La Agencia Española de Medicamentos (Aemps) ha publicado cinco nuevos Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), entre ellos el correspondiente a Agamree (vamorolona, de Santhera Pharmaceuticals), medicamento recientemente recomendado por la EMA para la distrofia muscular de Duchenne. De los otros medicamentos informados, tres hacen referencia al tratamiento de cáncer de pulmón no microcítico: Tecentriq (atezolizumab, de Roche), así como para Tevimbra (tislelizumab, de BeiGene), en dos indicaciones diferentes. El quinto informe elaborado corresponde a Adzynma (rADAMTS13, de Takeda), para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita.
En el caso de la DMD, Agamree está indicado en pacientes a partir de 4 años. La Aemps indica que “parece aportar una mejora en el perfil de seguridad óseo y de crecimiento de los pacientes con DMD en relación con los glucocorticoides, aunque está por definir la relevancia clínica de estos hallazgos”. A falta de confirmación con estudios posteriores, el perfil de eficacia “es similar a los corticoides”, a falta de confirmación a través de comparación directa con poder estadístico.
El fármaco puede considerarse una alternativa terapéutica a los corticoides en pacientes con DMD que mantengan la capacidad de deambulación al inicio del tratamiento, especialmente cuando los cortidoides no puedan seguir utilizándose por toxicidad inasumible, si bien estos tienen una mayor experiencia de uso.
En cuanto a los tratamientos frente al cáncer de pulmón no microcítico, el IPT de la Aemps dirigido a Tecentriq está indicado en monoterapia para el tratamiento en primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado que no son candidatos a terapia basada en platino.
El informe indica que se considera una opción de tratamiento en primera línea (independientemente del nivel de PDL1), para los que ha demostrado ser superior, en términos de supervivencia global, que la monoterapia con gemcitabina o vinorelbina.
La indicación para Tevimbra en combinación con pemetrexed y quimioterapia basada en platino para el tratamiento de primera línea de CPNM no escamoso cuyo tumor exprese PD-L1 en ≥50 % de las células tumorales, sin mutaciones positivas de EGFR o de ALK; y en combinación con carboplatino y paclitaxel o nab-paclitaxel para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con CPNM escamoso, ha demostrado una eficacia en supervivencia libre de progresión superior a la quimioterapia, tanto en CPNM localmente avanzado que no sean candidatos a resección quirúrgica, o quimiorradiación basada en platino, como en CPNM metastásico.
También ha demostrado superioridad en supervivencia libre de progresión frente a quimioterapia en combinación con carboplatino y paclitaxel o nab-paclitaxel como tratamiento de primera línea de pacientes adultos con CPNM escamoso localmente avanzado que no sean candidatos a resección quirúrgica o quimiorradiación basada en platino, y en CPNM metastásico en el EC RATIONALE-307.
El otro informe de Tevimbra es para el uso en monoterapia, indicado para el tratamiento de pacientes adultos con CPNM localmente avanzado o metastásico después de tratamiento previo basado en platino. Ha demostrado una eficacia superior a docetaxel como tratamiento de segunda o tercera línea de pacientes adultos con CPNM avanzado o metastásico que han recibido tratamiento previo basado en platino en el EC RATIONALE-303.
Finalmente en la terapia de reemplazo enzimático (TRE) indicada para tratar la deficiencia de ADAMTS13 en pacientes pediátricos y adultos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc)
La Aemps indica en su IPT que Adzynma es la única terapia de reemplazo enzimático dirigida a tratar la deficiencia de ADAMTS13 en pacientes pediátricos y adultos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita que además presenta mejoras con respecto al tiempo de administración del fármaco y su posibilidad de ser autoadministrado.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: