Cada 29 de febrero, 28 si el año no es bisiesto, se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Una celebración que, en algunos casos transcurre hasta dos y tres veces antes de que un medicamento huérfano autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), llegue a ser comercializado en España. Este es el drama que viven y sufren pacientes, profesionales, sistema sanitario e industria y que es la mayor preocupación de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). Para explicar esta situación y analizar las propuestas de mejora, la presidenta de Aelmhu, María José Sánchez Losada, ha concedido una entrevista a Diariofarma.
Pregunta. Aelmhu elabora de forma periódica informes sobre el acceso a medicamentos huérfanos. ¿Cómo valora la evolución y la situación actual?
Respuesta. Aplicamos el método científico para evaluar el acceso a los medicamentos huérfanos con informes anuales y cuatrimestrales. El último de ellos presenta luces y sombras. Una parte muy positiva a nivel europeo, con 30 nuevos fármacos, pero en España solo han obtenido precio y reembolso nueve. En 2022 en nuestro país se redujeron el número de medicamentos huérfanos aprobados y se incrementó el tiempo de aprobación. No obstante, creemos que la evolución próxima puede ser positiva por lo que vemos en las notas de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).
P. Por lo que comenta, nos estamos separando de la situación de otros países…
R. Estamos a la cola de Europa, lejos de ser uno de los cuatro o cinco grandes, que es donde deberíamos estar. Las políticas de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han dado fruto y ahora hay que ver cómo hacer para que lleguen a los pacientes de nuestro país.
P. Alemania y Francia se ponen como ejemplos de acceso en general, pero en el caso de los medicamentos huérfanos, ¿también es así?
R. La verdad es que sí, aunque a ellos habría que añadir países como Austria o Reino Unido, aunque no esté en la Unión Europea. Del caso francés, es destacable el acceso precoz de forma protocolizada y con equidad.
P. ¿Han identificado los cuellos de botella que hacen que en España se llegue a un retraso de 600 días?
R. Esto es en lo que más trabajamos. Hay casi tres años de retraso desde que se pide el código nacional, no desde la recomendación del CHMP. Sufrimos un importante cuello de botella en los informes de posicionamiento terapéutico (IPT). Los plazos no se cumplen. Además, hay que tener en cuenta que se trata de terapias en las que muchas veces no hay expertos aquí y los que más saben son las familias y los pacientes. Empezando por este asunto, se retrasa todo. Por ello, creemos que debe haber más recursos en la Agencia del Medicamento. Además, entendemos que la forma de evaluar un medicamento huérfano no debería ser igual que en otras áreas. Muchos ensayos se realizan sin brazo control, porque no es posible hacerlo de otro modo, y eso no puede ser un hándicap…. .P. hay que tomarlo como una realidad casi imposible de alterar… R. Exacto. Cuando desarrollas el medicamento y diseñas el ensayo clínico, se acuerda con la EMA cual es el diseño mejor. Lo que no puede ocurrir es que cuando finalizas el ensayo tengas un castigo al solicitar el precio y reembolso. Esto es lo que ocurre con las aprobaciones condicionales que se otorgan para acelerar el acceso y generar la evidencia que falte.
P. ¿Algún otro aspecto que suponga retrasos?
R. A lo largo de los últimos años hemos tenido mucho menos diálogo del esperado, pero con los últimos cambios del Ministerio se ha mejorado significativamente. Ha cambiado mucho el diálogo y la transparencia en la discusión y esto es una parte fundamental para poder entendernos.
P. Para mejorar el acceso, especialmente en estos medicamentos, es necesario innovar también en acuerdos de financiación y ser proactivos. ¿Es consciente la industria de ello?
R. Sí, por supuesto. Tenemos que trabajar conjuntamente para encontrar fórmulas. No podemos pretender que se pague una terapia génica en su totalidad al inicio. Se debe trabajar en modelos de pago por resultados y más allá. Hay mucha innovación por desarrollar en este ámbito y nosotros estamos haciendo propuestas que permitan conciliar el acceso y la sostenibilidad del sistema. El Ministerio está abierto a estas propuestas de nuevas formas de acuerdos.
P. Volviendo a los IPT… Dada la hiperespecialización necesaria para entender una enfermedad rara y, por tanto, para evaluarla, ¿creéis que tienen la calidad adecuada?
R. Es complicado. Si no tienes clínicos expertos es difícil que tengan la calidad. Creemos que es fundamental que la voz del paciente se oiga en los IPT. Debe ser un proceso transparente y trazable, como debería ser el de financiación y precio. Solo hace falta voluntad.
P. Dado que desde el Ministerio se aboga por extender la participación de todos los stakeholders, ¿creéis que sería un buen punto de partida que los pacientes participaran de forma activa en la elaboración de IPT de medicamentos huérfanos, dado que son ellos los que tienen gran parte del conocimiento?
R. De hecho ya se está haciendo… P. Pero, ¿más allá de las alegaciones, en elaboración? R. Sí. Y se está pidiendo opinión de temas específicos a los pacientes. Pero aún queda camino para que lleguemos a la situación ideal.
P. Ha comentado algunos aspectos que deberían conformar el procedimiento de financiación y precio de medicamentos huérfanos. ¿Alguna cuestión adicional?
R. Más allá de los IPT, de las singularidades de los desarrollos de medicamentos huérfanos y que las autorizaciones condicionales no penalicen, es necesario empezar a trabajar cuanto antes. Otro aspecto esencial es cómo se accede finalmente en las comunidades autónomas que en el caso de las enfermedades raras es muy relevante ya que, por el origen genético de muchas de ellas, los casos están localizados geográficamente por familias y si en su comunidad autónoma se dificulta el acceso, hay un problema.
P. Se habla mucho de la creación de un fondo centralizado, bien autonómico o estatal para medicamentos huérfanos. ¿Cómo lo valora?
R. Bien, pero debería ser un fondo bien dotado y que su dimensión se ajustara al ritmo de la innovación ya que, de lo contrario, podríamos acabar con los mismos problemas. Lo que es cierto es que hay que encontrar una solución para el código postal no perjudique a los pacientes.
P. Ha comentado antes la importancia de empezar a dialogar pronto con las autoridades. El director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, César Hernández, ha insistido en la importancia de un early dialog. ¿Cómo lo valora?
R. Es absolutamente necesario. Cuanto antes empecemos a hablar y se pueda aportar la información adecuada, mejor. Se debería empezar en cuanto se vea clara la viabilidad antes del CHMP.
P. ¿Cuáles son los elementos que se deberían aportar en ese diálogo?
R. Se debería profundizar en los datos que se necesitarán evaluar en el proceso de precio y reembolso. Por supuesto, datos económicos, pero también modelos de largo alcance para proyectar los resultados de los ensayos que son a mucho menos plazo.
P. Desde el Ministerio también se está hablando de esquemas como los accesos basados en incertidumbre, de manera que se facilite la utilización del medicamento, pero con precios dinámicos que se puedan modular según se genera evidencia. ¿Cómo lo valoran?
R. Al final tenemos que trabajar todos en innovar en el acceso. Debemos estar abiertos a innovar en el acceso. Estas fórmulas, pagos por resultados o acuerdos a muy largo plazo pueden ser útiles. Debemos afrontar la situación ya que el paradigma está cambiando.
P. ¿Cómo se debe gestionar las terapias one shot con resultados a largo plazo?
R. Este es uno de los hándicaps, pero es completamente solucionable con la legislación de contratación pública actual. En el futuro tendríamos que ir viendo si se necesita algún cambio en este sentido. Es un problema de gestión, de contabilidad.
P. Ha comentado en un par de ocasiones la paradoja de las autorizaciones condicionadas, que lejos de ser un espaldarazo, suponen un problema. ¿Qué hacer?
R. Así es. Igual que se pueden alcanzar acuerdos por iniciar el diálogo temprano, se puede avanzar en los datos necesarios para las autoridades. Lo que está claro es que la EMA considera que el beneficio es más alto que el riesgo.
P. Habría que incorporar a los ensayos clínicos variables que se pidan en acceso…
R. Sí, por supuesto. Creo que cada vez veremos formatos distintos de soluciones para los distintos países.
P. Esta situación también genera diferencias entre comunidades autónomas…
R. Después del precio y reembolso hay que pasar comisiones centrales de las comunidades autónomas, hospital, etc. Esto llega a retrasar un año más el acceso y supone un problema de equidad. No entendemos el porqué.
P. Hay otro problema con las resoluciones negativas de financiación, que genera también diferencias entre comunidades autónomas y es una situación especialmente frecuente en medicamentos huérfanos. ¿Esta resolución impide que un medicamento se utilice con fondos públicos?
R. Ha habido sentencias que contradicen la opinión de la Abogacía del Estado y, desde nuestro punto de vista, hay que ver qué pacientes se pueden beneficiar. Hay casos graves de pacientes que deberían acceder. Igualmente, hay pacientes en tratamiento en ensayos clínicos y que se les tendría que retirar. En todos estos casos se debe mantener un diálogo entre la compañía y la comunidad autónoma o el Ministerio. Lo último que queremos es que los pacientes tengan que utilizar la vía legal para acceder a un medicamento y lo estamos viendo últimamente.
P. ¿Cómo valoran el reglamento de medicamentos huérfanos y las modificaciones que se están poniendo encima de la mesa?
R. Las noticias que escuchamos es que se van a reducir los incentivos a la investigación. Creo que, evidentemente, el reglamento europeo ha funcionado ya que tenemos casi 200 medicamentos huérfanos en desarrollo. Haber mantenido este reglamento estable durante tanto tiempo es muy importante ya que las inversiones son a largo plazo. Creo que cuando las cosas funcionan debes ver cómo potenciarlas y no lo contrario.
P. Algunas de las justificaciones para la revisión del reglamento de huérfanos es que dejaba abiertas unas puertas demasiado laxas y se han calificado medicamentos que a lo mejor no debían…
R. Mientras se mantenga un reglamento estable, deberíamos apoyarlo. Que se reduzcan el número de enfermedades raras por una revisión del número de pacientes, no sé a cuántas patologías afectará. Es importante que se siga incentivando la inversión ya que solo hay terapias para el 5% de las enfermedades, especialmente donde no hay nada.
P. Estamos inmersos en una actualización de la Ley de Garantías. ¿Cuáles son los temas principales que han planteado en la consulta pública previa?
R. Los precios de referencia, que no pueden incorporar a medicamentos huérfanos y, además, muchos de los asuntos que hemos comentado, como el cambio de los IPT, el procedimiento más transparente y predecible de precio y reembolso…
Nicolas Gonzalez Casares: