Al igual que hiciera Farmaindustria, reivindicando la contribución de sus compañías al tratamiento de las enfermedades raras (EERR), o la SEFH, informando del incremento del número de formulaciones magistrales desarrolladas en servicios de Farmacia Hospitalaria, la Asociación Española de Bioempresas (Asebio) ha querido reafirmar el compromiso con la obtención de nuevos medicamentos para afrontar las necesidades de pacientes de enfermedades poco frecuentes, "donde la biotecnología", aclaran, "permite desarrollar nuevas aproximaciones terapéuticas".
Prueba de ello es que "desde desde la aprobación del Reglamento 141/2000, el 50% de las designaciones de huérfanos habrían sido solicitadas por pymes", dicen en referencia a las pequeñas y medianas biotech, "y el otro 50% por grandes laboratorios". En total 252 biotecnológicas habrían recibido designaciones favorables de aprobación de medicamentos huérfanos en los últimos años.
Según Asebio, el aumento del desarrollo de estos tratamientos y la creación de empleo (este sector empresarial cuenta con unos 8.739 trabajadores) ha sido posible gracias a la creación de un marco regulatorio y de incentivos en Europa a través del citado Reglamento, "que se introdujo para garantizar que los pacientes que padecen enfermedades poco frecuentes tuvieran la misma calidad de tratamiento que cualquier otro paciente en la UE", opinan, destacando los incentivos para los fabricantes de medicamentos huérfanos (OMP), que incluyen: asistencia de protocolo; acceso a un procedimiento centralizado que permita una autorización de comercialización inmediata en todos los Estados miembros; un sistema de tarifas reducidas para procedimientos regulatorios; y 10 años de exclusividad en el mercado.
Trabajo conjunto y marco favorable
No obstante, el director de la Asociación de Bioempresas, Ion Arocena, considera que "todavía existe una gran necesidad insatisfecha en enfermedades raras y todos los actores implicados (pacientes, investigadores, médicos expertos, fabricantes y sistemas de salud) ahora vislumbran una gran oportunidad para trabajar juntos y construir valor sobre el éxito de las inversiones en el modelo de investigación de tratamientos huérfanos, al tiempo que se garantiza que el impacto presupuestario de estos medicamentos siga siendo sostenible". "Por ello", prosigue, "consideramos que esta regulación funciona y esperamos que su efecto siga manteniéndose".
Finalmente, desde la Asociación recuerdan que cuentan con un Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras, que trabaja por la implementación de medidas que favorezcan un mayor desarrollo de tratamientos y acceso de nuevas terapias. Asimismo, sacan pecho por el hecho de que existan numerosas de empresas y entidades que desarrollan tratamientos para las enfermedades raras. Entre ellas, VCN Biosciences, Minoryx, BIOEF, Sermes, Hospital 12 de Octubre, Alexion, Praxis, Diomune y Natac.
Nicolas Gonzalez Casares: