Beatriz Perales: “Los Premios Aelmhu celebran la voluntad de cambiar vidas”

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) celebró este miércoles la VII Edición de los Premios Aelmhu. Un evento que reunió a profesionales de la industria farmacéutica, asociaciones de pacientes, científicos y representantes institucionales del ámbito de la salud, entre otros.

Los premios tienen cinco categorías y un premio honorífico que otorgan los socios de Aelmhu, que en esta séptima edición ha sido para la investigadora Mª Luz Couce Pico.

En la categoría al mejor proyecto asistencial sobre enfermedades raras, el premio ha sido para el ‘Programa Integral de Atención Asistencial y Rehabilitadora para Personas con Hemofilia y Coagulopatías Congénitas en Andalucía’ (PIAH) impulsado por la Asociación Andaluza de Hemofilia (Asanhemo). En la categoría a mejor trayectoria profesional investigadora en el campo de las enfermedades raras, el premio ha recaído en Pascual Sanz Bigorra. El mejor proyecto de difusión y sensibilización sobre enfermedades raras ha sido para ‘Los bufones de Velázquez’ de la Asociación de Personas con Acondroplasia y Otras Displasias Esqueléticas y el premio a la mejor Labor de comunicación, divulgación y concienciación fue para la investigadora, Patricia Smeyers Durá.

Los Premios Aelmhu tienen como objetivo reconocer la contribución de instituciones, asociaciones de pacientes y profesionales de la salud en el ámbito de las enfermedades raras. Este año se han recibido 70 candidaturas entre las que destacan un gran número de investigadores en patologías minoritarias y asociaciones de pacientes de enfermedades raras.

En el discurso inaugural, Beatriz Perales, presidenta de Aelmhu explicó que estos premios celebran el valor, la perseverancia y la vocación de quienes creen que la investigación, la atención sanitaria, la sensibilización o la divulgación científica son herramientas que transforman la vida de los pacientes, “porque cada proyecto que distinguimos tiene algo común, la voluntad de cambiar vidas”.

Perales hizo una mención especial a todas las compañías asociadas en Aelmhu y a su junta directiva recordando que el próximo año la entidad cumple 15 años, “Durante este tiempo nos hemos consolidado como referente en el ecosistema de enfermedades raras. Gracias a la suma de esfuerzos y objetivos, hemos impulsado la innovación, el conocimiento de estas patologías y hemos trabajado conjuntamente para mejorar el acceso y la equidad a los tratamientos. Este aniversario nos invita a mirar atrás con orgullo y al futuro con la misma energía y compromiso que nos ha traído hoy hasta aquí. Gracias por vuestra implicación, por apoyar este proyecto desde cada una de vuestras compañías y sobre todo por no perder nunca de vista a los pacientes”.

La presidenta de Aelmhu recordó que las reformas legislativas que se están impulsando en el ámbito europeo, nacional y económico, marcan un punto de inflexión en la política farmacéutica, “desde Aelmhu queremos ver estos cambios no desde la incertidumbre del momento, sino como una gran oportunidad para repensar el modelo, para reforzar lo que funciona y cambiar aquello que no ha dado los resultados esperados o que necesita adaptarse a un nuevo contexto en el ámbito de la salud”, dijo.

Aseguró que España tiene un sistema sanitario sólido, profesionales altamente cualificados, compañías farmacéuticas punteras y una red investigadora de primer nivel, “aún tenemos retos por delante como: mejorar el diagnóstico y el acceso a los tratamientos; favorecer la incorporación ágil y equitativa de la innovación; agilizar los procesos regulatorios o reducir las desigualdades entre las comunidades autónomas. Y, es que como se recoge en la Estrategia de la Industria Farmacéutica las enfermedades raras son un área estratégica, un motor de desarrollo y bienestar. Aspiramos a hacer de España un referente europeo en el ámbito de los tratamientos para las enfermedades raras. Algo que no solo beneficiará a los pacientes, sino que impulsará el progreso científico, la generación del empleo de calidad y el crecimiento sostenible de todo el país. Y para conseguirlo, tenemos que consolidar España como un entorno atractivo para la innovación farmacéutica”, aseveró.

Por su parte, Raquel Yotti, comisionada del Perte para la Salud de Vanguardia, aseguró durante su intervención que la innovación es un motor de transformación, “si se trabaja en conjunto desde los hospitales, centros de investigación, empresas y administración es muy posible que lo que hace unos años parecía inalcanzable hoy esté más cerca como es el diagnóstico de las enfermedades raras, al que aplicando tecnologías digitales damos más tiempo para que los profesionales puedan escuchar, acompañar y gestionar”.

Explicó que Aelmhu es un aliado del Perte para la salud de vanguardia formando parte de la alianza por méritos propios, “es una misión compartida en la que cada una de las prioridades estratégicas de la alianza beneficia a todas las instituciones que formamos parte”.

Yotti aseguró que el progreso es una construcción colectiva, “que nace de la perseverancia, el esfuerzo continuado, el sentido de propósito, la conexión profunda, de que cada vida importa y que la ciencia puede mejorar la vida de las personas”.

Galardonados

En la ceremonia, María Luz Couce Pico, directora científica del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS), recibió el Premio Honorífico Aelmhu 2025, entregado por la Junta Directiva de la asociación y el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión.

En su discurso de agradecimiento, Couce destacó la necesidad de “impulsar la investigación, la innovación y el acceso a los tratamientos que transforman la vida de quienes padecen enfermedades raras”. También dirigió un mensaje a los jóvenes investigadores: “Creed en la ciencia, soñad con transformar la historia natural de las enfermedades raras y no olvidéis que vocación y cooperación son el verdadero motor del progreso”.

El premio al mejor proyecto asistencial recayó en la Asociación Andaluza de Hemofilia (Asanhemo) por su Programa integral de atención asistencial y rehabilitadora para personas con hemofilia y coagulopatías congénitas en Andalucía (PIAH). Su vicepresidente, Moisés González, y la trabajadora social Matilde Mora subrayaron que este reconocimiento supone “una validación a una forma de entender la atención sanitaria que no espera a que el paciente vaya al hospital, sino que sale a su encuentro”. Además, aseguró que el premio les va a impulsar “a llegar a quienes aún nos necesitan. Y es una demostración de que la atención sanitaria con alma funciona”.

El galardón a la mejor trayectoria investigadora fue para Pascual Sanz Bigorra, investigador del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en el Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV). Sanz reivindicó la necesidad de mantener el foco en las patologías raras y ultrarraras, como la enfermedad de Lafora, una forma poco frecuente de epilepsia mioclónica progresiva en la que centra su trabajo.

El premio al mejor proyecto de difusión y sensibilización se concedió a la Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas en España (ADEE) por la campaña audiovisual Los bufones de Velázquez, que reinterpreta los retratos de bufones pintados por el artista en el siglo XVII. Su presidenta, Carolina Puente, explicó que el objetivo era “mostrar cómo, aunque hayan pasado muchos siglos, las personas con acondroplasia y otras displasias esqueléticas todavía seguimos cargando con ciertos prejuicios y una losa social que no es nada justa”.

Finalmente, Patricia Smeyers Durá, especialista en Neurología y Neurofisiología Clínica del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, recibió el premio a la mejor labor de comunicación y divulgación por su proyecto de cuentos infantiles sobre la epilepsia. A través de un lenguaje cercano, busca desestigmatizar la enfermedad e incorporar la mirada de los niños. “Solo desde la inocencia infantil podemos crear y crecer”, señaló.