La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha puesto en marcha la primera fase del proyecto de análisis de decisión multicriterio y multidecisor sobre la financiación de medicamentos huérfanos en enfermedades raras en España, para lo cual celebró la primera reunión del panel de expertos representantes de la administración sanitaria, el ámbito clínico, la farmacia hospitalaria, los pacientes y los economistas de la salud, como agentes implicados.
El objetivo de esta reunión ha sido revisar los criterios documentados a nivel mundial sobre financiación de medicamentos huérfanos y establecer un debate para analizar y concretar aquellos que mejor definan las características diferenciadoras de estos medicamentos en España. Así, la discusión de esta fase del proyecto, coordinada por Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB), giró en torno a cuatro grandes categorías: población diana, enfermedad, tratamientos y evaluación económica.
El grupo ha trabajado, explican, siguiendo la metodología de los análisis de decisión multicriterio, "un conjunto de métodos innovadores que favorecen la toma de decisiones y la gestión sociosanitaria de los recursos, introduciendo una perspectiva multidisciplinar sobre resultados en salud, evidencia farmacoeconómica y preferencia de los pacientes". Aelmhu opina que este tipo de análisis supone una novedad en la toma de decisiones en entornos complejos, ya que permite sistematizar y simplificar de forma transparente la decisión en diferentes etapas, estimando y considerando las preferencias de los decisores.
Tras los nombramientos del pasado abril, la Junta Directiva de la Asociación y Rosabel Arce, su directora ejecutiva, subrayaron “la necesidad de mejorar la visibilidad de las enfermedades raras”, informando, especialmente, sobre el valor de los tratamientos huérfanos y ultrahuérfanos. Además, Arce destacó el nuevo impulso que iba a protagonizar AELMHU, "incorporando nuevas acciones enfocadas en mejorar su labor y esfuerzo".
En este sentido, este panel de expertos inicia su actividad en aras de establecer un diálogo con todas las partes implicadas en el proceso de financiación que facilite a los pacientes el acceso a los tratamientos. Una vez finalizado el proyecto, concluyen, "las conclusiones serán publicadas con el propósito de invitar a la reflexión y el diálogo a todos los agentes implicados".
: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: