La reforma de la legislación farmacéutica europea podría afectar a la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos y a la equidad en el acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos. Así lo indican las conclusiones del nuevo informe ‘Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos’ elaborado por el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos con la colaboración del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá y el aval de la Escuela Andaluza de Salud Pública.
Este informe destaca también que la nueva distinción entre ‘medicamentos huérfanos’ y ‘aquellos que responden a una necesidad médica no satisfecha’ no está suficientemente justificada en las propuestas de Reglamento y de Directiva presentadas por la Comisión Europea, lo que “podría desincentivar la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos”. Además, la propuesta de Reglamento presenta limitaciones en cuanto a la acumulación de períodos de exclusividad, “pudiendo desproteger a los medicamentos huérfanos”.
José Manuel Baltar, ex consejero de Sanidad del Gobierno de Canarias y miembro del Observatorio, considera que "la propuesta de Reglamento carece de justificación para la distinción entre medicamentos huérfanos, pudiendo generar complejidad y contradicciones en los periodos de exclusividad”.
Para el exconsejero, “esta falta de coherencia es capaz de comprometer el acceso equitativo a tratamientos para enfermedades raras, por lo que urge una revisión para garantizar una política que fomente la inversión y asegure la igualdad de acceso a medicamentos huérfanos innovadores".
Pacientes
El informe destaca también la eliminación del Comité de Medicamentos Huérfanos actual, “centralizando todos los procesos de autorización de comercialización y designación de fármacos en el Comité de Medicamentos de Uso Humano, ya que podría generar un efecto embudo en la tramitación de solicitudes y reducir la participación de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras”.
Los expertos que han elaborado el incluyen propuestas como establecer un procedimiento diferenciado para los medicamentos huérfanos en aspectos como la solicitud de autorización y la exclusividad comercial. Además, destacan la necesidad de conservar el Comité de Medicamentos Huérfanos, tal y como establece el Reglamento 141/2000, con el fin de otorgarles mayor capacidad decisoria y asegurar la participación de los pacientes.
“Es crucial fortalecer la presencia de las asociaciones de pacientes en los grupos científicos, y esto va más allá de la función consultiva propuesta. La participación de las asociaciones es esencial para asegurar que las decisiones se tomen teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes que conviven con una enfermedad rara y dependen de medicamentos huérfanos innovadores para tener una mejor calidad de vida”, ha concluido Remedios Martel, ex directora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía y miembro del Observatorio.
