José Antonio Páramo, presidente de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), co-director de Departamento de Hematología y Hemoterapia de la Clínica Universidad de Navarra, ha coordinado un simposio titulado 'Terapia génica y celular en Hematología', celebrado en el LXI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y XXXV Congreso Nacional de la SETH, y ha destacado que estas terapias se están mostrando especialmente efectivas en las enfermedades hereditarias monogénicas, como "la hemofilia y diversas hemoglobinopatías".
A este respecto, aludió a varios ensayos clínicos "en marcha con terapia génica en hemofilia A y B, que pueden suponer un cambio de paradigma terapéutico, al permitir una expresión duradera del gen alterado". No obstante, afirmó que "todavía hay asuntos sin resolver relativos a la selección de pacientes, la respuesta inmune, los efectos secundarios y el coste económico".
El experto apuntó también que la terapia génica "se ha aplicado exitosamente en diversas hemoglobinopatías, como la anemia de células falciformes o anemia drepanocítica y la beta talasemia, con resultados prometedores en dos direcciones: la posibilidad de discontinuar las transfusiones de sangre y la reducción en los requerimientos transfusionales".
El caso de las CAR-T
Otro asunto abordado en esta sesión ha sido la terapia CAR-T. Jorge Sierra, presidente de la SEHH y jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau (Barcelona), indicó que "esta terapia disruptiva ofrece perspectivas de respuesta y supervivencia prolongada a pacientes cuyo cáncer de la sangre se ha mostrado resistente a múltiples líneas de tratamiento". Hizo referencia, además, a "los resultados en niños y adolescentes con leucemia linfoblástica aguda B sin otras opciones", los cuales, dijo, "son espectaculares en muchos casos". También en pacientes adultos con linfoma de células grandes de línea B, en los que "se obtiene una respuesta completa mantenida en cerca del 50% de los casos".
Javier Briones, hematólogo del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau y co-coordinador del Grupo Español CAR (Gecar) de la SEHH indicó que la terapia está empezando a extenderse a otros cánceres de la sangre, como es el caso del mieloma múltiple, y, a su juicio, "cabe esperar que haya disponibilidad de CAR-T comerciales frente a esta enfermedad en un año y medio aproximadamente".
Pero aunque se está obteniendo una alta tasa de respuestas en pacientes con mieloma múltiple en recaída tras múltiples líneas de tratamiento cuando se escoge el antígeno de maduración de células B (BCMA) como diana, parece, según el especialista, que la mayoría de esas respuestas no son duraderas y la progresión ocurre muy frecuentemente. Por tanto, apuntó, "es necesario explorar nuevas estrategias, como la utilización de CAR dirigidos hacia nuevas dianas, el desarrollo de CAR bi-específicos dirigidos simultáneamente frente a dos antígenos expresados en mieloma múltiple o la combinación de CAR con agentes inmunomoduladores que incrementen su actividad citotóxica".
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: