Los miembros del Observatorio Legislativo en Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Universidad de Alcalá hacen un llamamiento para la creación de un plan nacional que dé respuesta a las necesidades de los pacientes con enfermedades raras en términos de acceso a nuevas terapias.
Miguel Ángel Calleja, miembro de observatorio, recuerda que solo el 40% de los medicamentos huérfanos aprobados por las autoridades de la Unión Europea están disponibles para los pacientes españoles con enfermedades raras, según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
“La negociación de precios puede prolongarse años y es algo que hay que mejorar”, ha apuntado.
Los miembros del observatorio consideran la propuesta de un plan nacional la estrategia más práctica para mejorar el acceso a medicamentos huérfanos. Miguel Ángel Calleja apunta que, con un plan diseñado y en marcha, la posibilidad de una legislación específica sería posterior, “tomando como referencia la regulación europea de 1999, pero actualizándola”.
Siguiendo la estela de las terapias CAR-T
En uno de sus recientes informes, el observatorio indica que es complicado mejorar el acceso a medicamentos huérfanos si no se cuenta con un registro de pacientes de ámbito nacional.
El experto considera que un sistema similar a Valtermed, la plataforma que se emplea en el plan para la implantación de las terapias CAR-T podría ser también operativa en el campo de las enfermedades raras.
“Tenemos la metodología, ahora necesitamos que se emplee de forma armonizada”, ha declarado.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: