Durante la primera jornada del 65º Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) se celebró un taller centrado en la metodología de horizon scanning, donde se trató de forma específica el caso de los medicamentos huérfanos, y en él varios expertos pusieron en valor esta herramienta para anticipar la llegada de innovaciones terapéuticas, de modo que se pueda planificar su incorporación al sistema sanitario, si se dan las condiciones para ello, de una forma eficiente y sostenible.
Para Jose Luis Poveda, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario y Politécnico del Hospital La Fe, supone "una suerte" el poder disponer de innovaciones terapéuticas para tratar enfermedades raras, área donde se puede hablar ya de una cierta "variedad de tipos de moléculas y de dianas terapéuticas". A su juicio, esto es consecuencia de la política de incentivos europeos, que aglutinan asesoramiento científico, exenciones de tasas y garantía de 10 años de monopolio, que han hecho que esta área constituya "un interesante mercado para la industria".
Tanto es así que, como detalló María Dolores Edo, farmacéutica del Hospital Arnau de Vilanova y una de las impulsoras del informe de horizon scanning Orphar-SEFH, citando previsiones de la consultora Evaluate, se espera que este mercado alcance los 217.000 millones de euros en 2024, constituyendo así un 18% del mercado total, con tasas anuales de crecimiento del 11%.
Eso, como admitió Poveda, está ya "tensionando la sostenibilidad de los sistemas sanitarios", para los que la incorporación de estos fármacos supone "un gran desafío". Apuntó, a este respecto, que mientras que solo el 0,5% de las presentaciones financiadas por el Sistema Nacional de Salud corresponden a medicamentos huérfanos, estos ya suponen el 5% del gasto farmacéutico total. Yendo a un caso más concreto, se fijó en el coste de un tratamiento de eculizimab para un paciente con síndrome hemolítico urético, que podría consumir todo el presupuesto para farmacia de un hospital pequeño.
"Frente a este impacto, necesitamos información para ganar certidumbre", afirmó Poveda, que defendió el empleo del horizon scanning para realizar un abordaje proactivo del posicionamiento y la financiación de estos tratamientos. Así, además de citar el Informe Orphar-SEFH como iniciativa, basada en esa monitorización del horizonte terapéutico, se refirió a iniciativas en Reino Unido (UK PharmaScan), y otras puestas en marcha en Francia o Italia en el mismo sentido, además de destacar "la voluntad" mostrada por las autoridades españolas para abrazar esta metodología.
También hizo mención a una iniciativa internacional similar Silvia Manrique, farmacéutica del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, que citó la International Horizon Scanning Innitiative (IHSI) de Bélgica, Países Bajos y Luxemburgo para, "mediante el diálogo temprano con las partes interesadas, buscar fórmulas para garantizar el acceso a precios aceptables". En su opinión, estos acuerdos, que pueden incorporar esquemas para compartir riesgos, "pueden ser más ventajosos y cerrarse en plazos más razonables".
Manrique considera que el desarrollo de proyectos de este tipo desde la Farmacia Hospitalaria puede ser de gran utilidad para, en su labor de asesoramiento a la toma de decisiones sobre uso racional de los recursos a la hora de financiación los medicamentos, compartir esta información con financiadores, organismos públicos, asesores. "Todo ello, para poder organizar bien los recursos y dar una respuesta eficiente al reto del acceso a las innovaciones terapéuticas", señaló.
En cuanto al tipo de producto susceptible a esta vigilancia, opinó que, más allá de los medicamentos huérfanos, "idóneos para ello", por estar relacionados con "enfermedades poco prevalentes, altamente incapacitantes y gran impacto social, además de existir información limitada y requerir inversiones grandes", podría ser muy útil su utilización para otear el horizonte en busca de "nuevas tecnologías emergentes, nuevas indicaciones, procedimientos médico quirúrgicos, productos sanitaros, medicamentos oncológicos, genómica, terapias avanzadas, etc.".
Sobre el Informe Orphar-SEFH
Durante el taller, se desgranó la metodología utilizada para el Informe Orphar-SEFH, lo que corrió a cargo de Xavier Badía, miembro cofundador de Omakase Consulting, quien confirmó que se había acudido a las bases de datos de la Agencia Europea de Medicamentos, de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios y del Ministerio de Sanidad, además de datos propios de la consultora, para elaborar este informe al que se le pretende dar una periodicidad semestral, "al ser este un periodo relevante para detectar cambios" en el mercado, y porque "puede resultar interesante", dijo, para la planificación que tengan que ir haciendo los decisores sanitarios.
El primer informe aglutina datos desde octubre de 2016 a febrero de 2020 y, como explicó Edo, se encontraron 26 medicamentos huérfanos en incorporados en el programa Prime de priorización; 21 en evaluación por el CHMP de la EMA; dos medicamentos y nueva indicación con opinión positiva del CHMP y a la espera de autorización de comercialización de la Comisión Europea, y 18 fármacos y cuatro indicaciones pendientes de la decisión de precio y financiación en España. La farmacéutica llamó a estar atentos a la publicación del próximo informe, que podría estar listo para noviembre.
De estos últimos, explicó, "tres de ellos recibieron autorización condicional, donde se entiende que la falta de evidencia se compensa con los beneficios demostrados hasta ese momento, y otros cinco autorización en circunstancias excepcionales, en las que no se puede aportar evidencia suficiente por cuestiones éticas o por disponer de un número muy reducido de pacientes".
Nicolas Gonzalez Casares: