El acceso a los medicamentos huérfanos en las distintas regiones, a debate

Actualmente, el manejo de las enfermedades raras plantea un desafío en términos de salud pública tanto por su evolución crónica, invalidante y potencialmente mortal, como por el gran impacto negativo que producen en los pacientes y sus familias. Asimismo, se ha puesto de manifiesto la creciente desigualdad entre las comunidades autónomas. La rapidez en el acceso, la fluidez en las derivaciones y la calidad de la atención sanitaria varían según la región. Además, la coexistencia de distintos informes de evaluación contribuye a generar más desigualdades en relación al acceso de los medicamentos huérfanos, tanto geográficamente como en tiempo.

Todas estas cuestiones se han puesto encima de la mesa durante un debate celebrado con motivo del VIII Congreso Nacional de Enfermedades Raras. De este modo, Josep Torrent, miembro del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos; Mónica López, coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias Sociedad Española de Medicina Interna; Jordi Cruz, miembro de la ‎Federación Española de Enfermedades Raras y José Luís Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), han debatido sobre la situación actual en España en cuanto al acceso y financiación de los Medicamentos Huérfanos.

Para ello, se han aportado los resultados del proyecto “Acceso y financiación de los medicamentos huérfanos. Consenso de Expertos”, creado con el objetivo de consensuar criterios y estrategias de actuación necesarios para optimizar el acceso a la asistencia sanitaria y a los medicamentos huérfanos en el Sistema Nacional de Salud (SNS).

La situación actual evidencia una necesidad creciente de establecer estrategias, consensuadas por los distintos actores implicados en el manejo de estas enfermedades, que garanticen el acceso de los medicamentos huérfanos y contribuyan a optimizar y mejorar el manejo de los pacientes con enfermedades raras. En este sentido, los resultados del estudio mostraban que para solventar estas diferencias es deseable, primero, el empleo de una evaluación única y válida en todo el territorio, y, segundo, la elaboración de protocolos de actuación y derivación, así como de guías de práctica clínica.

Asimismo, en este ámbito, un punto clave debatido durante la mesa fue la creación de un fondo económico específico, evidenciando que es un aspecto muy demando por los pacientes, con el que se asegure la equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos y en la asistencia sanitaria a los pacientes con enfermedades raras en todo el territorio. Destinado a cubrir las necesidades sanitarias de los pacientes con enfermedades raras, su definición y gestión debería contar con la participación de equipos de profesionales médicos, farmacéuticos y gestores especializados.

Otro punto debatido ha sido el desconocimiento de este tipo de patologías por parte de la mayoría de los profesionales sanitarios que contribuye a esta dificultad de acceso y continuidad de asistencia sanitaria, así como al retraso del diagnóstico e inicio del tratamiento. De ahí la importancia de la creación de los equipos de profesionales especializados de referencia, aspecto ampliamente demandado por los pacientes, que trabajen en red con los equipos de atención primaria, secundaria y domiciliaria, y que valore las necesidades individuales de los pacientes. Así, los resultados del proyecto mostraron que es ampliamente reconocido que la creación de equipos de profesionales especializados de referencia contribuiría a reducir la necesidad de desplazamiento de su lugar de residencia y mejorar la atención sanitaria de estos pacientes. Asimismo, durante la mesa redonda se debatieron las posibles barreras existentes en el empleo de equipos de asistencia domiciliaria.

El proyecto “Acceso y financiación de los medicamentos huérfanos. Consenso de Expertos”, patrocinado por la compañía biofarmacéutica Shire y coordinado por Outcomes’10, se llevó a cabo entre profesionales pertenecientes al Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Instituto de Carlos III, la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), médicos especialistas en enfermedades raras del Hospital Vall D’Hebron de Barcelona y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid y de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).