España da luz verde al 58% de los medicamentos huérfanos recomendados por la EMA

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha informado que España ha dado luz verde al 58% de los medicamentos huérfanos (MM.HH.) recomendados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) durante 2024. La demora en el acceso de mantuvo entorno a los 23 meses de media en nuestro país. Estos datos han sido dados a conocer en el ‘Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos 2024’ realizado por la asociación.  

En su valoración, la entidad considera que los datos de acceso a los medicamentos huérfanos en 2024 “continúan reflejando que el futuro de los tratamientos huérfanos en la UE sigue siendo positivo”. Aelmhu califica de “positivas”, ya que en el último año “han mejorado todos los parámetros comunitarios, aunque con desigualdad”. Las 25 nuevas designaciones huérfanas “es una cifra relativamente alta con respecto a otros años, si bien el número de autorizaciones de comercialización (17) está por debajo”.

En el caso español, Aelmhu habla de “incremento histórico en nuevos Códigos Nacionales (24), lo que ha reducido en 5 puntos porcentuales el porcentaje de medicamentos huérfanos con AC, pero sin Código Nacional (CN), además, el incremento en el número de nuevos MM.HH. financiados por el SNS (17) ha sido considerable, “si bien todos menos uno de estos medicamentos tuvo que pasar al menos 2 veces a la CIPM para obtener su resolución positiva”. Esta proporción es más alta que la de 2023, señalan.

El tiempo de espera entre la llegada del CN y resolución positiva de precio y financiación, sin embargo, se ha “mantenido en 23 meses, por lo que no se ha podido continuar la tendencia descendiente observada en 2023”.

En términos de financiación, el porcentaje de medicamentos huérfanos financiados por el SNS con respecto al total de autorizaciones europeas sigue en tendencia ascendente, llegando al 58% (desde el 53 % de 2023), por lo que ahora España financia (casi) 6 de cada 10 MM.HH. aprobados por la UE.

Aelmhu destaca que “merece especial mención que tres de los tratamientos financiados en el 2024 obtuvieron su CN ese mismo año, por lo que los tiempos de espera para éstos ha sido relativamente corto, en comparación a 2023 año en el que ninguno de los 10 tratamientos que obtuvieron CN durante 2023 fueron financiados durante ese mismo año”.

Todos los productos nuevos financiados durante 2024 siguen con financiación condicionada y con condiciones de seguimiento, y, además, destacan, “una proporción ligeramente más alta que el año anterior tiene financiación restringida (en base a las indicaciones aprobadas por EMA)”. El informa indica que también ha aumentado la proporción de MM.HH. (todos menos uno) sometidos a 2 o más condiciones de financiación.

Por otro lado, a fecha 31 de diciembre de 2024, había 16 MM.HH. aprobados a nivel europeo que no disponían de CN en España, representando el 11 % del total de los autorizados. “Observamos una reducción considerable, por lo que creemos que es importante seguir en esta senda”, indican. Sin embargo, también añaden que “de ellos, el 87 % lleva más de un año autorizado sin que haya accedido todavía a nuestro mercado, lo supone una menor disponibilidad de innovaciones relevantes para los pacientes españoles”

Terapias avanzadas

A fecha de 31 diciembre 2024, hay 15 terapias avanzadas con designación huérfana y autorización de comercialización. Si bien 14 de estas tienen Código Nacional, “solo la mitad están financiadas por el SNS - y 3 de estas 7 se han financiado en 2024, hito que no ocurría desde 2021”. De las 7 terapias restantes con CN, pero no financiadas, 5 tienen una resolución desfavorable, y 2 están en estudio o sin  petición de financiación.

En este momento, 46 medicamentos huérfanos se encuentran sin financiar en nuestro país,  1 más que en 2023, y casi el 40 % lleva esperando más de 3 años para su incorporación al SNS. Las razones principales de no financiación han sido la racionalización del gasto público y el valor terapéutico y social del medicamento.

Valoración

Desde Alemhu se valoran que los datos de acceso del año 2024 “arrojan resultados positivos y esperanzadores, sobre todo en términos de medicamentos huérfanos con Código Nacional”. En ese sentido reclaman que “hay que seguir reduciendo ese porcentaje de medicamentos autorizados en Europa, pero que no llegan a España, y no volver a las cifras de años anteriores”. En el 2019 el porcentaje era de 9 %, y “una aspiración para 2025 sería reducirlo por debajo de esta cifra”, señalan.

Los tiempos de espera siguen siendo una de las reivindicaciones de la asociación que reclama “un esfuerzo de todos” para seguir trabajando en acortar estos plazos.

“España debería ser capaz de mejorar y agilizar los procesos de aprobación de MM.HH., sobre todo porque su eficacia y seguridad ya han sido acreditadas por la Agencia Europea del Medicamento (EMA)”, indican.

2025 “año importante”

De cara a lo que depara este año recién empezado, Aelmhu espera que “2025 sea un año importante”. La asociación destaca a nivel europeo, que “ya tenemos en marcha la Regulación europea de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, que será de especial importancia para los medicamentos huérfanos” y reclama, a nivel nacional que “lo importante será que el resultado de la evaluación deberá tenerse en cuenta a la hora de la evaluación de los aspectos no clínicos que se haga en España, y donde se incluye la evaluación económica, y aspectos éticos, organizativos, sociales y jurídicos”.

Continuando con el plano legislativo Aelmhu aborda el borrador de proyecto de Real Decreto por el que se regula evaluación de las tecnologías sanitarias y el proyecto de Real Decreto por  el que se regulan los procedimientos de financiación y precio de los medicamentos. Desde la asociación se han enviado aportaciones a ambas consultas, en las que reclaman, dentro del plano evaluador que se reconozcan “las especificidades de las características especiales de las enfermedades raras y ultrarraras, en línea con el Reglamento (UE) 2021/2282, sobre evaluación de tecnologías sanitarias”.

En relación al proyecto de Real Decreto de precios, Aelmhu se compromete con alcanzar el mayor consenso posible, entre todos los agentes involucrados, “con la necesaria dotación de recursos al sistema, velando por una gobernanza holística y garantizando la perspectiva social de la normativa sanitaria española”.

Igualmente considera “fundamental” implementar instrumentos de gobernanza que faciliten el desarrollo conjunto y consensuado de modelos de evaluación de la innovación, adaptados a cada patología. En la consulta pública se hace referencia a procedimientos y condiciones para autorizaciones de financiación acelerada, condicional y provisional, “algo que actualmente no está contemplado en nuestro sistema y que desde Aelmhu “llevamos, desde hace años, trabajando en esta línea”.

Por otra parte, Aelmhu destaca también la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028, que tiene el acceso a los medicamentos como uno de los ejes principales

Aelmhu integrante del grupo de entidades de la industria valora especialmente que que las enfermedades raras, las terapias avanzadas y la cronicidad han sido identificadas como tres áreas terapéuticas  estratégicas. Para 2025, “será clave que el desarrollo normativo tenga en cuenta los objetivos de esta Estrategia”.