La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha propuesto en su reunión de este jueves la financiación total o parcial de 5 nuevos medicamentos, 2 de ellos medicamentos huérfanos para enfermedades raras.
Los nuevos medicamentos con financiación son Obgemsa (vibegrón), para el tratamiento sintomático de pacientes adultos con síndrome de vejiga hiperactiva (VH); Balversa (erdafitinib), para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con carcinoma urotelial (CU) irresecable o metastásico portadores de alteraciones genéticas específicas FGFR3 que hayan recibido previamente al menos una línea de tratamiento con un inhibidor de PD-1 o PD-L1 en el contexto del tratamiento irresecable o metastásico.
También ha obtenido el visto bueno de la Comisión, Lampit (nifurtimox) tanto para el tratamiento de la enfermedad de Chagas (tripanosomiasis americana) causada por Trypanosoma cruzi en pacientes pediátricos desde el nacimiento (recién nacidos a término que pesen al menos 2,5 kg) hasta menores de 18 años, como para el tratamiento de la enfermedad de Chagas en pacientes adultos tras una evaluación individual (caso por caso) de la relación beneficio-riesgo.
Los medicamentos huérfanos son Blincyt (blinatumomab) para cinco indicaciones. Tratamiento de adultos en monoterapia de leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores de células B CD19 positivo y en situación refractaria o en recaída. Los pacientes con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia positivo deben haber recibido tratamiento previo sin éxito con al menos 2 inhibidores de la tirosina quinasa (TKI) y no tener otras opciones de tratamiento alternativas. También para el tratamiento de adultos en monoterapia de LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo en primera o segunda remisión completa y con enfermedad mínima residual (EMR) igual o superior al 0,1%.
Igualmente queda incluida la financiación en el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de 1 mes de edad en monoterapia con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo y en situación refractaria o en recaída tras haber recibido al menos dos tratamientos anteriores o en recaída tras haber recibido un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
La financiación incluye también el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de 1 mes de edad en monoterapia con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo en primera recaída de alto riesgo como parte del tratamiento de consolidación. Y finalmente, para el tratamiento de consolidación en monoterapia de pacientes adultos con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo y CD19 positivo de reciente diagnóstico.
El otro medicamento huérfano aprobado es Iqirvo (elafibranor) indicado para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con el ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos que no responden adecuadamente al AUDC o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC.
La Comisión ha acordado también la financiación de la extensión de indicación en pacientes pediátricos de Cresemba (isavuconazol), otro medicamento huérfano para el tratamiento en adultos y pacientes pediátricos a partir de 1 año de edad de aspergilosis invasiva y mucormicosis en pacientes para los que la anfotericina B no es apropiada y Evkeeza (evinacumab) para el tratamiento de pacientes adultos y niños a partir de 6 meses de edad con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo), como complemento a la dieta y a otros tratamientos hipolipemiantes para reducir el colesterol transportado por las lipoproteínas de baja densidad (C-LDL).
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
