La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) asegura que en 2020 la UE alcanzó “sus mejores cifras” en materia de estos medicamentos, con 22 nuevos productos con designación huérfana positiva y 18 nuevas autorizaciones de comercialización, en España, la financiación de medicamentos huérfanos muestran “los peores datos del último lustro”.
Esta entidad, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras (EERR)”, ha presentado su Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España, en el que revela que, a nivel europeo se alcanzó “la cifra récord” de 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento y “evidencia el gran momento que vive la investigación farmacéutica en su apuesta por un ámbito tan complejo y sensible como son las enfermedades raras”.
La tendencia europea contrasta “con los datos de acceso en España, que presentan un descenso considerable en la financiación de nuevos medicamentos huérfanos” en el último año, lo que podría alejar la disponibilidad de estas innovaciones para los pacientes españoles respecto a los países nuestro entorno.
En el último ejercicio, aseguran, se asignaron en nuestro país 10 Códigos Nacionales (CN) y se aprobó la financiación de 5 nuevos medicamentos, lo que supone un descenso de un 6% en los CN y un 45% menos de medicamentos financiados con respecto a 2019. Más allá del porcentaje, estas cifras revelan que, en 2020, solo 4 de cada 10 MM.HH. en Europa llegan finalmente a los pacientes españoles.
Por otro lado, además de las dificultades añadidas que ha supuesto el covid-19 para los pacientes con enfermedades minoritarias, y del complejo proceso de aprobación y financiación de este tipo de medicamentos, el retraso hasta lograr una decisión de precio y reembolso también ha empeorado en nuestro país hasta alcanzar los 33 meses de espera media, 19 meses más para llegar a unos tratamientos que, a menudo, son de vital necesidad.
“Las condiciones de acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos ha ido empeorando en los últimos 5 años”, afirma Jorge Capapey, presidente de Aelmhu. En este sentido, la Asociación considera que la lucha contra la pandemia no debe lastrar el esfuerzo de las administraciones y de todos los agentes implicados en el abordaje de los tratamientos para las EE.RR, puesto que estos pacientes representan un colectivo de especial vulnerabilidad.
La realidad es que de los 53 MMHH pendientes de financiación positiva, un 54% llevan esperando más de 3 años. Para Aelmhu, estos preocupantes datos de acceso podrían dificultar la llegada de nuevas terapias a España, retrasando el acceso de los pacientes a unas innovaciones terapéuticas por las que, cada vez más, apuestan las empresas farmacéuticas.
En este sentido, el presidente de la asociación considera “es fundamental que avancemos de forma conjunta todos los agentes que participamos en el proceso, pacientes, administración, profesionales y empresas, para mejorar la eficiencia del sistema y para facilitar que las nuevas terapias lleguen lo antes posible a los pacientes de estas patologías especiales y a sus familias”.
Para Aelmhu es esencial asegurar la equidad en el diagnóstico y en el acceso al tratamiento para los pacientes españoles; desarrollar un proceso ágil y claro que permita acortar los plazos para la financiación y contar con una mayor certidumbre y consenso en las evaluaciones para mejorar la situación facilitando que el mayor número de terapias llegue a todas las personas afectadas por una enfermedad minoritaria.
: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: