FINEERR: hasta 50 medidas dirigidas a acelerar la financiación y tiempos de acceso a los medicamentos huérfanos

Acelerar el acceso a los medicamentos huérfanos y sus procesos de autorización, financiación y fijación de precios es una necesidad en la asistencia sanitaria de las enfermedades raras para no añadir más retrasos a los que los pacientes que las sufren ya experimentan hasta el momento de definir un diagnóstico.

Analizar la situación actual de las enfermedades raras (EERR) en nuestro país y realizar propuestas de mejora en materia de acceso y financiación ha sido el objetivo del proyecto FINEERR , “Reflexión Estratégica sobre financiación y acceso a las terapias dirigidas a enfermedades raras en España”. En su elaboración han participado más de 40 expertos de distintos ámbitos de conocimiento y experiencia, que han tratado de consensuar propuestas concretas de mejora a medio plazo que ayuden a la toma de decisiones sobre la asignación óptima de recursos destinados a las EERR en el Sistema Nacional de Salud.

El documento, que ha sido presentado a los medios este martes, contine un total de 50 medidas dirigidas a diferentes ámbitos de actuación con las que mejorar desde la investigación a la asistencia sanitaria, pasando por el acceso, la evaluación, transparencia o fórmulas de financiación. De entre las 50 propuestas, se han seleccionado un total de diez que combinan la importancia de su puesta en marcha con la factibilidad de ser llevadas a cabo.

Durante la presentación de este documento, que ha sido elaborado por la Fundación Weber y ha contado con la colaboración de Roche Farma, Federico Plaza, director de Corporate Affairs de Roche Farma España, ha asegurado que “es necesaria una reflexión sobre los retos en financiación y acceso de las terapias dirigidas a las EERR en España, en aras de reducir la brecha entre el desarrollo y el uso del medicamento, aumentar la equidad en el acceso a las terapias disponibles y, al mismo tiempo, introducir estrategias coherentes, eficientes y sostenibles a largo plazo”.

En materia de acceso, Plaza considera que es necesario un procedimiento de precio y financiación de los medicamentos huérfanos que sea “más ágil, basado en el diálogo temprano y con una metodología distinta al del resto de medicamentos a consecuencias de las distintas exigencias regulatorias ya que no hay comparadores, la n es pequeña y hay que utilizar datos preliminares para propiciar acceso a los pacientes”. A este respecto, el responsable de Roche ha señalado que en la mayoría de los países europeos se han adaptado los procedimientos de evaluación económica a las singularidades de estos productos, pero “España tiene aún esta asignatura pendiente”.

A este respecto, el informe también recoge algunos de los modelos que se han puesto en marcha en diferentes países europeos. Uno de los casos más singulares y que se podrían adaptar a nuestro país podría ser el de Francia, con la figura de la Autorización Temporal de Utilización, previa a la decisión de precio y financiación y a la que se han acogido hasta un 60% de los nuevos medicamentos huérfanos. Así, según Plaza, “no se deja a los pacientes sin medicación durante un periodo de tiempo relevante”.

Este modelo serviría para dar respuesta equitativa a uno de los mayores problemas que presenta el acceso a los medicamentos huérfanos, como es su utilización desde que el medicamento es autorizado por la Comisión Europea, hasta que está financiado y disponible en los hospitales de todas las comunidades autónomas A este respecto, Alba Ancochea directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) planteó la existencia de diferencias relevantes entre comunidades autónomas, especialmente de los medicamentos no financiados, ya que se aplican de forma diferente los acceso por uso compasivo.

Ancochea también se felicitó por el papel que el proyecto FINEERR ha dado a los pacientes a la hora de mejorar todo lo relativo a las enfermedades raras. Según explicó, los pacientes de EERR y sus familias se han posicionado como “promotores de investigación, prestadores de servicios especializados constituido en una fuente insustituibles de formación y conocimiento e impulsores de nuevas políticas”.

Por su parte, profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP) y ex portavoz de Sanidad del Grupo Socialista en el Senado, José Martínez Olmos, quiso elevar el debate más allá del ámbito sanitario para elevar su nivel de prioridad. Según él, “además de incorporar a todas las instituciones, más allá del Ministerio tanto a la concienciación como a la toma de decisiones a todo el ámbito sanitario”, hay que implicar a las comunidades autónomas al “más alto nivel” puesto que la gestión de las enfermedades raras es una cuestión muy relevante “que afecta incluso al modelo de financiación de las comunidades autónomas”, señaló.

Martínez Olmos también recomendó revisar el modelo de centros de referencia, que tiene “luces y sombras” con el objetivo de “perfeccionarlo para mejorar el acceso de calidad y que haya coordinación y trabajar en clave europea”. A este respecto, el ex secretario general de Sanidad planteó que la Unión Europea pudiera colaborar de forma económica con la industria en las fases finales de desarrollo clínico para “ofrecer un acceso acelerado y generar evidencia en vida real”. Para Martínez Olmos sería una colaboración en la que se compartirían los riesgos de las últimas fases de desarrollo y “ayudaría a resolver problemas comunes a toda la UE”.

Álvaro Hidalgo-Vega, profesor titular de la UCLM y presidente de la Fundación Weber, realizó un repaso por la metodología seguida para la elaboración de todo el proyecto y explicó algunas de las claves y conclusiones alcanzadas. Según explicó, y coincidiendo con Plaza, el condicionamiento existente en materia de sostenibilidad debe acometerse con un “marco diferencial respecto de los medicamentos de las enfermedades más prevalentes”. A este respecto, abogó por “evaluación dinámica y precios dinámicos flexibles ya que hay importantes incertidumbres”.

Diagnóstico de las EERR

En España, se estima que el tiempo promedio de diagnóstico de una enfermedad rara es de cinco años, y que en el 19% de los casos, este tiempo se demora 10 años o más. A veces, el principal problema es la falta de un diagnóstico adecuado. Se estima que el 7,6% de los pacientes con una enfermedad rara tiene un diagnóstico que no es definitivo y que otro 3,2% carece de él.  El retraso diagnóstico en EERR parece estar relacionado con la comunidad autónoma de procedencia del paciente, siendo mayor en aquellas regiones con menor población.

La falta de conocimiento sobre la enfermedad es en la mayoría de los casos el motivo por el que se producen retrasos en su detección, lo que provoca graves consecuencias en los pacientes, tanto a nivel fisiológico como a nivel psicológico y emocional. En la otra cara de la moneda, “un diagnóstico acertado aporta beneficios a los pacientes, evitando un agravamiento de la enfermedad y reduciendo los retos en el acceso a un tratamiento o apoyo con el que frenar el avance de la enfermedad”, asegura la directora de FEDER.

Los registros de pacientes pueden desempeñar un papel fundamental en la mejora de la atención de estas patologías, ayudando a describir la historia natural de la enfermedad e identificando criterios de valoración clínicos adecuados para el diagnóstico y los ensayos clínicos. Sin embargo, el desarrollo de registros para la recopilación de datos a menudo adolece de ciertas limitaciones, como el tipo de requisitos impuestos, la falta de incorporación de pacientes y otros agentes en su diseño, la falta de información sobre su utilidad real o la existencia de conflictos de intereses en su generación y abordaje.

La investigación en EERR

Algunos de los desafíos específicos en materia de I+D de las terapias dirigidas a EERR son la falta de información especializada, la carencia de trabajo en red, la escasez de recursos, el bajo número de centros especializados y su dificultad de localización, la heterogeneidad de las enfermedades y la dispersión geográfica de los pacientes, entre otros. Actualmente, a estas dificultades se añaden los posibles impactos causados por la pandemia covid-19 sobre el sistema sanitario y la investigación en EERR. “Dadas estas características, a menudo el diseño del ensayo clínico acarrea diversas dificultades relacionadas con el menor tamaño muestral, la imposibilidad de aleatorización y de utilización de la metodología doble ciego, el uso de comparadores, la forma de medir los resultados, la duración media de los estudios o las reacciones adversas observadas”, asegura Federico Plaza.