Este martes, pacientes con atrofia muscular espinal (AME) sus representantes en la asociación FundAME, y miembros de la Fundación Española de Enfermedades Raras (Feder) han entregado en el Ministerio de Sanidad más de 70.000 firmas pidiendo que se les permita acceder a sus tratamientos. Les ha atendido el personal del registro.
Según la fundación, “para los pacientes con AME estar en tratamiento significa seguir con vida”. Una enfermedad neurodegenerativa como la AME te hace perder algo cada día, movilidad, voz, fuerza, aumentar las dificultades para respirar… y eso implica perder independencia, aumentar nuestras complicaciones de salud que nos llevan a urgencias y necesitar largos ingresos hospitalarios. Sin embargo, los tres tratamientos para la AME aprobados por la Comisión Europea tienen restricciones de acceso en España. En otros países europeos como Francia, Alemania o Italia tratan a todos los pacientes con AME, pero en España no, lamentan.
Han acudido a la sede del Ministerio de Sanidad para pedir tratamiento para todos los pacientes con AME, como comentó Rodrigo Gómez, patrón de FundAME al entregar las firmas. “Cuando los avances en investigación no llegan a los pacientes, es un paso atrás y España está a la cola de Europa en la financiación de fármacos innovadores. Nos movilizamos para solicitar al Ministerio de Sanidad tratamientos para todos los pacientes con AME, sin restricciones”.
“Todo apunta a que no van a aprobar Evrysdi (risdiplam) para los pacientes con AME tipo II y III a pesar de las mejorías que notan y de que es nuestra única opción de tratamiento”. Una de ellas es Elena Gómez, impulsora junto con FundAME de la campaña en Change.org que ha conseguido el apoyo de más de 70.000 personas y que no ha podido acudir a la entrega por haber estado recientemente ingresada en el hospital.
Actualmente, hay tres tratamientos recomendados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la Atrofia Muscular Espinal: Spinraza (nusinersen); Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) y Evrysdi (risdiplam).
Spinraza, comercializado en España en 2018, fue aprobado junto a un protocolo fármaco-clínico del Ministerio de Sanidad que exige, a los afectados, mejoras alejadas de la realidad. Esto supone la retirada del tratamiento en pacientes que habían logrado la estabilidad de su enfermedad e incluso mejorías. Un grupo de 23 especialistas ha llegado a un consenso para que se modifique este protocolo, sin recibir respuesta de la administración.
Por su parte, Zolgensma ha sido comercializado en diciembre de 2021 con limitaciones de acceso más restrictivas que las marcadas por la Agencia Europea del Medicamento, lo que deja fuera a muchos bebés y niños que deberían poder beneficiarse.
En lo que se refiere a Evrysdi, señalar que se encuentra actualmente en proceso de negociación en España. El Ministerio de Sanidad ha publicado el Informe de Posicionamiento Terapéutico, con unas conclusiones que dejan fuera del tratamiento a la mayoría de los pacientes con AME en España.
La situación de los medicamentos huérfanos
Al término del acto de entrega, Daniel de Vicente, miembro de la junta de Feder, recordaba que las dificultades en el acceso a medicamentos huérfanos es algo generalizado en España. "Los datos de informes como el presentado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) muestran que el acceso en España es peor que en otros países de Europa, que es desigual entre comunidades autónomas e incluso dentro de cada una de ellas; los retrasos entre la aprobación en Europa y la disponibilidad en España llegan a los 500 días, y la mitad de los medicamentos aprobados en la Unión Europea no están financiados en España", recuerda.
Cabe señalar que la atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad muy grave, neurodegenerativa y de origen genético. Afecta a dos de cada 100.000 habitantes y es la primera causa de mortalidad infantil en menores de dos años por enfermedad de origen genético, si no se trata. Actualmente se estima que hay entre 800 y 1000 personas afectadas por AME en España y cada año 20 bebés nacen con esta patología (un bebé entre cada 6.000 a 10.000).
La AME afecta a personas de distintas edades y se caracteriza por una debilidad muscular grave y progresiva que impacta profundamente en todas las actividades de la vida diaria y puede provocar desde dificultades para ponerse en pie y caminar hasta impedir que realicen funciones vitales básicas como tragar, sostener la cabeza o respirar.
Nicolas Gonzalez Casares: