La Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. ha aprobado Breyanzi, una terapia celular elaborada por Bristol Myers Squibb dirigida al tratamiento de pacientes adultos con Linfoma B difuso de célula grande en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
Esta una terapia celular CAR-T dirigida a CD19 con una composición definida y con dominio coestimulador 4-1BB. Breyanzi se administra con una composición definida para reducir la variabilidad de la dosis de los componentes CD8 y CD4. La señalización 4‑1BB aumenta la expansión y persistencia de Breyanzi.
La terapia ofrece un tratamiento potencialmente definitivo. Una sola dosis de Breyanzi contiene de 50 a 110 x 106 células T viables CAR positivas (con una proporción 1:1 de los componentes CD8 y CD4 de células T viables CAR positivas).
“Breyanzi, una terapia celular CAR-T, tendrá un papel relevante en la práctica clínica, ofreciendo a las personas con linfoma B de células grandes en recaída o refractario la oportunidad de alcanzar una respuesta mantenida con una experiencia de tratamiento individualizado,” ha señalado Samit Hirawat, M.D., director médico de Bristol Myers Squibb. “La aprobación por parte de la FDA refleja nuestro compromiso profundo con el avance de la investigación en terapia celular, desarrollando tratamientos innovadores y apoyando a los pacientes en cada paso de su recorrido terapéutico”.
Bristol Myers Squibb prevé fabricar Breyanzi para cada paciente individual en su planta de producción de vanguardia de inmunoterapias celulares de Bothell, Washington.
Este producto ofrece un tiempo de producción de 24 días, y opciones de administración en el ámbito hospitalario o en el ambulatorio. Para favorecer un amplio acceso de los pacientes, Bristol Myers Squibb prevé lanzarlo en una amplia red de centros de tratamiento.
Los centros de tratamiento contarán con la certificación de la Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS, por sus siglas en inglés) para apoyar el uso adecuado de Breyanzi, que solo está disponible a través del programa Breyanzi REMS.
Los centros sanitarios, incluidos los hospitales y las clínicas ambulatorias asociadas, deben inscribirse y cumplir los requisitos de la REMS y recibir formación sobre el manejo del síndrome de liberación de citoquinas y de las toxicidades neurológicas.
“En el ensayo Transcend NHL 001, Breyanzi produjo respuestas mantenidas en una proporción significativa de pacientes con linfoma de células B grandes en recaída o refractario. El estudio también demostró la viabilidad de la administración ambulatoria, algo que resulta relevante para los pacientes, los médicos y el sistema sanitario,” ha declarado Jeremy Abramson, director del programa de linfoma del Hospital General de Massachusetts e investigador principal de Transcend NHL 001. “Con esta aprobación, disponemos de una importante nueva opción de tratamiento para pacientes con linfoma B de células grandes en recaída o refractario que se han sometido al menos a dos líneas previas de tratamiento sistémico”.
El linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) es una enfermedad agresiva, de crecimiento rápido, y una de las formas más frecuentes de linfoma no-Hodgkin (LNH), siendo responsable de uno de cada tres casos diagnosticados.
El 73% de los pacientes no responderá o sufrirá una recaída tras el tratamiento de segunda línea o posterior. Para los pacientes que no responden a los tratamientos iniciales, las opciones convencionales de tratamiento que ofrecen respuestas mantenidas son limitadas y la mediana de esperanza de vida es de unos seis meses. El objetivo de tratamiento en el LBDCG es la intención de curación con un tratamiento definitivo.
“Las personas que luchan contra el linfoma B de células grandes en recaída o refractario siguen enfrentándose a un recorrido terapéutico difícil, tanto física como emocionalmente,” ha señalado Meghan Gutierrez, directora ejecutiva de la Lymphoma Research Foundation. “Breyanzi es un tratamiento innovador que ofrece una nueva opción a los pacientes, y otra razón para que esta comunidad siga manteniendo la esperanza en el futuro”.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: