En 2022, la Agencia Europea de Medicamentos autorizó 16 medicamentos innovadores (con un principio activo nuevo) para enfermedades raras, el 39% de todas las nuevas aprobaciones. Esto supone que uno de cada tres de los nuevos fármacos está indicado para estas patologías.
Las enfermedades minoritarias están cada vez más en el foco de la industria farmacéutica innovadora, que en España promueve el 96% de los ensayos clínicos. Además, uno de cada cuatro ensayos que se realizaron en nuestro país en 2022 (234), fueron para estas patologías, según el Registro Español de Estudios Clínicos (Reec).
“En los últimos años hemos visto grandes avances en investigación de medicamentos huérfanos, pero queda mucho por hacer para que ese beneficio llegue a todos a los pacientes que lo necesitan cuando lo necesitan”, ha explicado la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, que ha participado el XVI Congreso Internacional de Enfermedades Raras, que se celebra en Murcia organizado por la Asociación D’Genes y la Universidad Católica de Murcia.
Pineros se ha remitido al año 2000, cuando la Unión Europea aprobó el Reglamento de Medicamentos Huérfanos, que por vez primera vez estimulaba el desarrollo de tratamientos para enfermedades poco frecuentes y en su mayoría sin esperanzas. Desde entonces, se han aprobado hasta 240 fármacos de esta categoría.
“El 25% de los ensayos clínicos el año pasado fueron para enfermedades raras y un 58% correspondían a fases iniciales de investigación, un enorme adelanto y oportunidad para los pacientes españoles que participan en ellos, pues pueden acceder a fármacos que en muchas ocasiones son la única opción”, ha afirmado Pineros. Y es que se estima que en nuestro país hay tres millones de pacientes con enfermedades raras, de las que sólo el 5% tienen tratamiento.
Dos años
Si bien cada vez hay autorizados más fármacos para enfermedades raras, el obstáculo se sitúa en la llegada al sistema sanitario. Según el último informe de Indicadores de Acceso a Medicamentos Innovadores (WAIT 2022), en España sólo está disponible el 51% de los fármacos para enfermedades raras y el tiempo medio de espera para los pacientes es de 786 días, más de dos años. “La ausencia de un procedimiento ágil y eficaz impulsa el recurso a utilizar vías alternativas, de carácter individual, que no fueron diseñadas para este fin, como es el caso de los medicamentos en situaciones especiales, lo cual redunda en más incertidumbre y en ocasiones más inequidad, incluso territorial”, ha apuntado Pineros.
La directora de Acceso de Farmaindustria ha apuntado también que los profesionales que participan en las investigaciones clínicas en nuestro país -líder en investigación clínica- se encuentran que una vez terminada no pueden utilizar el medicamento hasta la decisión de financiación, lo que supone una pérdida de oportunidad para los pacientes con enfermedades raras que necesitan esos fármacos, un daño en la calidad de la prestación del sistema sanitario y un freno a las compañías farmacéuticas que han promovido la investigación clínica en nuestro país.
En este sentido, Pineros ha explicado las propuestas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos que Farmaindustria ha elaborado partiendo de la necesidad de dar un reconocimiento a sus peculiaridades que permitan que los pacientes, en muchos casos sin otra alternativa de tratamiento, accedan a los nuevos medicamentos
Además de ésta, Farmaindustria ha presentado recientemente una propuesta para mejorar el acceso temprano a medicamentos que no pueden esperar y cuyo beneficio es más relevante, una situación que se da frecuentemente en este tipo de enfermedades. “Se trata de un procedimiento, en dos fases, que permite disponer del medicamento en cuanto recibe la autorización europea, con un proceso de financiación acelerado y, por tanto, que puedan llegar a los pacientes que los necesitan en condiciones de equidad para todo el SNS”, ha indicado la portavoz de Farmaindustria.
Para todo ello es necesario una colaboración entre todos los agentes: administración e industria, pero también incluir a los pacientes y los clínicos expertos en la enfermedad, que es más relevante si cabe para estas patologías.
Nicolas Gonzalez Casares: