El Observatorio Sedisa de la Gestión Basada en Valor ha publicado el documento de posicionamiento ‘Reorganización de recursos para mejorar la atención sanitaria en enfermedades raras’. El informe, elaborado con la colaboración de Ascendis Pharma, Kyowa Kirin y SOBI, y con el soporte metodológico de Keylates Health Solutions, parte de la premisa de que la solución para mejorar la atención a los más de tres millones de pacientes afectados en España no pasa por crear nuevos recursos, sino por optimizar y coordinar los ya existentes. Para ello, la organización identificó 14 retos y propuso 18 medidas concretas estructuradas en cuatro ejes de actuación.
El documento apuesta por la implantación generalizada de las Unidades Funcionales Multidisciplinares como la palanca central de reorganización asistencial. Asimismo, planteó la incorporación de la codificación ORPHA en la historia clínica, el desarrollo de registros de resultados en salud que resulten interoperables y la aplicación del análisis de decisión multicriterio para la evaluación de los medicamentos huérfanos.
La organización por procesos
Para José Luis Poveda, director gerente del Hospital Universitari i Politècnic La Fe, el cambio más urgente consiste en "dejar de organizarnos únicamente por servicios y empezar a hacerlo por procesos, por itinerarios de paciente". Igualmente defendió la necesidad de contar con unidades funcionales multidisciplinares con capacidad de decisión conjunta y liderazgo definido. Según explicó, el segundo cambio imprescindible requirió medir mejor e incorporar indicadores que analicen resultados en salud, calidad de vida, tiempos diagnósticos, continuidad asistencial y experiencia del paciente.
Respecto a la financiación de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia, Poveda afirmó de forma directa que "la financiación de la alta especialización no puede depender solo de la capacidad de absorción de cada hospital o de cada comunidad autónoma". Por ello, el documento de posicionamiento reclamó la creación de un fondo nacional que compense financieramente la atención de los pacientes de alta complejidad y una revisión del modelo del Fondo de Cohesión Sanitaria.
El papel de la farmacia
La jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Miguel Servet, Reyes Abad, describió la presión que vivieron los servicios de farmacia en el acceso a medicamentos huérfanos antes de su financiación formal. Detalló que en Aragón, el 35 % de las solicitudes de acceso en situaciones especiales en 2025 correspondieron a patologías de baja prevalencia. Abad señaló cinco mecanismos para garantizar el acceso temprano y equitativo: la armonización de criterios nacionales, una financiación puente estatal, registros comunes de resultados, la minimización del tiempo entre la evaluación clínica y la económica, y una mayor coordinación de los agentes.
Abad fue contundente respecto a la integración de su especialidad en las nuevas estructuras: "el farmacéutico hospitalario debe formar parte de las Unidades Funcionales Multidisciplinares de enfermedades raras, no como un perfil exclusivamente gestor del medicamento, sino como un profesional clínico, corresponsable de la estrategia terapéutica". Sobre el análisis de decisión multicriterio, subrayó que los farmacéuticos conocen esta metodología y pueden contribuir a que las decisiones resulten reproducibles, documentadas y auditables.
Por su parte, el jefe del Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Universitario Puerta de Hierro, Juan José Díez, defendió el potencial de la inteligencia artificial para mitigar el retraso diagnóstico. Indicó que, mediante algoritmos aplicados a grandes volúmenes de datos clínicos, la tecnología puede identificar patrones bioquímicos o evolutivos que no son fácilmente detectables en la práctica habitual. Por último, Gema Ariceta, nefróloga pediátrica del Hospital Universitari Vall d'Hebron, ilustró la sobrecarga que sufren los hospitales de referencia, la falta de integración de este trabajo en la actividad diaria y la dotación insuficiente de recursos y financiación, factores que incidieron de manera directa en la atención que recibieron los pacientes y sus familias.
Lilisbeth Perestelo: 
