Los procedimientos acelerados de autorización, en el punto de mira

El informe del comité de expertos en innovación publicado por la Comisión Europa, recuerda que los actuales sistemas para la aprobación de nuevos medicamentos se han tachado de complejos, caros y excesivamente largos. “Sus detractores llevan tiempo clamando por un cambio de paradigma que permita aprobar algunos productos con datos preliminares como único fundamento. Eso permitiría que los beneficios y posibles riesgos de su utilización se monitorizaran en la práctica clínica real”, reza el documento.

Es un abordaje que ha contado con el apoyo de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), como la aprobación condicionada. En su denominación inglesa, ‘adaptive pathways’ es una noción científica que –explican los autores- guarda relación con los avances médicos y la generación de datos en un contexto de necesidades no cubiertas.

El planteamiento no ha conseguido un apoyo unánime. Hay autores que consideran que en los procesos de aprobación acelerados en vigor ya hay una flexibilidad considerable, que las agencias no han logrado que se cumplan todos los requisitos necesarios para entrar en esta vía y que, al final, no ha sido un mecanismo eficaz para la aprobación de “innovaciones terapéuticas genuinas”.

También se ha esgrimido el argumento de que los ensayos clínicos son el ‘patrón oro’ (gold standard, en la nomenclatura inglesa) por una buena razón: A pesar de sus limitaciones, sin aleatorización es muy difícil establecer qué condiciones o complicaciones son efectos adversos de un fármaco y cuáles se deben a otros motivos.

Por otro lado, hay “evidencias empíricas sólidas” que demuestran la necesidad de las medidas de seguridad actuales en el proceso de aprobación de fármacos – “y en algunos casos la conveniencia de reforzarlas”-, añaden los autores.

El salto al vacío de la fase II a la fase III

Los autores del documento recuerdan que aproximadamente la mitad de todos los nuevos productos que superan los estudios en fase II “se caen” en fase III.

“Por tanto, el empleo de procedimientos acelerados podría hacer que un número considerable de productos llegaran al mercado a pesar de no ser seguros, ser ineficaces o incluso ambas cosas”, indican.

Una preocupación particular con los sistemas existentes, que podría multiplicarse si se aplicara un régimen simplificado –y menos garantista-, es el uso de variables subrogadas, “fáciles de medir, pero con frecuencia prismas que exageran los beneficios reales de una terapia”.

Otro recelo, éste de naturaleza más práctica, es que si se aceleran los procedimientos por la vía de suprimir la obtención de datos de seguridad no hay incentivos para agilizar las evaluaciones necesarias.