Víctor Navas, director Médico de Shire Pharmaceuticals Ibérica, anunció, durante una mesa redonda sobre enfermedades raras organizada en el marco del XII Congreso de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife), que la compañía prevé el lanzamiento de 30 nuevos fármacos para estas patologías antes de 2020.
Navas comenzó su exposición señalando la necesidad de desarrollar medicamentos para tratar estas enfermedades degenerativas, las cuales están asociadas a un alto impacto en la calidad de vida de los pacientes, tanto en el aspecto físico como emocional. Y en este sentido, precisó que "en Europa, de 1.733 solicitudes para la designación de medicamentos huérfanos, sólo se han autorizado 122", una realidad que, en su opinión, viene determinada por diversos factores, entre los que destaca "la dificultad de realizar ensayos por el bajo número de pacientes; los procesos regulatorios, que son muy lentos y no han evolucionado convenientemente". También citó los retos existentes en el campo del diagnóstico y del acceso".
A este respecto, puso hizo referencia al hecho de que la aprobación de medicamentos huérfanos "requiere numerosos procesos de revisión, que no aseguran el acceso de los pacientes a estos fármacos para que puedan beneficiarse de sus efectos favorables", lo cual se explica, principalmente, por su alto coste.
Costes de desarrollo y fabricación
Sobre este asunto, concluyó: "Hay que tener en cuenta que investigar, fabricar y distribuir fármacos de este tipo es mucho más complicado y tiene un coste mucho más elevado y todo ello lleva implícito asumir un alto riesgo. El hecho de que sirvan para tratar a tan pocas personas hace que el precio por paciente inevitablemente suba. Pero hay que considerar también que este tipo de enfermedades suelen ser graves y de por vida, por lo que el coste de no tener el fármaco es también elevado"
Nicolas Gonzalez Casares: