La reforma legislativa europea, insuficiente para los pacientes de enfermedades raras

Artículo de opinión Manuel Macía, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. Candelaria, ex vicepresidente de la Sociedad Española de Nefrología (SEN) y miembro del Observatorio Legislativo de Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos

En España, 3 millones de pacientes con enfermedades raras se enfrentan a retrasos en el diagnóstico y a la falta de acceso a un tratamiento eficaz. Estos pacientes tardan cuatro años de media en obtener un diagnóstico y, en el 20% de los casos, 10 años o más. A esta situación se añade que solo el 5% de estas enfermedades disponen de una terapia eficaz, lo que condiciona que los pacientes vivan con un alto grado de incertidumbre sobre los riesgos de no disponer de un tratamiento y las consecuencias derivadas de ello.

Estas cifras no son aisladas y ponen de manifiesto que estamos ante una importante crisis sanitaria que afecta de manera especial a aquellos pacientes que presentan enfermedades raras. Como profesionales sanitarios, a diario percibimos la fuerte dependencia que tienen de un diagnóstico correcto y un tratamiento adecuado, pues son sus únicas garantías para mejorar su pronóstico y su calidad de vida.

Sin embargo, tal como dictan las cifras, habitualmente llegamos tarde. Todavía nos queda mucho camino por recorrer para reducir las demoras que afectan a todo el proceso asistencial. Por este motivo, creemos que es el momento de afrontar las medidas necesarias para una solución definitiva a partir de las políticas públicas y la legislación. Es hora de continuar el camino para mejorar la situación de los pacientes y lograr que los esfuerzos realizados en las últimas décadas den su fruto. No nos podemos permitir dar ni un paso atrás; urge aprobar reformas legislativas a nivel europeo que avancen hacia la innovación a partir de lo ya conseguido, garantizando la protección de los pacientes que presentan enfermedades raras así como su correcta representación. Para ello, las nuevas medidas deberán enfocarse al acceso equitativo a un diagnóstico correcto, a un tratamiento correcto y a mejorar el seguimiento de estas patologías poco frecuentes. 

Lamentablemente, cuando analizamos la revisión de la legislación farmacéutica europea propuesta por la Comisión Europea tenemos la percepción de que no estamos ante un avance en la dirección correcta ni hacia los objetivos adecuados. Observamos que, mientras los que realizamos nuestra labor en el ámbito de las enfermedades raras promovemos el empoderamiento de los pacientes, apoyamos la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos dirigidos a tratar estas enfermedades, las acciones y medidas que establece la Comisión Europea van a poner en peligro los logros alcanzados hasta ahora.

Entre otros riesgos, plantean eliminar el Comité específico de Medicamentos Huérfanos actualmente vigente y centralizar todos los procesos de autorización de comercialización y designación de cualquier fármaco en un solo organismo, el Comité de Medicamentos de Uso Humano. Esta medida podría retrasar la tramitación de las solicitudes, además de reducir la presencia de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras, ya que estas pasarán a compartir su participación con representantes de otras patologías.

Las propuestas también añaden dejar de permitir la acumulación de periodos de exclusividad, lo que podría desincentivar el desarrollo de nuevas indicaciones para un mismo principio activo y, en la misma línea, ofrecen la posibilidad de presentar una solicitud de autorización de comercialización para un medicamento similar dos años antes de que finalice el periodo de exclusividad, desprotegiendo a los medicamentos huérfanos. 

Es preocupante observar que las nuevas medidas pueden llegar a reducir la incentivación a la investigación y el desarrollo de los medicamentos huérfanos, y que, además, pueden repercutir en la equidad en el acceso a los tratamientos y poner en riesgo la representatividad de los pacientes con enfermedades raras. No podemos permitirnos un retroceso así en un momento tan crítico como este. Sabemos, por experiencia, que las decisiones políticas tomadas en el presente tienen consecuencias muy a largo plazo, durante décadas. Por eso ahora, que tenemos la oportunidad, hemos de mejorar y empezar a construir una estructura normativa sólida para el futuro de estas enfermedades y la atención de aquellos que las padecen y evitar que los esfuerzos ya realizados desaparezcan frente a otras prioridades políticas. Tardaremos mucho tiempo en tener una nueva oportunidad de trabajar por un cambio real, y es clave tener muy presente que el daño puede alargarse por mucho tiempo.

En nuestro foco han de estar los pacientes y sus familias. Son ellos por quienes han de velar las políticas sanitarias públicas europeas, especialmente en un área en la que es tan importante (y compleja) la investigación y el desarrollo de nuevas terapias. Para ello, es necesario escuchar a todos los colectivos y formar equipo con ellos; tener en cuenta sus peticiones y trabajar por cubrir sus necesidades no satisfechas. Ahora, nos toca mover ficha y solicitar que las reformas presentes y futuras garanticen la protección de los medicamentos huérfanos. Solo así lograremos un mejor futuro para el abordaje de las patologías raras.

Manuel Macía es jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. Candelaria, ex vicepresidente de la Sociedad Española de Nefrología (SEN) y miembro del Observatorio Legislativo de Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos