La singularidad de los medicamentos huérfanos (MMHH) que, a consecuencia de la pequeña población a la que están dirigidos presentan aspectos diferenciales en el desarrollo de los ensayos clínicos, la evidencia generada o incertidumbre presente, así como en el coste unitario de los tratamientos, requiere de una visión diferente a la de medicamentos dirigidos a poblaciones amplias en los procesos de autorización, financiación y fijación de precio, así como acceso y pago.
Todas estas cuestiones fueron puestas encima de la mesa a lo largo del debate ‘Derechos y dificultades de los pacientes en el acceso a los medicamentos’ que ha tenido lugar en el I Congreso de Derecho Farmacéutico organizado por el Colegio de Abogados de Madrid (ICAM), en la que participaron Xosé Manuel Rey, abogado de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH); Beatriz Perales, miembro de la Junta Directiva Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu); Daniel de Vicente, farmacéutico y presidente de la Asociación de Déficit de Esfingomielinasa Ácida (ASMD), con la moderación de Álvaro Lavandeira, miembro del Comité de la Sección de Derecho Farmacéutico del ICAM.
El debate se centró en el ámbito de las enfermedades raras y, a este respecto, desde el primer momento Perales aseguró que, en estos casos, “el acceso es aún más importante por la propia idiosincrasia de estas enfermedades” ya que, como indicó Lavandeira, “el reloj de arena no se detiene” y la enfermedad avanza.
En el origen de los problemas que sufren los pacientes están, por un lado, los retrasos y, en muchas ocasiones, rechazos, a la financiación de los medicamentos por el Sistema Nacional de Salud (SNS), así como las negativas y retrasos de acceso ya en los hospitales que, como denunció Daniel de Vicente da lugar a diferencias tanto entre países a lo largo de toda Europa, como entre comunidades autónomas e incluso hospitales.
Perales expuso los últimos datos de disponibilidad de MMH en España con respecto de los aprobados en Europa. Así, explicó que, de los 186 medicamentos designados como huérfanos, un total de 137 cuentan con autorización de comercialización por la Comisión Europea y de ellos, 116 tienen código nacional en España, aunque solo 59 son financiados, el 43% de los autorizados. Además, de estos, el 47% se financian en España con limitaciones respecto de la ficha técnica y la decisión de financiación llega en promedio a los 26 meses de la autorización, a lo que hay que añadir los procesos autonómicos y de hospitales para que finalmente el paciente acceda al tratamiento.
Estos retrasos se producen en muchas ocasiones por las incertidumbres que rodean a estos medicamentos. Unas incertidumbres intrínsecas a las características de las enfermedades que hacen obligatorio realizar ensayos clínicos con pocos pacientes y sin ramas de control, pero que es la única posibilidad de investigar y desarrollar estos medicamentos. Además, y dada la gravedad de las enfermedades, en cuanto que se vislumbra que un medicamento puede ser efectivo frente a una de estas enfermedades, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) acelera los plazos para ponerlos “inmediatamente a disposición de los pacientes”, señaló Perales, pero los gestores, a la hora de financiarlos, ven en esto “un problema” al no disponer de datos tan robustos como en otros medicamentos. Por ese motivo, la representante de Aelmhu reclamó, por un lado “un diálogo previo” con Agencia Española de Medicamentos (Aemps) y la Dirección General de Cartera Común de Servicios y Farmacia con el objetivo de abordar aspectos de “expectativas y tiempos”, así como incorporar a expertos en las enfermedades raras en las evaluaciones que se realicen.
Paradoja de la autorización condicional
Con ella coincidió Lavandeira, quien señaló que las autorizaciones condicionales, “que se han hecho para favorecer el acceso, luego son un problema”. A este respecto, Xosé Manuel Rey se preguntó por qué dado que hay autorizaciones condicionadas, si no debería haber también financiaciones condicionadas. Además, el abogado de la SEFH quiso dejar claro en varias ocasiones a lo largo del debate que “nadie disfruta negando un medicamento a los pacientes”, pero quiso plantear la necesidad de asegurar la sostenibilidad del sistema como elemento clave del uso racional del medicamento, de acuerdo con la definición elaborada por la Organización Mundial de la Salud (OMS).
En cualquier Rey aseguró que “la solución para los medicamentos huérfanos tiene que ser diferente a la del resto de medicamentos” y apostó tanto por el desarrollo de soluciones de pago por resultado, como por la “centralización” de las decisiones de acceso a estos medicamentos que pueden suponer un impacto muy importante en un hospital. A este respecto, Perales explicó que, en algunos casos, las diferencias se pueden deber a la existencia o no de planes de enfermedades raras en las comunidades autónomas, lo que les hacen ser “expertas” en la materia ya que disponen de profesionales, como genetistas especializados en la materia.
El representante de los pacientes también señaló que, en muchas ocasiones, debido a que el paciente “no puede esperar”, se buscan soluciones de acceso individuales, algo que, no obstante, según él, “no debería ser la norma”. A este respecto, Perales planteó que el modelo francés de acceso con las Autorizaciones Temporales de Uso (ATU), eso sería algo “muy bienvenido”.
A este respecto, Lavandeira consideró que, en el ámbito de las enfermedades raras, dado que “se pone nombre y apellido a cada paciente”, se debería tratar de “dar una oportunidad al paciente” estableciendo criterios de acceso a medicamentos y “si no funciona, se retira”.
En esta materia de acceso, De Vicente también puso encima de la mesa las diferencias que se observan en función de la edad de los pacientes, lo que genera una inequidad adicional al acceso.
Por último, el representante de los pacientes también puso en valor el papel de las asociaciones y federaciones para apoyar a los pacientes con sus derechos. De Vicente explicó que, aunque las asociaciones de enfermedades raras son pequeñas, cuentan con el apoyo de la Federación de Enfermedades Raras (Feder) y otras asociaciones paraguas para las necesidades jurídicas y reivindicativas de este colectivo.
