La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) pidió excluir los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos de la disposición adicional sexta de la futura Ley de los Medicamentos y Productos Sanitarios para preservar el tratamiento diferenciado que, a su juicio, les reconoce tanto la normativa europea como el ordenamiento jurídico español. La asociación trasladó esta petición a la espera de conocer el texto definitivo del anteproyecto que apruebe el Consejo de Ministros.
La organización explicó que mantiene esta posición desde 2022 ante el Ministerio de Sanidad y otros departamentos ministeriales. Según expuso, excluir estos medicamentos de la disposición responde a criterios de coherencia sanitaria, regulatoria, económica e industrial y evitaría alterar el marco específico que rige para los tratamientos destinados a enfermedades raras.
En su argumentación, Aelmhu sostuvo que la aplicación de la medida carece de una justificación sanitaria específica y resulta "difícilmente compatible" con los objetivos de competitividad, innovación y atracción de inversión fijados para el sector farmacéutico. Además, señaló que la inclusión de estos medicamentos en la disposición adicional sexta rompería el tratamiento diferenciado que reconoce la normativa europea y podría generar riesgos para el acceso de los pacientes con enfermedades raras a nuevas terapias.
La asociación defendió igualmente que los medicamentos huérfanos ya están sometidos a uno de los sistemas de evaluación y financiación "más exigentes" del Sistema Nacional de Salud. Entre los mecanismos existentes citó la financiación condicionada, los acuerdos específicos, las restricciones de uso, los modelos de pago por resultados y las revisiones periódicas de precio, por lo que considera que una nueva carga económica resulta incompatible con el marco regulatorio vigente.
Aelmhu respaldó esta posición con datos del Ministerio de Sanidad. Según indicó, el peso de los medicamentos huérfanos en el gasto farmacéutico hospitalario se mantuvo estable en torno al 10%, mientras que el número de medicamentos financiados pasó de 46 en 2020 a 85 en 2024. En ese mismo periodo, añadió, el consumo medio por medicamento financiado descendió un 17,3%, un comportamiento que atribuyó a la incorporación de nuevas alternativas terapéuticas y no a un incremento desproporcionado del coste de los tratamientos.
Impacto sobre la innovación
Más allá del efecto presupuestario, la asociación sostuvo que la disposición adicional sexta debe analizarse también desde la perspectiva de la competitividad del sector farmacéutico. En este sentido, recordó que la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028 identifica las enfermedades raras como un ámbito estratégico y considera que la inversión en este campo impulsa la innovación biomédica, el desarrollo tecnológico y la generación de conocimiento.
A juicio de Aelmhu, las decisiones regulatorias influyen en la localización de inversiones, el desarrollo de ensayos clínicos y la priorización de los países para el lanzamiento de nuevos medicamentos. Por ello, advirtió de que las medidas económicas que reduzcan el atractivo del mercado español pueden repercutir en la disponibilidad de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con enfermedades raras.
La organización señaló además que actualmente 68 compañías comercializan medicamentos huérfanos con Código Nacional en España y que 54 cuentan con uno o varios medicamentos financiados por el Sistema Nacional de Salud. Asimismo, indicó que su ejercicio de Horizon Scanning identifica alrededor de 35 empresas con terapias avanzadas para enfermedades raras que previsiblemente accederán al mercado español en los próximos años.
Coherencia regulatoria
Aelmhu recordó que los medicamentos huérfanos constituyen una categoría jurídica específica reconocida por el Reglamento (CE) n.º 141/2000, cuyo objetivo es incentivar la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades de muy baja prevalencia. Añadió que ese tratamiento diferenciado también se refleja en el propio anteproyecto conocido hasta ahora, que mantiene instrumentos como la deducción del cuatro por ciento prevista en el Real Decreto-ley 8/2010 y la exclusión de estos medicamentos del sistema de precios de referencia.
La asociación consideró igualmente que la aminoración prevista mediante el Plan Profarma no compensaría el impacto económico de la disposición adicional sexta. Según explicó, de sus 29 compañías asociadas, solo ocho participan en la convocatoria Profarma 2025-2026 y ninguna ha obtenido la calificación de "Excelente".
Por todo ello, Aelmhu confió en que el texto definitivo del anteproyecto mantenga la exclusión de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos de la disposición adicional sexta. En caso de que finalmente se mantenga su inclusión, anunció que continuará trabajando durante la tramitación parlamentaria con los grupos políticos e instituciones para promover modificaciones que, según señaló, preserven el tratamiento diferenciado de estos medicamentos y favorezcan un marco regulatorio estable para la investigación, la innovación y el acceso de los pacientes a estos tratamientos.
Lilisbeth Perestelo: 
