La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), en la reunión celebrada esta semana, ha acordado la financiación dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS), entre otros, de dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de dos enfermedades raras: acondroplasia y la atrofia muscular espinal.
Los medicamentos se comercializan con los nombres de Voxzogo y Evrysdi. Voxzogo, cuyo principio activo es vosoritida, está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas. Es el primer medicamento autorizado, y por lo tanto financiado, para esta enfermedad.
La acondroplasia afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.
Evrysdi, cuyo principio activo es risdiplam, es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), pero es el primero que se administra por vía oral con la ventaja que supone para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento.
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular.
Para completar el procedimiento, después de la decisión de la CIPM, se emiten las correspondientes propuestas de resolución de financiación que, en caso de ser aceptadas por los laboratorios titulares, permiten la resolución definitiva y la inclusión de los medicamentos en el Nomenclator de medicamentos financiados dentro del SNS del mes siguiente.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: