La Misión Europea contra el Cáncer, de forma conjunta con el Plan Europeo de Lucha contra el Cáncer, fija las líneas estratégicas de la Comisión Europea para el abordaje de las patologías oncológicas. En este marco, el cáncer en niños, adolescentes y jóvenes adultos (CAYA) recibe una prioridad sistemática en todos los temas de investigación financiados. Hasta la fecha, la iniciativa destinó al menos un 20 % de su presupuesto a impulsar investigaciones de vanguardia en todo el continuo oncológico de este grupo de población. La mejora continua en las intervenciones terapéuticas permitió que la mayoría de los pacientes infantiles diagnosticados en el continente logren convertirse en supervivientes a largo plazo, si bien las patologías raras y las de alto riesgo continúan planteando severas dificultades de tratamiento.
Con motivo del Mes de Concienciación sobre el Cáncer Infantil 2026, la Agencia Europea de Salud y Dirección Digital detalló las líneas de actuación de los proyectos Epica-Dipg, Theodora y Phoenix. Estas tres iniciativas recientemente iniciadas forman parte del clúster de investigación financiado por el programa Horizon Europe denominado ‘Diagnóstico y tratamiento – ensayos clínicos innovadores para el cáncer pediátrico’. El propósito central de esta red de trabajo se enfoca en avanzar en opciones terapéuticas novedosas para tumores caracterizados por su baja frecuencia o por una baja tasa de supervivencia ante las opciones convencionales.
El primero de los proyectos, denominado Epica-Dipg enfoca su actividad en la búsqueda de un tratamiento para el Glioma Pontino Intrínseco Difuso (DIPG). Esta neoplasia representa el cáncer pediátrico más letal en la actualidad y carece de terapias efectivas hasta el momento, registrándose más de 300 nuevos casos anuales en Europa. El diagnóstico de la enfermedad suele producirse habitualmente alrededor de los siete años de edad, tras lo cual muestra una rápida progresión. Las perspectivas clínicas para los afectados resultan desfavorables, con una tasa de supervivencia inferior al diez por ciento transcurridos dos años desde la identificación de la patología.
Las opciones de abordaje técnico en Dipg sufren importantes limitaciones estructurales. La intervención quirúrgica no suele resultar posible debido a la localización de la masa tumoral, mientras que los esquemas de quimioterapia demuestran un efecto escaso sobre la evolución de las lesiones. Por su parte, la radioterapia permite ofrecer cierto alivio sobre los síntomas clínicos, si bien los beneficios derivados de su aplicación poseen una naturaleza estrictamente temporal.
Para modificar esta situación, Epica-Dipg proyecta la ejecución del primer ensayo multinacional europeo sustentado en el empleo de inmunoterapia combinatoria en pacientes pediátricos con Dipg. La metodología del estudio incorporará una prueba médica específica de diagnóstico complementario, la cual posibilitará efectuar un monitoreo en tiempo real y con carácter mínimamente invasivo de la carga tumoral y de las respuestas inmunitarias registradas. Mediante esta estructura, la investigación persigue sentar un modelo para el acceso acelerado y equitativo a terapias avanzadas en tumores infantiles raros en el entorno europeo.
Por otro lado, la iniciativa THEODORA orienta sus recursos a satisfacer las necesidades de tratamiento en sarcomas positivos en fusión pediátrica y adolescente (EwS). Este conjunto de tumores raros se origina en estructuras óseas o en tejidos blandos. En aquellos escenarios donde acontecen recaídas, la supervivencia de los pacientes se mantiene por debajo del diez por ciento dos años después de la reaparición del proceso tumoral.
Inmunoterapia dirigida con células T
El objetivo central de Theodora pasa por definir un marco europeo de protocolos maestros orientado a evaluar inmunoterapias innovadoras dentro de ensayos clínicos en fase inicial. De esta manera, el proyecto prevé aportar la primera evidencia clínica respecto al uso de inmunoterapias dirigidas basadas en células T modificadas por receptores de células T (TCR-T) en EwS. Esta técnica de vanguardia reprograma las propias células T del sujeto tratado para dirigir la respuesta inmunológica frente a la masa tumoral, abriendo la posibilidad de una aplicación posterior más extensa.
De forma complementaria, la investigación implementará un abanico de herramientas de monitorización, entre las que figuran el seguimiento mediante biopsias líquidas, técnicas de imagen mejoradas a través de inteligencia artificial y el perfilado inmunitario. La combinación de estas herramientas con sistemas de modelado estadístico permitirá realizar un seguimiento continuado de las respuestas de los pacientes y detectar precozmente los mecanismos de resistencia biológica desarrollados frente a la terapia.
Por su parte, el proyecto Phoenix centra sus esfuerzos en brindar alternativas terapéuticas más seguras y efectivas para niños diagnosticados de cánceres de alto riesgo. En los casos donde la patología reaparece o no muestra respuesta frente a los esquemas administrados, las opciones de supervivencia a largo plazo continúan situándose en niveles reducidos. Más de la mitad de los niños afectados no logra superar la enfermedad, al tiempo que aquellos que sobreviven sufren con frecuencia secuelas de salud graves que perduran a lo largo de toda su vida.
La propuesta investigadora de Phoenix parte de la evidencia previa acumulada sobre el agente anticancerígeno administrado por vía oral ibrilatazar. Este compuesto demostró capacidad para frenar el crecimiento tumoral, disminuir la sobreproducción celular e incrementar la efectividad de los esquemas de quimioterapia estándar. Con estas bases, el proyecto desarrollará un ensayo clínico de primer hijo (first-in-child) con ibrilatazar en tumores sólidos de comportamiento agresivo.
Evaluación del fármaco ibrilatazar
A diferencia de las quimioterapias de carácter convencional, cuya administración puede conllevar daños directos en el material genético celular, el fármaco ibrilatazar preserva la integridad del ADN. Esta característica ofrece una alternativa que se plantea potencialmente más segura para el organismo de los pacientes pediátricos en tratamiento.
La ejecución del ensayo se acompañará de un programa traslacional integral diseñado para clasificar a los pacientes en subgrupos específicos de investigación y guía terapéutica. Este sistema permitirá supervisar de forma temprana la respuesta al tratamiento y facilitará una mayor inclusión en los estudios clínicos mediante la consideración explícita de los determinantes sociales de la salud, entre los que se evalúan el lugar de nacimiento, la residencia, el nivel educativo y las condiciones económicas de la población elegible.
María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps).: 
César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia.: 
Raquel Yotti, comisionada del Perte para la Salud de Vanguardia: 
Juan Yermo, director general de Farmaindustria.: 