Es necesario unificar el sistema de evaluación de los medicamentos huérfanos, con criterios homogéneos y válidos, en todo el territorio español con el fin de evitar desigualdades entre comunidades autónomas. Esta es una de las principales conclusiones a las que se ha llegado en el estudio Delphi “Acceso y Financiación de Medicamentos Huérfanos en España. Consenso de Expertos”, que patrocinado por la compañía biofarmacéutica Shire y coordinado por Outcomes’10, se llevó a cabo entre profesionales pertenecientes al Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Instituto de Carlos III, la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), médicos especialistas en enfermedades raras del Hospital Vall D’Hebron de Barcelona y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid y de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) y fue presentado en el pasado 60 Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).
El estudio también recoge que tanto los profesionales implicados en el manejo de afectados por alguna enfermedad rara como los pacientes participantes de dicho estudio reclaman la creación de un fondo económico específico para estas patologías, con el que se asegure la equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos y en la asistencia sanitaria a los pacientes con enfermedades raras en todo el territorio. Destinado a cubrir las necesidades sanitarias de los pacientes con enfermedades raras, su definición y gestión debería contar con la participación de equipos multidisciplinares de profesionales médicos, gestores y principalmente farmacéuticos especializados.
Actualmente, en cuanto a la financiación de estos tratamientos, en España el Sistema Nacional de Salud financia 45 medicamentos huérfanos (el 70% delos 62 aprobados) lo que suponen un gasto del 3% del gasto farmacéutico total, proporcional a la carga de las enfermedades raras en la población. En este sentido, “es necesario reclamar entre todos una mayor dotación de recursos a través de un fondo especial y concreto”, explican los expertos reunidos en dicha mesa.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: