Alexion Pharma Spain ha anunciado la constitución del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, formado por expertos de diferentes disciplinas y bajo el paraguas del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno (CEPPyG) de la Fundación General Universidad de Alcalá. El objetivo de este Observatorio será identificar los principales retos legislativos a los que hay que dar respuesta para mejorar la calidad de vida de pacientes con EERR y sus familias.
De hecho, ya ha publicado su primer informe: 'Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ante la Covid-19: Problemas pendientes y respuestas necesarias', donde los expertos del Observatorio ponen de manifiesto la supuesta necesidad de "revisar y actualizar la Estrategia de EERR, fijando indicadores y objetivos a corto y medio plazo; constituir una dotación presupuestaria específica para EERR" y excluir a estos medicamentos de los indicadores del gasto hospitalario, "creando además un régimen diferenciado con indicadores específicos de calidad de estos tratamientos".
También abogan por "establecer un régimen económico especial para la
autorización, fijación de precios y gestión" de estos productos, y llaman a reconsiderar la aplicación del criterio de coste-eficacia en estos casos; "agilizar los trámites y acortar plazos para facilitar el acceso" y "promover los modelos innovadores de contratación", entre los que sitúan al riesgo compartido, acuerdos basados en valor, o el pago por resultados o de servicios.
Finalmente, llaman a "garantizar la equidad y continuidad de todos los tratamientos farmacológicos, prestando especial atención en aquellos casos que los pacientes ven dificultado el acceso a su tratamiento, causado o no por razones de fuerza mayor", como ha ocurrido con la irrupción de la Covid; incentivar la I+D, medidas "de carácter fiscal y las que fomenten la colaboración público-privada"; "potenciar la Atención Primaria para el diagnóstico temprano y la derivación a los CSUR"; "establecer programas de
información y formación de los pacientes y sus familias", y "promover Planes de Coordinación Sociosanitaria, elaborados con participación
de las organizaciones de pacientes y las sociedades científicas".
Alexion informa de que el Observatorio está compuesto por José Manuel Baltar, ex consejero de Sanidad del Gobierno de Canarias; Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen de la Macarena y ex presidente de la SEFH; Manuel Macía, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. Candelaria y vicepresidente de la SEN; Remedios Martel, farmacéutica y ex directora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía; Julio Sánchez Fierro, abogado y doctor en Ciencias de la Salud; Conxita Tarruella, presidenta de la Asociación de Esclerosis Múltiple de Lleida y ex portavoz de Sanidad de CIU en el Congreso de los Diputados, y Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: