Un niño sevillano de 12 años y un joven malagueño de 22 serán los primeros pacientes con epidermólisis bullosa, conocida como piel de mariposa, tratados en España con terapia génica. El proceso comenzó en el Hospital Universitario Virgen del Rocío, en Sevilla, y en el Hospital Costa del Sol, en Marbella, donde se atendió a Leo y a Adrián respectivamente. Este avance supone un hito en el abordaje clínico de una enfermedad minoritaria que causa una extrema fragilidad en la piel de quienes la padecen.
Los pacientes recibieron el medicamento denominado Vyjuvek, que es el primer tratamiento indicado específicamente para la variante distrófica de esta patología. La administración del fármaco fue posible gracias al mecanismo de acceso a medicamentos en situaciones especiales impulsado en el ámbito autonómico, mientras el proceso de evaluación y financiación continuó su curso a nivel estatal. La asociación Debra Piel de Mariposa destacó que este avance transforma la calidad de vida al reducir las heridas y el dolor.
Andalucía se posicionó entre las primeras comunidades autónomas en facilitar este acceso tras completar la formación de profesionales en cuatro centros sanitarios situados en las provincias de Córdoba, Sevilla, Málaga y Almería. Según el colectivo, la llegada de esta terapia resultó de más de tres años de gestiones iniciadas en 2022 con la compañía farmacéutica.
Impacto en el manejo clínico
El fármaco actuó directamente sobre las lesiones y favoreció la cicatrización incluso en heridas crónicas. En una enfermedad que requirió históricamente entre dos y cinco horas de curas diarias, el tratamiento mejoró de forma significativa el bienestar de los afectados. "Estamos muy felices, este tratamiento nos va a cambiar la vida", señaló Lidia, madre de uno de los menores atendidos.
A pesar de la relevancia del hito, la organización advirtió de que el acceso al medicamento todavía es desigual en el territorio nacional al depender de autorizaciones individualizadas. La asociación manifestó su esperanza en que la terapia llegue pronto a todas las personas que la necesitan en el resto de España. El uso de Vyjuvek representó un cambio radical en la atención de una patología que se caracteriza por una fragilidad cutánea extrema.
Lilisbeth Perestelo: 
