A lo largo de 2024, las diferentes reuniones de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) informaron sobre la financiación de medicamentos huérfanos. En concreto, durante el pasado año, se financiaron 14 nuevos medicamentos destinados a enfermedades raras, del total de 49 financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Estos 14 medicamentos huérfanos se sumaron a otros ocho que obtuvieron nuevas indicaciones, alcanzando un total de 39 nuevas presentaciones disponibles en el nomenclátor del pasado ejercicio.
De este modo, al 1 de enero de 2025, estaban disponibles en el SNS el 66,8% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Comisión Europea. Esta cifra es ligeramente superior a la registrada un año atrás, que fue del 64,5%, según un análisis realizado por Diariofarma a partir de los datos del Buscador de la información sobre la situación de financiación de los medicamentos (Bifimed).
Actualmente, en el SNS se encuentran disponibles 178 presentaciones, de las cuales 131 son biológicas y están en situación de alta. Además, otras siete presentaciones están financiadas pero pendientes de alta.
Pese al incremento en el número de aprobaciones, también han aumentado las restricciones aplicadas a estos medicamentos. Mientras que en 2023 el 28% de las presentaciones estaban financiadas sin restricciones y el 36% tenían alguna limitación, en 2024 la proporción de medicamentos totalmente financiados se redujo al 18%, mientras que la financiación parcial alcanzó el 48%.
Aunque se han aprobado numerosos medicamentos huérfanos, el número de tratamientos en estudio sigue creciendo. Al 1 de enero de 2024, había 29 presentaciones en estudio, cifra que aumentó a 36 al 1 de enero de 2025. Por otro lado, las presentaciones no financiadas por resolución descendieron de 60 a 56. También se registraron pérdidas en la designación de huérfano para algunos medicamentos.
En cuanto a las áreas terapéuticas, la oncología continúa siendo la más relevante, seguida de las enfermedades del metabolismo, el sistema musculoesquelético, los preparados hormonales y los órganos hematopoyéticos.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: