La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha lanzado un piloto para apoyar el desarrollo de la investigación básica en el desarrollo de terapias avanzadas dentro del Espacio Económico Europeo (EEE). El piloto está abierto a patrocinadores académicos y organizaciones sin fines de lucro que estén desarrollando medicamentos de terapia avanzada (ATMP). Estos medicamentos para uso humano se basan en genes, tejidos o células y podrían ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a los pacientes.
El piloto se centrará en las necesidades de los desarrolladores académicos sin fines de lucro. “Son un importante contribuyente al desarrollo de ATMP y dispositivos de diagnóstico y entrega, pero la experiencia ha demostrado que navegar por los requisitos reglamentarios puede ser un desafío”, asegura la EMA en un comunicado.
Durante la prueba piloto, la EMA brindará soporte regulatorio mejorado para hasta cinco ATMP seleccionados que abordan necesidades clínicas no satisfechas y son desarrollados únicamente por desarrolladores académicos y sin fines de lucro en Europa. EMA guiará a los participantes a través del proceso regulatorio con el objetivo de optimizar el desarrollo de los ATMP, comenzando desde los principios de las mejores prácticas para la fabricación hasta la planificación del desarrollo clínico que cumpla con los estándares regulatorios.
El primer participante del piloto ya ha sido seleccionado. Este ATMP es ARI-0001, un producto de receptor de antígeno quimérico (CAR) basado en las células T de los propios pacientes, que está desarrollado por el Hospital Clínic Barcelona. En diciembre de 2021, el producto obtuvo la elegibilidad para PRIME, el esquema de EMA para apoyar el desarrollo de medicamentos que se dirigen a una necesidad médica no cubierta.
Es importante destacar que no se introducirá ninguna nueva herramienta regulatoria como parte de este piloto. Sin embargo, el objetivo es evaluar qué apoyo adicional o herramienta regulatoria se puede proporcionar para aumentar el número de ATMP que llegan a los pacientes en el EEE. En el proceso, la EMA está interesada en aprender cómo interactuar mejor con los desarrolladores académicos y apoyarlos.
Los participantes piloto se beneficiarán de todas las flexibilidades regulatorias disponibles y medidas de apoyo al desarrollo, como reducciones de tarifas y exenciones. El progreso será monitoreado de cerca y se espera que los resultados iniciales del piloto estén disponibles en 3-4 años. Al finalizar, se publicará un informe y se puede organizar un taller con las partes interesadas relevantes para discutir los aprendizajes.
Nicolas Gonzalez Casares: