La EMA consolida el asesoramiento para medicamentos huérfanos tras su fase piloto

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha publicado una nueva guía dirigida a fabricantes y organismos notificados que detalla el procedimiento para solicitar asesoramiento técnico a los paneles de expertos sobre productos sanitarios huérfanos. Este programa, que inició una fase piloto el 2 de agosto de 2024, se encuentra ya en fase de implementación completa y extendió su alcance a todas las clases de dispositivos.

El proceso de asesoramiento se divide en dos vertientes principales: la obtención del estatus de huérfano y el asesoramiento clínico propiamente dicho. Sobre este último punto, la EMA especificó que el asesoramiento sobre la estrategia de desarrollo o los datos clínicos requeridos se proporcionará únicamente para aquellos dispositivos que ya hayan sido designados como huérfanos por los paneles de expertos. Para los casos en los que no se obtenga dicha designación, si se trata de dispositivos de clase III o IIb activos destinados a administrar o retirar medicamentos, el fabricante podrá recurrir al procedimiento previsto en el artículo 61(2) del Reglamento de Productos Sanitarios.

Fases del procedimiento administrativo

La solicitud se gestiona a través de la plataforma ServiceNow, donde se centralizan las comunicaciones y la carga de documentos. El itinerario administrativo comienza con una carta de interés, seguida de una reunión exploratoria virtual donde el solicitante presenta el dispositivo y su etapa de desarrollo. Aunque la EMA recomienda la presentación de un borrador de documento de información y la asistencia a una reunión previa a la presentación formal, los solicitantes pueden optar por omitir estos pasos y acudir directamente a la validación final.

Una vez iniciado el procedimiento formal, que se marca como el primer día en el calendario, los expertos validan la aplicación y pueden emitir una lista de preguntas si existen dudas o desacuerdos importantes con las propuestas del solicitante. El proceso concluye en el día 60 con la entrega de la carta de asesoramiento definitiva. Actualmente, la agencia no aplica tasas ni cánones por la prestación de este servicio de asesoramiento.

Obligaciones tras la recepción del consejo

La naturaleza del asesoramiento es voluntaria, pero la normativa establece requisitos específicos de transparencia y seguimiento una vez recibido el dictamen. El fabricante debe dar la debida consideración a los puntos de vista del panel de expertos y documentar estas reflexiones en el informe de evaluación clínica. Asimismo, el documento de asesoramiento debe ponerse a disposición del organismo notificado correspondiente como anexo a dicha evaluación.

Por su parte, los organismos notificados tienen la responsabilidad de incluir las consideraciones del panel en su propia evaluación clínica. En el supuesto de que el organismo mantenga una visión distinta a la expresada por los expertos de la EMA, deberá justificar de forma motivada las razones de tales opiniones divergentes en su informe de evaluación. Aunque la agencia podrá publicar información agregada sobre los procedimientos realizados, el contenido íntegro del asesoramiento mantendrá su carácter confidencial y no se hará público.