NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
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España cerró el año 2020 con la comercialización de 11 nuevos principios activos, 5 de ellos dirigidos al tratamiento de patologías oncológicas o de naturaleza autoinmune y 2 medicamentos huérfanos.
La ministra de Sanidad, Carolina Darias, ha avanzado la creación, a lo largo del presente año, de una plataforma en red ERN-CSUR-centro sanitario; que permitirá compartir información y conocimiento entre las Redes Europeas de Referencia (ERN).
En España hay en marcha hoy cerca de 700 ensayos clínicos (un 20% del total) de potenciales medicamentos contra enfermedades raras o poco frecuentes, las que afectan a menos de una de cada dos mil personas.
Los médicos especialistas en Farmacología Clínica tienen un importante papel en el diseño de los ensayos clínicos para el desarrollo de terapias en enfermedades raras (EE.RR.), así como en el proceso de aprobación y traslación de los mismos a la práctica clínica
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) asegura que en 2020 la UE alcanzó “sus mejores cifras”, con 22 nuevos productos con designación huérfana positiva y 18 nuevas autorizaciones de comercialización, en España, la financiación de medicamentos huérfanos muestran “los peores datos del último lustro”.
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) asegura que sólo el 48% de los 108 medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea están disponibles en España.
El estudio FinMHU-MCDA sobre criterios de financiación de medicamentos huérfanos en España destaca que factores como la calidad de vida del paciente, la gravedad, la existencia de alternativas terapéuticas o la capacidad para evitar costes asociados, deben incrementar su importancia en la toma de decisiones sobre financiación de este tipo de medicamentos.
El número de medicamentos huérfanos desarrollados por la industria se ha multiplicado por 23, desde el año pasando de los apenas 8 fármacos conocidos hasta entonces a 184 nuevas esperanzas para pacientes con enfermedades raras.
La Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) considera que la disponibilidad rápida de tratamiento, la evaluación con criterios adicionales y el empleo de la telefarmacia, pueden ser elementos fundamentales para la mejora en el tratamiento y la atención a pacientes con enfermedades raras.
El Pleno del Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos ha acordado otorgar el Premio Panorama 2020 al medicamento Dupixent® (dupilumab), del laboratorio Sanofi-Aventis, y una mención de honor a Onpattro® (patisirán), del laboratorio Alnylam Netherlands.
El 33% de los pacientes con enfermedades raras ha tenido cancelaciones en sus pruebas de diagnóstico y 9 de cada 10 personas con este tipo de patologías han visto paralizada la atención a su patología. Estos son algunos de los datos que entidades y expertos han dado a conocer en la jornada virtual Una Hoja de Ruta para las Enfermedades Raras: propuestas de consenso para la sanidad.
La industria farmacéutica europea, espera que esta Estrategia Farmacéutica Europea, que debe concretarse y desarrollarse a lo largo del próximo año, pueda crear las condiciones para que Europa vuelva a ser el líder mundial en innovación biomédica. Sin embargo, según ha expresado Farmaindustria la iniciativa europea “genera algunas dudas”.
Durante la primera jornada del 65º Congreso de la SEFH se celebró un taller centrado en la utilidad del 'horizon scanning', especialmente en medicamentos alto impacto, como los huérfanos, para anticipar la llegada de innovaciones terapéuticas y planificar su incorporación al sistema sanitario de una forma eficiente y sostenible.
La farmacéutica Alexion, especializada en este tipo de productos, ha creado el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, para analizar los retos a nivel legislativo y plantear propuestas.
Con esta designación, la Asociación pretende seguir intensificando su labor en la proyección del valor y la función de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos en España.
Una evaluación del marco europeo para la aprobación de medicamentos huérfanos muestra que ha sido beneficioso en cuanto a desarrollo y acceso al mercado, pero plantea también sus retos pendientes.
El Grupo Popular ha elaborado su propio documento de conclusiones tras las comparecencias en el Grupo de Trabajo de Sanidad de la Comisión de Reconstrucción, con propuestas en los distintos ámbitos de la gestión, desde la gobernanza hasta el modelo asistencial, donde otorgan un papel más relevante a la farmacia.
Acuerdo, pacto y consenso son tres de las palabras que más veces ha repetido José Martínez Olmos a lo largo de su comparecencia en el grupo de trabajo de Sanidad y Salud Pública de la Comisión de Reconstrucción Económica y Social del Congreso de los Diputados.
La exclusión del Sistema de Precios de Referencia de medicamentos huérfanos que tengan alternativa terapéutica autorizada será decidido en función de la "evidencia" y de acuerdo con el IPT y podrá suponer una revisión del precio.
Farmaindustria ha elaborado un protocolo, suscrito por otras nueve asociaciones de empresas del sector farmacéutico y la tecnología sanitaria, con medidas para garantizar la seguridad de sus empleados, y de los profesionales con los que se relacionen, en la vuelta a la actividad científica y comercial.
El Grupo de enfermedades raras y medicamentos huérfanos de la de la SEFH (Orphar) ha publicado su primer 'Informe Horizon Scanning' sobre estos medicamentos, distinguiendo los que están en Prime, en evaluación por el CHMP, a la espera de autorización de la CE, o ya con ella y listos para poder ser incorporados el SNS.
Jorge Capapey, director general de Alnylam en España, liderará la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu), mientras que las vicepresidencias serán asumidas por Leticia Beleta (Alexion), María José Sánchez (CSL Behring) y David Moreno, director general de (PTC Therapeutics).
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu) ha reclamado "que se destinen recursos suficientes para garantizar que se pueda seguir tratando a estos pacientes".
El último número de la revista 'Panorama Actual del Medicamento' recoge un balance sobre los medicamentos autorizados en España en 2019, con 31 nuevos principios activos y 880 nuevas presentaciones.
El Ministerio ha comunicado la decisión aprobada en el Consejo de Ministros para incentivar la inversión de la industria en investigación, desarrollo y comercialización de medicamentos huérfanos. Se les aplicará un régimen específico si no hay otro fármaco con la misma indicación o si aportan un beneficio clínico relevante.

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