con problemas de acceso venoso.
Un anticuerpo monoclonal que imita el factor VIII
El ensayo VOYAGER2 explora por primera vez la alternativa de sustituir la administración intravenosa por un tratamiento oral basado en un anticuerpo monoclonal. El fármaco fue diseñado para imitar la función del factor VIII sin aportar de forma directa la proteína deficiente, de manera que reproduce su papel dentro del proceso natural de coagulación de la sangre y permite que el mecanismo funcione de forma más eficaz.
El hematólogo del Hospital Regional Universitario de Málaga e investigador principal del grupo de Hematología y Hemoterapia de Ibima Plataforma Bionand, Francisco López, quien lidera el estudio en el recinto, explicó que “nos encontramos ante una línea de investigación especialmente prometedora porque plantea un cambio de paradigma en el tratamiento de la hemofilia”. A su juicio, “la posibilidad de administrar una terapia eficaz por vía oral supondría una mejora muy relevante en la calidad de vida de los pacientes”.
El especialista señaló asimismo que “este ensayo constituye el primer paso necesario para comprobar la seguridad del tratamiento y su comportamiento en el organismo”. Aunque el proyecto se sitúa en una etapa inicial de desarrollo, el investigador sostuvo que “el potencial de esta estrategia terapéutica es extraordinario”.
Simplificación del manejo y reducción de carga
La investigación se encuadra en una nueva generación de tratamientos no sustitutivos orientados a simplificar el manejo de la patología y reducir la carga terapéutica asociada al tratamiento crónico. Entre los beneficios potenciales descritos para esta estrategia destacan una mejor adherencia al tratamiento, una mayor autonomía para las personas afectadas y una disminución de las dificultades derivadas de la necesidad de contar con accesos venosos frecuentes.
Por su parte, el jefe de servicio de Hematología, Manuel Isidro Muñoz, destacó que “para muchos pacientes con hemofilia, especialmente los más jóvenes, el tratamiento forma parte de su rutina diaria desde la infancia”. El responsable del servicio añadió que “avanzar hacia terapias más sencillas y menos invasivas puede contribuir de forma significativa a mejorar su bienestar y favorecer una vida más independiente”.
Aunque será necesario completar las distintas fases de la investigación clínica para confirmar los resultados, el ensayo marca el inicio de una línea de desarrollo terapéutico en el ámbito de la hemofilia A que busca transformar el abordaje y la calidad de vida asociada a esta enfermedad rara en los próximos años.
Lilisbeth Perestelo: 
